IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense Therapeutics und das Murdoch Childrens
Research Institute schließen ein neues F&E-Kooperationsabkommen zur weiteren Untersuchung
von ATL1102 ...

Antisense Therapeutics und das Murdoch Childrens Research Institute schließen ein neues
F&E-Kooperationsabkommen zur weiteren Untersuchung von ATL1102 bei verschiedenen
Muskelerkrankungen ab

- Beide Kooperationspartner ergänzen sich aus strategischer Sicht ideal durch umfangreiches
präklinisches und klinisches Datenmaterial zu ATL1102 
- Zusätzliche positive Daten aus dem DMD-Tiermodell (mdx) ermöglichen weitere Studien,
auch in Kombination mit Medikamenten zur Wiederherstellung von Dystrophin
- Es sollen Studien mit Ex-vivo-Proben von Patienten und In-vivo-Mäusemodelle
durchgeführt werden, um den Nutzen von ATL1102 auch bei anderen Muskelerkrankungen zu
bewerten
- Ein Förderantrag für weitere Arbeiten im Rahmen von Mäusemodellen zu
Muskelerkrankungen und zur Untersuchung der VLA-4-Expression auf Immunzellen in Blutproben von
Patienten bei anderen Muskelerkrankungen im Kindesalter wurde eingereicht
- Derzeit erfolgt die Analyse von Blut-(Plasma-)Proben von DMD-Patienten, um Einblicke in die
breitere immunmodulierende Wirkung von ATL1102 zu gewinnen

Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] freut sich mitteilen zu
können, dass das Unternehmen eine neue Forschungs- und Entwicklungskooperation mit den
wissenschaftlichen Forschern des Murdoch Children's Research Institute (MCRI), Dr. Peter Houweling
und Associate Professor Shireen Lamande, eingegangen ist, um das Potenzial von ATL1102 noch genauer
zu untersuchen. Ziel ist es, eine revolutionäre Therapie aufzuzeigen, mit der immunvermittelte
entzündliche Muskelschäden bei Muskelerkrankungen, bei denen nachweislich ein Bedarf an
wirksameren und sichereren Behandlungsmethoden besteht, erfolgreich behandelt werden
können.

ATL1102 hat sich bei Patienten mit Multipler Sklerose und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
klinisch aktiv erwiesen, während die Antisense-Hemmung von CD49d bereits im Vorfeld schon in
Tiermodellen bei mehreren Krankheiten nachgewiesen werden konnte. Die Forscher des MCRI und ANP
haben zusätzliche Experimente durchgeführt, die gezeigt haben, dass die Antisense-Hemmung
von CD49d bei Mäusen mit DMD, bei denen eine X-Chromosom-gebundene Muskeldystrophie (mdx)
vorliegt, sowohl das CD49d-Ziel im Muskel als auch die Muskelschäden reduziert. Das
entsprechende Datenmaterial wird voraussichtlich noch im Jahr 2021 zur Veröffentlichung
eingereicht. 

Nach den positiven Ergebnissen aus dem mdx-Tiermodell ist nun die weitere Untersuchung der
Antisense-Hemmung von CD49d-Effekten im mdx-Modell in Kombination mit anderen DMD-Therapien
einschließlich des Einsatzes von Medikamenten zur Wiederherstellung von Dystrophin
möglich; dabei soll bewertet werden, inwieweit mit einer Kombinationstherapie ein
größerer Therapieerfolg erzielt werden kann. Diese Arbeiten sollen in der zweiten
Jahreshälfte 2021 erfolgen und werden mit ANPs vorhandenen Barreserven finanziert.

Darüber hinaus wird die Antisense-Hemmung von CD49d in einem weiteren Tiermodell mit
Muskelerkrankungen untersucht, in dem ähnliche immunvermittelte Entzündungsmerkmale wie im
mdx-Modell vorliegen, wo bereits eine positive Wirkung nachgewiesen werden konnte. 

Zudem plant ANP, ATL1102 im Rahmen seiner Ex-vivo-Zellexpressions- und Modellierungssysteme zu
evaluieren. Dazu werden Blutproben von pädiatrischen Patienten, die an verschiedenen
Muskelerkrankungen leiden, untersucht, um die potenzielle Aktivität von ATL1102 bei diesen
Krankheitsbildern, bei denen dringend wirksame Therapien benötigt werden, zu erforschen. Je
nachdem, wie sich die Aufnahme der Studienprobanden gestaltet, sollen diese Arbeiten im zweiten
Halbjahr 2021 eingeleitet werden.



