IRW-PRESS: Antisense Therapeutics Limited: Antisense: Rückmeldung der EMA zum PIP für
die ATL1102-Studie bei DMD und Fortschritte im FDA-Zulassungsverfahren

- Das Unternehmen hat die Rückmeldung des Pädiatrieausschusses (PDCO) der EMA zum PIP
erhalten

- Die Rückmeldung des PDCO entspricht den Erwartungen

- Ein Antrag auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren bei der FDA wurde eingereicht

- Das Unternehmen nützt die Gelegenheit, um die Entwicklungspläne für EU und USA
weitestgehend zu harmonisieren

Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das Unternehmen) hat heute
bekannt gegeben, dass das Unternehmen vom Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee/PDCO) der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Rückmeldung zu seinem pädiatrischen
Prüfkonzept (Paediatric Investigation Plan/PIP) für die Entwicklung des Wirkstoffs ATL1102
zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat. Im Rahmen der Begutachtung des PIP
hat der PDCO dem Unternehmen eine Rückmeldung übermittelt, in der zusätzlich
erforderliche Angaben zur geplanten klinischen Phase-IIb-Studie des Unternehmens an nicht
gehfähigen Knaben mit DMD formuliert wurden. Insgesamt entspricht die Rückmeldung zur
Phase-IIb-Studie den Erwartungen des Unternehmens; die wichtigsten Merkmale des Studienprotokolls,
wie in der PIP-Einreichungsankündigung des Unternehmens vom 25. Februar 2021 angeführt,
bleiben erhalten. 

Als Zwischenschritt vor der Einreichung des Antrags zur Durchführung einer klinischen
Phase-IIb-Studie arbeitet ANP nun die entsprechenden Antworten auf die vom PDCO angeforderten Daten
aus. Das Unternehmen rechnet damit, dass das mit dem PDCO abgesprochene Studiendesign im Laufe des
dritten Quartals 2021 finalisiert werden kann, und zwar noch vor der Antragstellung für die
klinische Phase-IIb-Studie zu ATL1102 bei nicht gehfähigen DMD-Patienten, die kurz darauf in
Europa durchgeführt werden soll.

Ein pädiatrisches Prüfkonzept (PIP) ist ein Entwicklungsplan, der sicherstellen soll,
dass die erforderliche Datenlage durch Studien an Kindern erhoben wird. Die Genehmigung des PIP ist
erforderlich, um die Zulassung eines Arzneimittels für Kinder in der Europäischen Union
(EU) zu ermöglichen. Das PIP bezieht sich auf das gesamte pädiatrische
Entwicklungsprogramm für ATL1102 bei DMD (einschließlich potenzieller Studien mit
gehfähigen DMD-Patienten). ANP möchte durch seine Zusammenarbeit mit dem PDCO
sicherstellen, dass die Durchführung seiner geplanten klinischen Studien in
Übereinstimmung mit den Erwartungen des PDCO für eine zukünftige Produktzulassung
erfolgt. 

Nuket Desem, der bei Antisense Therapeutics als Director, Clinical and Regulatory Affairs
verantwortlich zeichnet, erklärt: Die Rückmeldungen des PDCO der EMA über den PIP
Summary Report waren sehr konstruktiv. Wir schätzen die kooperative Herangehensweise der EMA,
die uns bei der Verfeinerung des Studiendesigns für die geplante klinische Phase-IIb-Studie in
Europa unterstützt hat. Dies ist ein weiterer wichtiger Schritt, um Patienten in der EU den
Zugang zu dieser neuen Therapie zu ermöglichen.

Parallel dazu baut das Unternehmen seine Interaktionen mit der
US-Arzneimittelzulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) weiter aus und hat vor
kurzem einen Antrag auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren bei der FDA eingereicht
(https://tinyurl.com/fwhemd95). Angesichts der Ergebnisse, über die nach dem jüngsten
Typ-C-Gespräch zwischen ANP und der FDA berichtet wurde, sowie der positiven Rückmeldungen
der FDA hinsichtlich der Designparameter für eine Phase-IIb/III-Studie in den USA, setzt das
Unternehmen die Zusammenarbeit mit seinen fachkundigen Zulassungsberatern in den USA fort, um
geeignete nächste Schritte für die Weiterentwicklung des Programms zu ATL1102 bei DMD in
den Vereinigten Staaten zu setzen. 

Während das Studienprotokoll zur klinischen Phase-IIb-Studie des Unternehmens
ursprünglich entwickelt wurde, um den Erwartungen der EMA gerecht zu werden, hat sich
angesichts der aktuellen Rückmeldungen der FDA eine Möglichkeit für das Unternehmen
eröffnet, die Zulassungsverfahren in Europa und den Vereinigten Staaten zu straffen und die
gesamten klinischen Entwicklungspläne des Unternehmens auf internationaler Ebene
bestmöglich zu harmonisieren. 

