Beam Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) den Antrag für BEAM-302 zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD) genehmigt hat. AATD ist eine vererbte genetische Störung, die die Lungen und/oder die Leber angreift und zu einem früh einsetzenden Emphysem und einer Lebererkrankung führt und für die es derzeit keine zugelassene Heilbehandlung gibt. BEAM-302 ist eine auf die Leber zielende Lipid-Nanopartikel (LNP)-Formulierung einer Leit-RNA und einer mRNA, die für einen Basen-Editor kodiert, der die krankheitsverursachende PiZ-Mutation bei Patienten mit AATD korrigieren soll.
BEAM-302 wird in einer laufenden, offenen klinischen Phase 1/2-Studie zur Dosisfindung und -erweiterung untersucht, um seine Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu erforschen. In Teil A der Studie werden AATD-Patienten mit Lungenerkrankung untersucht, in Teil B AATD-Patienten mit leichter bis mittelschwerer Lebererkrankung mit oder ohne Lungenerkrankung. Erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit der Studie wurden im März 2025 bekannt gegeben und erbrachten den Wirksamkeitsnachweis für BEAM-302 als potenzielle einmalige Behandlung von AATD.
Außer in den USA hat BEAM-302 auch in Großbritannien, Neuseeland, Australien, den Niederlanden und Irland die Genehmigung für klinische Studien erhalten. Beam plant, den Dosis-Eskalations-Teil von Teil A fortzusetzen, einschließlich der Rekrutierung und Verabreichung einer vierten Dosis-Kohorte, und erwartet, weitere Daten auf einer medizinischen Konferenz in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 zu präsentieren. Darüber hinaus plant das Unternehmen, den ersten Patienten in Teil B, der AATD-Patienten mit leichter bis mittelschwerer Lebererkrankung umfasst, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 zu behandeln.
