Applied Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die Phase-3-Studie ACTION-Galaktosämie Kids einen Trend zum klinischen Nutzen zugunsten von AT-007 im Vergleich zu Placebo gezeigt hat. Die Studie wurde konzipiert, um die Auswirkungen von AT-007 im Vergleich zu Placebo auf die klinischen Ergebnisse bei Kindern mit klassischer Galaktosämie zu untersuchen.

Placebo auf die klinischen Ergebnisse bei Kindern mit klassischer Galaktosämie zu untersuchen, wobei die Sicherheit und Wirksamkeit alle 6 Monate von einem Datenüberwachungskomitee (DMC) überprüft wird, bis die Studie statistische Signifikanz erreicht. Die Überprüfung der Daten nach 12 Monaten Behandlung durch das DMC ergab, dass der primäre Endpunkt der Studie zwar noch keine statistische Signifikanz erreicht hat, jedoch ein Trend zugunsten von AT-007 im Vergleich zu Placebo besteht.

Der klinische Nutzen zu diesem frühen Zeitpunkt war bei Patienten mit erheblichen Defiziten in der klinischen Leistungsfähigkeit zu Studienbeginn am stärksten ausgeprägt. Die Sicherheitsdaten zeigen, dass AT-007 weiterhin sicher und gut verträglich ist. Die Studie wird in verblindeter Form bis zur nächsten Überprüfung nach 18 Monaten fortgesetzt.

In der Zwischenzeit wird sich das Unternehmen mit der EMA treffen, um die mögliche Einreichung eines Zulassungsantrags auf der Grundlage der vorhandenen Daten für eine bedingte Zulassung zu erörtern.