IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense beteiligt sich an der von PPMD initiierten
Entwicklung einer neuen Duchenne-Leitlinie unter Beteiligung von Interessengruppen für die
Einreichung bei der FDA

- ANP wird als Mitglied im Pharmaceutical Advisory Board an der Erstellung der DMD-Leitlinie
mitarbeiten

24. August 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das
Unternehmen) freut sich bekannt zu geben, dass Gil Price, MD, der medizinische Direktor des
Unternehmens in den USA, als Mitglied in das Pharmaceutical Advisory Board (PAB) für die
Entwicklung der neuen Duchenne-Leitlinie der Organisation Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD),
die der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA vorgelegt werden soll, berufen wurde.

In enger Zusammenarbeit mit dem Lenkungsausschuss und den Vorsitzenden der Arbeitsgruppen, die
sich aus Patientenvertretern, Pflegepersonen, Klinikern, Forschern, Akademikern und Vertretern der
Pharmaindustrie zusammensetzen, wird das PAB sein Augenmerk vor allem darauf richten
sicherzustellen, dass in der gesamten Leitlinie auch Standpunkte von Unternehmen, die sich für
die Interessen von Duchenne-Betroffenen einsetzen, Berücksichtigung finden.

PPMD hat erfolgreich den allerersten, von Patientengruppierungen initiierten Leitlinienentwurf
für Unternehmen, die sich der Entwicklung von Therapien zur Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie verschrieben haben, erarbeitet. Die im Juni 2014 bei der FDA eingereichten
Unterlagen bildeten eine wichtige Ressource, um sowohl Unternehmen als auch die FDA selbst über
den sich abzeichnenden Trend in der Arzneimittelentwicklung zur Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) einerseits und über die patientenorientierten Ansichten im
Hinblick auf Nutzenerwartungen und Risikotoleranz von Betroffenen andererseits zu informieren. Die
PPMD-Initiative ist inzwischen nicht nur in der Duchenne-Community, sondern auch in anderen
Interessengruppen für seltene Erkrankungen zu einem Meilenstein geworden, der beispielhaft
aufzeigt, welche Werte Patienten und Pflegepersonen in die Arzneimittelentwicklung einbringen
können.

PPMD hat nun damit begonnen, das richtungsweisende Dokument des von der Community entwickelten
Leitfadens aus dem Jahr 2014 zu aktualisieren. Damit soll sichergestellt werden, dass der Leitfaden
die zahlreichen Fortschritte der letzten Jahre in Bezug auf Wissen, Verständnis, Pflege,
klinische Studien und Zulassungen widerspiegelt. Ähnlich wie im Jahr 2014 hat PPMD einen
Lenkungsausschuss sowie Arbeitsgruppen mit über 80 Beteiligten gebildet. Damit sollen noch mehr
innovative Impulse eingearbeitet und der Weg für das Endziel, allen Patienten den Zugang zu
Therapien zu ermöglichen, geebnet werden. 

PPMD ist die größte und umfassendste gemeinnützige Organisation in den
Vereinigten Staaten, die sich der Suche nach Therapien zur Heilung von DMD verschrieben hat. Ihr
Ziel ist es, die Krankheit DMD auszumerzen (www.parentprojectmd.org). PPMD forciert die Forschung,
sieht sich als Sprachrohr, das Einfluss auf die Politik nimmt, fordert eine optimale Betreuung
für jede einzelne Familie und setzt sich für den Zugang zu zugelassenen Therapien ein.
PPMD tätigt umfangreiche Investitionen in die Behandlung von Duchenne-Patienten und auch in die
Forschung, die zukünftigen Generationen zugute kommen wird. Die Organisation agiert von ihrem
Sitz in Washington (DC) aus und hat bereits Hunderte Millionen Dollar an Finanzmittel
aufgebracht.

Dr. Gil Price, der medizinische Direktor von Antisense Therapeutics in den USA, sagt: Wir
schätzen es sehr, die Gelegenheit zu bekommen, einen entsprechenden Beitrag zu diesem wichtigen
Dokument zu leisten, und wir hoffen, damit das Leben junger Männer zu verbessern.

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Antisense Therapeutics
Mark Diamond
Geschäftsführer
+61 (0)3 9827 8999
www.antisense.com.au

Anlegerkontakt
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten, einschließlich Asthma und MS, nachgewiesen
werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer
Review veröffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit
schubförmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von
MS-Läsionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in
der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788)
veröffentlicht.

Über DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die
in einer Häufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten auftritt
(Bushby et al., 2010).  DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark
reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an einer
Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von
Entzündungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit über Kortikosteroide;
allerdings weiß man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen
behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Entzündungsprozessen in Verbindung mit DMD. 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie
Duchenne. Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 

Bushby et al. für die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of
Duchenne muscular dystrophy, Teil 1 Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2 Lancet Neurol.
Februar 2010;9(2):177-89. 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker für die
Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei der Muskeldystrophie
Duchenne. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

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