Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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Biotechnologie

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Chart Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von Therapeutika, die auf Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) basieren. Seine Pipeline umfasst fünf vermarktete Produkte und mehr als zehn klinische Programme, darunter mehrere in der späten Entwicklungsphase, in vier strategischen therapeutischen Bereichen (STArs): genetische Arzneimittel, kardio-metabolische Krankheiten, hepatische Infektionskrankheiten und ZNS/Okulare Krankheiten. Zu den RNAi-basierten Medikamenten gehören ONPATTRO (patisiran), AMVUTTRA (vutrisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) und Leqvio (inclisiran). ONPATTRO ist ein intravenös verabreichtes RNAi-Therapeutikum, das auf die Transthyretin-Amyloidose abzielt. GIVLAARI wird zur Verringerung der induzierten Leber-Aminolävulinsäure-Synthase-1-Messenger-RNA (mRNA) eingesetzt, um die mit Schüben und anderen Krankheitsmanifestationen der akuten hepatischen Porphyrie verbundenen Toxine zu reduzieren. OXLUMO ist ein RNAi-Therapeutikum, das auf die Hydroxysäureoxidase 1 abzielt und zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 eingesetzt wird.
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