Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das präzise genetische Medikamente durch Base Editing entwickelt. Die Basis der Gen-Editierungstechnologien des Unternehmens ist das Base Editing, eine Technologie, die präzise, vorhersehbare und effiziente Veränderungen an einzelnen Basen in bestimmten Genomsequenzen ermöglicht, ohne dabei doppelsträngige Brüche in der Desoxyribonukleinsäure zu verursachen. Die Hauptprogramme des Unternehmens konzentrieren sich auf die Sichelzellenkrankheit und den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Das Unternehmen treibt auch Programme für andere genetische Krankheiten sowie für die Immunologie/Onkologie voran. Zu seinen wichtigsten Programmen gehören BEAM-101, Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion (ESCAPE), BEAM-302, BEAM-301 und BEAM-201. BEAM-101 ist eine patientenspezifische, autologe hämatopoetische Stammzelltherapie (HSC). ESCAPE ist ein potenziell nicht-genotoxischer Ansatz für die HSZ-Transplantation. BEAM-302 ist eine auf die Leber abzielende Lipid-Nanopartikel-Formulierung von Base-Editing-Reagenzien. BEAM-201 ist ein Anti-CD7 CAR-T Produktkandidat.