IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense Therapeutics Limited: Europäische
Kommission gewährt Zulassung für ATL1102 als Orphan-Arzneimittel in der Behandlung von
DMD

- Kommission gewährt Zulassung als Orphan-Arzneimittel (ODD); 
- 10 Jahre Marktexklusivität nach Zulassung durch Regulierungsbehörde;
- weitere zwei Jahre Exklusivität nach Zulassung für pädiatrische Zwecke;

Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC:ATHJ | FWB:AWY] (das Unternehmen) freut sich
bekannt zu geben, dass es von der Europäischen Kommission über die Entscheidung informiert
wurde, ATL1102 gemäß der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments
und des Rates als Orphan-Arzneimittel für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
zuzulassen. 

Die Zulassung als Orphan-Arzneimittel (ODD) wurde von der Europäischen Kommission auf Basis
einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Krankheiten
(COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im November 2020 erteilt. Sie folgt auf die
vor kurzem erteilte Zulassung von ATL1102 als Orphan-Arzneimittel sowie als Arzneimittel für
seltene pädiatrische Erkrankungen zur Behandlung von DMD durch die
US-Arzneimittelzulassungsbehörde (US Food and Drug Administration).

Die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel in der EU bringt Entwicklungs- und Vermarktungsanreize mit
sich, wie etwa geringere Gebühren für die wissenschaftliche Beratung und
Zulassungsanträge sowie eine Marktexklusivität in Europa für einen Zeitraum von 10
Jahren nach Zulassung von ATL1102 mit einer zusätzlichen zweijährigen Exklusivität
für die pädiatrische Anwendung bei DMD. Während dieses Exklusivitätszeitraums
dürfen weder die EU noch die Mitgliedstaaten einen anderen Zulassungsantrag für ein
ähnliches Arzneimittel in derselben therapeutischen Indikation annehmen.

Mark Diamond, Geschäftsführer und CEO von ANP, erklärt: Wir sind sehr zufrieden,
dass die Europäische Kommission den Beschluss über die Zulassung von ATL1102 als
Orphan-Arzneimittel bei DMD in der EU gefasst hat. Wir haben nun erfolgreich den Status als
Orphan-Arzneimittel in Europa sowie als Orphan-Arzneimittel und Arzneimittel für seltene
pädiatrische Erkrankungen in den USA erreicht; beide sind die wichtigsten Pharmamärkte der
Welt. Wir erwarten uns aufgrund der von solchen Zulassungen ausgehenden Anreize, wie etwa
Exklusivitätszeiträume für die Vermarktung, einen enormen wirtschaftlichen Wert,
vorausgesetzt, die Entwicklung von ATL1102 schreitet erfolgreich voran und wir erhalten letztendlich
eine Marktzulassung. 

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung  freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 
Antisense Therapeutics----
Mark Diamond------ 
Geschäftsführer -----
+61 (0)3 9827 8999 -----
www.antisense.com.au -----

Anfragen von Investoren
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited (ASX:ANP | US OTC:ATHJY) ist ein börsennotiertes
australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von
Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen Märkten mit einem
unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von der Firma Ionis
Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der Entwicklung von
Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der Entwicklung von ATL1102,
einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst vielversprechende
Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich eine
Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von Gehirnläsionen bei
Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) signifikant verringert. Das
Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites Arzneimittel, ATL1103, das auf
die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR) abzielt und im Rahmen von klinischen
Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der
IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102. ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten, einschließlich Asthma und MS, nachgewiesen
werden; die Daten zu MS im Tiermodell wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift mit Peer
Review veröffentlicht. ATL1102 hat sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie an Patienten mit
schubförmig remittierender MS (RR-MS) als hoch wirksam im Hinblick auf die Reduktion von
MS-Läsionen erwiesen. Das Datenmaterial aus der klinischen Phase-IIa-Studie zu ATL1102 wurde in
der medizinischen Fachzeitschrift Neurology (Limmroth, V. et al, Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788)
veröffentlicht.

Über die Studie zu ATL1102 bei DMD. Die klinische Phase-II-Studie zu ATL1102 bei Patienten
mit einer Duchenne-Muskeldystrophie war als sechsmonatige Open-Label-Dosisfindungsstudie angelegt.
Neun nicht mehr gehfähigen Patienten mit DMD im Alter zwischen 10 und 18 Jahren wurde ATL1102
in einer Dosierung von 25 mg pro Woche subkutan verabreicht. Die Studie wurde im
Neuromuskulären Zentrum des Royal Children's Hospital (RCH) in Melbourne (Australien)
durchgeführt. Die primären Endpunkte der Studie waren die Sicherheit und
Verträglichkeit von ATL1102. Die Wirksamkeit von ATL1102 wurde ebenfalls im Hinblick auf die
Auswirkungen auf Krankheitsverlauf und Progredienz bewertet (z.B. Stärke und Funktion der
oberen Extremitäten bei Knaben). Angesichts des explorativen Charakters dieser ersten Studie an
Knaben mit DMD war sie nicht auf einen statistischen Unterschied bei diesen Endpunkten der
Krankheitsprogression ausgerichtet, der in zukünftigen längerfristigen klinischen Studien
mit einer größeren Anzahl von Patienten zu erwarten wäre. Allerdings waren in dieser
klinischen Phase-II-Studie sehr vielversprechende positive Trends bei mehreren Parametern zu
beobachten. Weitere Einzelheiten zur Studie finden Sie hier im klinischen Studienregister für
Australien und Neuseeland.

Über DMD. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung,
die in einer Häufigkeit von 1 : 3600 bis 1 : 6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten
auftritt (Bushby et al., 2010). DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer
stark reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an
einer Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von
Entzündungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit über Kortikosteroide;
allerdings weiß man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen
behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Entzündungsprozessen in Verbindung mit DMD. 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie
Duchenne; Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 
Bushby et al. für die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of
Duchenne muscular dystrophy, Teil 1, Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2, Lancet
Neurol. Februar 2010;9(2):177-89. 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker für die
Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei
Duchenne-Muskeldystrophie. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

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