Beam Therapeutics gibt bekannt, dass BEAM-302 von der US-amerikanischen FDA den Status "Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)" für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) erhalten hat.

Beam Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) BEAM-302, eine auf die Leber gerichtete Lipid-Nanopartikel (LNP)-Formulierung einer Leit-RNA und einer mRNA, die eine Basenedition kodiert, die zur Korrektur der krankheitsverursachenden Mutation bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) entwickelt wurde, den Status "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) gewährt hat. AATD ist eine vererbte genetische Erkrankung, die die Lunge und/oder die Leber befällt und zu frühzeitigem Emphysem und Lebererkrankungen führt. Es besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf an wirksamen Therapien, die das gesamte Spektrum der Erkrankung behandeln können. Die RMAT-Zulassung der FDA soll die Entwicklung und Bewertung von regenerativen Arzneimitteln, einschließlich Gentherapien, unterstützen, mit dem Ziel, schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln.

Die RMAT-Einstellung bietet Möglichkeiten für frühzeitige Interaktionen mit der FDA, um potenzielle Surrogat- oder Zwischenendpunkte zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung zu diskutieren, organisatorisches Engagement von leitenden Mitarbeitern der Behörde, Möglichkeiten zur Teilnahme an neuartigen Überprüfungs- und Entwicklungsprogrammen sowie die Möglichkeit einer fortlaufenden Überprüfung und vorrangigen Prüfung eines zukünftigen Antrags auf eine Biologika-Zulassung für ein Produkt. Positive erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der Phase-1/2-Studie mit BEAM-302 wurden bereits im März veröffentlicht und belegen den klinischen Nachweis der Wirksamkeit als potenzielle Behandlung für AATD und In-vivo-Baseneditierung. Beam hat mit der Dosierung in der vierten Kohorte von Teil A begonnen, in der 75 mg BEAM-302 untersucht werden, und erwartet, aktualisierte Daten auf einer medizinischen Konferenz in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 vorzustellen.

Beam hatte bereits im März 2025 die Genehmigung des Antrags auf Zulassung von BEAM-302 als neues Prüfpräparat (IND) für die Behandlung von AATD in den USA bekannt gegeben. Investoren werden darauf hingewiesen, sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen in Bezug auf: therapeutische Anwendungen und das Potenzial der Technologie, einschließlich in Bezug auf AATD; Pläne und voraussichtlicher Zeitplan für die Weiterentwicklung des BEAM-302-Programms, einschließlich der klinischen Studiendesigns und Erwartungen für BEAM-302; Pläne zur Präsentation von Daten auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz; Erwartungen hinsichtlich der RMAT-Zulassung; und die Fähigkeit, durch Base Editing lebenslange, kurative, präzise genetische Medikamente für Patienten zu entwickeln. Jede zukunftsgerichtete Aussage unterliegt wichtigen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in dieser Aussage ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf: die Fähigkeit, Produktkandidaten zu entwickeln, die behördliche Zulassung zu erhalten und zu vermarkten, was länger dauern oder mehr kosten kann als geplant; die Fähigkeit, zusätzliche Finanzmittel zu beschaffen, die möglicherweise nicht verfügbar sind; die Fähigkeit, Patente und andere geistige Eigentumsrechte für Produktkandidaten zu erhalten, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen; die Ungewissheit, dass die Produktkandidaten die für die Fortsetzung der klinischen Studien am Menschen erforderlichen behördlichen Genehmigungen erhalten; dass präklinische Tests von Produktkandidaten und vorläufige oder Zwischenergebnisse aus präklinischen Studien und klinischen Studien möglicherweise keine Vorhersagen über die Ergebnisse oder den Erfolg laufender oder späterer klinischer Studien zulassen; dass die Einleitung und Rekrutierung von klinischen Studien sowie der voraussichtliche Zeitplan für deren Fortsetzung länger dauern können als erwartet; dass Produktkandidaten oder die Verabreichungsmodalitäten, auf die sie angewiesen sind, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse verursachen können.