Beam Therapeutics Inc. gab erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Phase 1/2-Studie mit BEAM-302 bekannt, die den klinischen Wirksamkeitsnachweis für eine potenzielle Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD) und für das In-vivo-Base-Editing erbringen. Vorläufige Ergebnisse der ersten drei Kohorten mit einer aufsteigenden Dosis zeigten, dass BEAM-302 gut vertragen wurde, wobei Einzeldosen von BEAM-302 zu einer dauerhaften dosisabhängigen Korrektur der krankheitsverursachenden Mutation führten. Diese Daten stellen einen bedeutenden Durchbruch auf dem Gebiet der AATD dar, da sie zum ersten Mal die Möglichkeit bieten, die mit der Krankheit verbundene Lungen- und Lebererkrankung gleichzeitig zu behandeln, indem sie auf die eigentliche Ursache und das Potenzial für eine Heilung durch eine einzige therapeutische Verabreichung abzielen, was bei einer genetisch bedingten Lungenerkrankung bisher noch nie der Fall war.
BEAM-302 wird in einer offenen klinischen Studie der Phase 1/2 zur Dosisfindung und -erweiterung untersucht, um seine Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu erforschen. In Teil A der Studie werden AATD-Patienten mit einer Lungenerkrankung untersucht, und in Teil B werden AATD-Patienten mit einer leichten bis mittelschweren Lebererkrankung mit oder ohne Lungenerkrankung untersucht. Gemessen durch Turbidimetrie.
Gemessen durch Flüssigchromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS). "Dieses bahnbrechende Ergebnis in der Medizin ist der erste klinische Beweis für die präzise Korrektur einer krankheitsverursachenden Mutation durch Umschreiben des genetischen Codes. Beam plant, den Dosis-Eskalations-Teil von Teil A der laufenden Phase 1/2-Studie fortzusetzen, einschließlich der Aufnahme und Verabreichung einer vierten Dosis-Kohorte, und rechnet damit, weitere Daten auf einer medizinischen Konferenz in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 zu präsentieren.
Investoren werden davor gewarnt, sich auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen in Bezug auf: die therapeutischen Anwendungen und das Potenzial der Technologie, einschließlich des Potenzials, lebenslange, heilende, genetische Präzisionsmedizin für Patienten durch Base Editing zu entwickeln; die Pläne und den voraussichtlichen Zeitplan, das BEAM-302-Programm voranzutreiben; und die klinischen Studiendesigns und Erwartungen für BEAM-302. Jede zukunftsgerichtete Aussage unterliegt wichtigen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in dieser Aussage ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf: die Fähigkeit, Produktkandidaten zu entwickeln, die behördliche Zulassung zu erhalten und zu vermarkten, was länger dauern oder mehr kosten kann als geplant; die Fähigkeit, zusätzliche Finanzmittel zu beschaffen, die möglicherweise nicht zur Verfügung stehen; die Fähigkeit, Patente und anderen geistigen Eigentumsschutz für Produktkandidaten zu erhalten, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen; die Ungewissheit, dass Produktkandidaten die behördliche Zulassung erhalten, die für den Beginn klinischer Studien am Menschen erforderlich ist; dass präklinische Tests von Produktkandidaten und vorläufige oder Zwischenergebnisse aus präklinischen Studien und klinischen Studien möglicherweise keine Vorhersagekraft für die Ergebnisse oder den Erfolg laufender oder späterer klinischer Studien haben; dass die Einleitung und Rekrutierung von klinischen Studien und der voraussichtliche Zeitplan für deren Durchführung länger als erwartet dauern können; dass Produktkandidaten oder die Verabreichungsmodalitäten, auf die sie sich stützen, diese verursachen können.
