Beam Therapeutics Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen Daten aus der klinischen Phase-1/2-Studie BEACON zu BEAM-101 bei Sichelzellanämie in einer mündlichen Präsentation auf den Tandem Meetings 2025 | Transplantation & Cellular Therapy Meetings der American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) und des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) vom 12. bis 15. Februar 2025 in Honolulu, Hawaii, vorstellen wird. Die Daten von sieben Patienten, die mit dem Prüfpräparat BEAM-101 behandelt wurden, wurden zuvor auf der 66. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember 2024 vorgestellt. Die Behandlung mit BEAM-101 zeigte einen robusten und dauerhaften Anstieg des fetalen Hämoglobins (HbF) und eine Verringerung des Sichelhämoglobins (HbS), ein schnelles Wachstum von Neutrophilen und Blutplättchen sowie eine Normalisierung oder Verbesserung der Hämolyse-Marker.
Das Sicherheitsprofil von BEAM-101 war mit der Busulfan-Konditionierung und der autologen hämatopoetischen Stammzellentransplantation vereinbar. Beam wird voraussichtlich Mitte 2025 aktualisierte Daten aus der BEACON-Studie vorlegen. Einzelheiten zur mündlichen Präsentation finden Sie im Folgenden: Safety and Efficacy of Autologous CD34+ Base Edited Hematopoietic Stem Cells (BEAM-101) for the Treatment of Sickle Cell Disease with Severe Vaso-Occlusive Crises: Ergebnisse der laufenden Phase 1/2 Beacon-Studie.
Mündliche Sitzung: Sitzung M - Gentherapie und -bearbeitung sowie Studiendesign und Statistik. Zeit der Präsentation: Februar 12, 2025, 3:15 p.m. HST Referent: Ashish Gupta, M.D., Ph.D., Universität von Minnesota.