Das MCRI hat um Fördermittel für weitere Untersuchungen zu ATL1102 wie oben beschrieben
angesucht. Das Unternehmen rechnet außerdem damit, dass es von dem in Australien
durchgeführten, nicht zuwendungsbezogenen Programm profitieren wird, da hier die von der
australischen Regierung in Aussicht gestellte Steuerbegünstigung für Forschung &
Entwicklung in Höhe von 43,5 % der Kosten zum Tragen kommen sollte. 

ANP hält derzeit noch Einzelheiten zu den neuen Krankheitsindikationen zurück, damit
bei entsprechendem Studienerfolg ein zusätzlicher Patentschutz für den Einsatz von ATL1102
bei diesen Indikationen beantragt werden kann. Gegebenenfalls würde ANP auch die Zulassung
eines Orphan-Arzneimittels beantragen, um eine zusätzliche Marktabsicherung zu erwirken.

Das Unternehmen reicht laufend neue Patentanmeldungen zum Schutz des Einsatzes von ATL1102 bei
neuen immunvermittelten entzündlichen Muskelindikationen ein. Erst im vergangenen Jahr wurde
die internationale Patentanmeldung PCT/AU2020/050445 eingereicht, der Patentanmeldungen auf
nationaler Ebene folgen werden.

Wie bereits mitgeteilt, untersucht ANP derzeit die breitere immunmodulierende Wirkung von ATL1102
anhand der Analyse von Blut-(Plasma-)-Proben, die aus der Phase-II-Studie des Unternehmens zu
ATL1102 bei DMD-Patienten zurückbehalten wurden. ANP führt diese Plasmaanalyse aktuell
durch und rechnet damit, dass das neue Datenmaterial weitere Erkenntnisse über den
Wirkmechanismus und die biologische Aktivität von ATL1102 auf breiterer Ebene bringen wird. ANP
plant, noch im Vorfeld seiner geplanten Präsentation im Rahmen einer geeigneten
wissenschaftlichen Konferenz im zweiten Halbjahr 2021 auf Basis dieser neuen Daten einen
zusätzlichen Patentschutz zu beantragen. 

Dr. Peter Houweling von der Murdoch Children's Research, Musculoskeletal and Neuromuscular
Research Group erklärt: Wir freuen uns, unsere aktive Forschungspartnerschaft mit Antisense
Therapeutics fortzusetzen und unsere Zusammenarbeit über die ersten Erfolge bei DMD hinaus auf
die Entwicklung neuer innovativer Ansätze zur Behandlung einer Vielzahl von schwerwiegenden
Muskelerkrankungen auszudehnen, für die es nur wenige wirksame Therapien gibt.

Dr. George Tachas, der bei Antisense Therapeutics als Director of Drug Discovery and Patents
verantwortlich zeichnet, sagt: Diese Zusammenarbeit soll auf den bisherigen Forschungserfolgen und
klinischen Erfolgen von ATL1102 aufbauen, um sowohl den klinischen Nutzen von ATL1102 bei DMD als
auch seine Anwendung bei anderen Krankheitsindikationen, die mit den Kompetenzen und dem
Arbeitsschwerpunkt des Unternehmens im Bereich immunvermittelte Entzündungskrankheiten
korrelieren, potenziell zu erweitern und in weiterer Folge dazu beitragen, dass wir unsere
Entwicklungspipeline weiter ausbauen und so einen entsprechenden Mehrwert schaffen und den
Unternehmenswert erheblich steigern. 

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 
Antisense Therapeutics----
Mark Diamond------ 
Geschäftsführer -----
+61 (0)3 9827 8999 -----
www.antisense.com.au -----

Anlegerkontakt
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten nachgewiesen werden. ATL1102 hat sich auch als
hochwirksam bei der Verringerung entzündlicher Hirnläsionen bei MS-Patienten erwiesen
(Limmroth, V. et al., Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788) und lieferte vor kurzem vielversprechende
klinische Ergebnisse bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen
Muskelschwunderkrankung mit tödlichem Ausgang, bei der Entzündungen im Muskel zu Fibrose
und zum Absterben von Muskelgewebe führen. 

Über MCRI. Das Murdoch Children's Research Institute (MCRI) ist das größte
Forschungsinstitut für Kindergesundheit in Australien, das sich der Entdeckung und Entwicklung
von Therapien zur Verbesserung der Gesundheit von Kindern und Jugendlichen sowohl in Australien als
auch auf internationaler Ebene verschrieben hat. Das Institut leistet Pionierarbeit bei der
Entwicklung neuer Therapien, forscht nach besseren Impfstoffen und verbessert die Diagnose- und
Behandlungsmöglichkeiten für kranke Säuglinge, Kinder und Jugendliche. Es zählt
zu den wenigen Forschungsinstitute in Australien, die Gentests anbieten, um Lösungen für
Familien von Kindern mit bisher nicht diagnostizierten Erkrankungen zu finden.

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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