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

Nähere Informationen erhalten Sie über: 

Antisense Therapeutics
Mark Diamond
Geschäftsführer
+61 (0)3 9827 8999 
www.antisense.com.au

Investment Enquiries
Gennadi Koutchin
XEC Partners
gkoutchin@xecpartners.com.au
1300 932 037

Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein
börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und
Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen
Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von
der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der
Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der
Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und zuletzt äußerst
vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich
eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von
Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS)
signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites
Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR)
abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer
Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102 ATL1102 ist ein Antisense-Inhibitor von CD49d, einer Untereinheit von VLA-4
(Very Late Antigen-4). Die Antisense-Hemmung der VLA-4-Expression konnte in einer Reihe von
Tiermodellen mit Entzündungskrankheiten nachgewiesen werden. ATL1102 hat sich außerdem
als hochwirksam bei der Verringerung entzündlicher Hirnläsionen bei MS-Patienten erwiesen
(Limmroth, V. et al., Neurology, 2014; 83(20): 1780-1788) und lieferte vor kurzem vielversprechende
klinische Ergebnisse bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen
Muskelschwunderkrankung mit tödlichem Ausgang, bei der Entzündungen im Muskel zu Fibrose
und zum Absterben von Muskelgewebe führen. 

Über DMD Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die
in einer Häufigkeit von 1:3600 bis 1:6000 vor allem bei männlichen Lebendgeburten auftritt
(Bushby et al., 2010).  DMD entsteht infolge einer Mutation im Dystrophin-Gen, die zu einer stark
reduzierten Bildung bzw. zu einem Mangel des Proteins Dystrophin führt. Kinder, die an einer
Duchenne-Muskeldystrophie leiden, haben Dystrophin-defiziente Muskeln und sind anfällig
für kontraktionsbedingte Verletzungen des Muskels, die eine Immunreaktion auslösen. Diese
wiederum führt zu einer Verschlimmerung der Muskelschädigung. Eine entsprechende
Zusammenfassung ist in einer vom Direktor der FDA CDER mitverfassten Publikation enthalten
(Rosenberg et al., 2015). Die fortschreitende Verschlechterung der Muskelkraft in den unteren
Extremitäten führt zu einer eingeschränkten Mobilität; auch die oberen
Gliedmaßen sind betroffen, was zu einem weiteren Verlust der Funktion und der Fähigkeit
zur Selbstversorgung führt. Patienten, die Kortikosteroide einnehmen, können bereits im
frühen Teenageralter - im Alter von durchschnittlich 13 Jahren - rollstuhlpflichtig werden.
Auch respiratorische, kardiale und kognitive Dysfunktionen können auftreten. Patienten mit
einer größeren Anzahl von T-Immunzellen, die hohe Mengen an CD49d exprimieren, haben
einen schwereren und progredienteren Krankheitsverlauf und können trotz Behandlung mit
Kortikosteroiden im Alter von 10 Jahren nicht mehr gehen (Pinto Mariz et al., 2015). Erfolgt kein
Eingriff, liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei rund 19 Jahren. Die Behandlung von
Entzündungsreaktionen in Zusammenhang mit DMD erfolgt derzeit über Kortikosteroide;
allerdings weiß man, dass diese nur unzureichend wirksam und mit signifikanten Nebenwirkungen
behaftet sind. Aus diesem Grund besteht ein anerkannt hoher Bedarf an neuen therapeutischen
Ansätzen für die Behandlung von Entzündungsprozessen in Verbindung mit DMD. 

Rosenberg AS, Puig M, Nagaraju K, et al. Immunvermittelte Pathologie der Muskeldystrophie
Duchenne; Sci Transl Med 2015, 7: 299rv4. 
Bushby et al. für die DMD Care Consideration Working Group/Diagnosis and management of
Duchenne muscular dystrophy, Teil 1 Lancet Neurol. Januar 2010;9(1):77-93 und Teil 2 Lancet Neurol.
Februar 2010;9(2):177-89. 

Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d ist ein Biomarker für die
Progredienz der Erkrankung und ein potenzielles Ziel in der Immuntherapie bei der Muskeldystrophie
Duchenne. Skeletal Muscle 2015, 5: 45-55.

Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird,
ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
besseren Verständigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gekürzt oder
zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung für den Inhalt, die Richtigkeit,
die Angemessenheit oder die Genauigkeit dieser Übersetzung übernommen. Aus Sicht des
Übersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die
englische Originalmeldung auf www.sedar.com, www.sec.gov, www.asx.com.au/ oder auf der
Firmenwebsite!


Die englische Originalmeldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=59116
Die übersetzte Meldung finden Sie unter folgendem Link: 
https://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=59116&tr=1
NEWSLETTER REGISTRIERUNG: 


Aktuelle Pressemeldungen dieses Unternehmens direkt in Ihr Postfach: 
http://www.irw-press.com/alert_subscription.php?lang=de&isin=AU000000ANP4

Mitteilung übermittelt durch IRW-Press.com. Für den Inhalt ist der Aussender
verantwortlich.

Kostenloser Abdruck mit Quellenangabe erlaubt.