Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von mRNA-Zelltherapien zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, Descartes-08, ist ein autologer mRNA CAR-T, der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtet ist. Descartes-08 zielt auf BCMA ab, das auf der Oberfläche von langlebigen Plasmazellen und plasmazytoiden dendritischen Zellen vorkommt. Descartes-08 befindet sich in Phase IIb der klinischen Entwicklung für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG). Weitere Produktkandidaten des Unternehmens sind Descartes-15 und Descartes-33. Descartes-15 ist ein autologes Anti-BCMA mRNA CAR-T der nächsten Generation. Mit Hilfe seiner firmeneigenen Technologie- und Produktionsplattform hat das Unternehmen Descartes-15 so konzipiert, dass es bei mehrfacher Antigenexposition resistenter ist als Descartes-08, was das Recycling des CARs angeht. Es entwickelt Descartes-33, um eine Kombination von therapeutischen Proteinen zu verabreichen, die auf die wichtigsten Faktoren bei der Entstehung von Autoimmunität abzielen.
Onpattro von Alnylam Pharmaceuticals in "relativ starker Position", um trotz des verfehlten primären Endpunkts von BridgeBio erfolgreich zu sein, sagt Oppenheimer