Alexion Pharmaceuticals (Nasdaq:ALXN) meldete heute, dass die Europäische Kommission den erstklassigen terminalen Komplementinhibitor Soliris® (Eculizumab) als ein Orphan-Medikament zur Prävention verzögerter Transplantatfunktionen (Delayed Graft Function, DGF) nach Transplantationen solider Organe anerkannt hat. DGF ist eine frühe und ernste Komplikation bei Organtransplantationen, bei der ein transplantiertes Organ unmittelbar nach der Einpflanzung nicht normal funktioniert. Falls Patienten nach einer Nierentransplantation DGF entwickeln, wird eine Dialysebehandlung überlebensnotwendig. 1-3

Soliris ist derzeit in den USA, der EU, Japan und anderen Ländern zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen, zwei entkräftende, extrem seltene und lebensbedrohliche Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist in keinem Land zur Prävention oder Behandlung von DGF nach der Transplantation von Nieren oder anderen soliden Organen zugelassen. Im vergangenen Monat erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA ebenfalls Orphan-Status für Soliris zur Prävention von DGF bei Nierentransplantationspatienten.

?Die verzögerte Transplantatfunktion ist eine entkräftende und lebensbedrohliche Komplikation, da die Gefahr besteht, das transplantierte Organ zu verlieren", so Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President, Global Head of R&D von Alexion. ?Der terminale Komplementsignalpfad spielt nach unserem Kenntnisstand eine entscheidende Rolle in der Entwicklung von DGF, und indem Soliris diesen zielgerichtet hemmt, kann es das DGF-Risiko senken. Diese Wirkung könnte positive Konsequenzen für bessere Behandlungsergebnisse von Transplantationspatienten haben."

Die Europäische Kommission erteilt medizinischen Produkten den Orphan-Status, um Anreize zur Entwicklung von Arzneien zur Behandlung, Prävention oder Diagnose von Krankheiten oder Befunden zu schaffen, die innerhalb der EU nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betreffen. Die Anerkennung als Orphan-Medikament würde Alexion gewisse Vorteile und Anreize bieten, darunter eine Periode der Marktexklusivität, wenn Soliris innerhalb der EU zur Prävention oder Behandlung von DGF zugelassen wird.

Alexion plant, im Jahr 2014 eine einzelne multinationale DGF-Registrierungsstudie mit Nierentransplantationspatienten einzuleiten, um die klinischen Nachweise zur Unterstützung der Marktzulassung für diese Indikation zu sammeln.

Über die verzögerte Transplantatfunktion (Delayed Graft Function, DGF)

DGF ist eine frühe und ernste Komplikation bei Organtransplantationen, bei der ein transplantiertes Organ unmittelbar nach der Einpflanzung nicht normal funktioniert. Falls eine DGF bei einer Nierentransplantation eintritt, braucht der Patient eine Dialysebehandlung nach dem Transplantationsverfahren.1-3 Meistens ist die DGF eine Folge von Organschäden, die durch schwere Entzündungen und die Komplementaktivierung hervorgerufen werden, welche mit den normalen Verfahren zur Entnahme und Transplantation des Spenderorgans einhergehen.1-4 DGF hat signifikante nachteilige Folgen für sowohl die kurzfristige als auch die langfristige Transplantatfunktion, die zu frühzeitigem Transplantatverlust, Langzeithospitalisierung und dem Tod des Patienten führen können.5,6 Angesichts der Knappheit von Spenderorganen kann die Verringerung des DGF-Risikos für gefährdetere Organe außerdem eine höhere Anzahl von Organtransplantationen möglich machen. Als spezifisches Beispiel werden Berichten zufolge im Zusammenhang mit Nierentransplantationen in den USA und der EU jährlich 15 bis 20 Prozent der Spendernieren wegen des Risikos DGF-bedingter schlechter Behandlungsergebnisse7,8 unverwendet aussortiert, was vielen Patienten die Vorteile einer Transplantation vorenthält.

Über Soliris

Soliris ist ein erstklassiger terminaler Komplementinhibitor, den Alexion vom Labor, über das Zulassungsverfahren bis hin zur Marktgängigkeit entwickelt hat. Soliris ist in den USA (2007), der Europäischen Union (2007), Japan (2010) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Bluterkrankung, die von einer chronischen komplementvermittelten Hämolyse (Zerstörung roter Blutkörperchen) bestimmt wird. Soliris ist zur Verringerung der Hämolyse indiziert. Außerdem ist Soliris in den USA (2011), der EU (2011), Japan (2013) und anderen Ländern als erstes und einziges Medikament zur Behandlung von Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) zugelassen, einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Erbkrankheit, die mit komplementvermittelter thrombotischer Mikroangiopathie (TMA, Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen) einhergeht. Soliris ist als ein Inhibitor von komplementvermittelter TMA indiziert. Die Wirksamkeit von Soliris bei aHUS wurde anhand seiner Auswirkung auf TMA und die Nierenfunktion beurteilt. Prospektive klinische Studien an zusätzlichen Patienten, deren vorläufige Ergebnisse auf internationalen Nephrologie- und Hämatologiekonferenzen im Jahr 2013 veröffentlicht wurden, dauern an, um den Nutzen einer Behandlung von aHUS-Patienten mit Soliris zu bestätigen. Soliris ist nicht zur Behandlung von Patienten zugelassen, deren hämolytisch-urämisches Syndrom von Schiga-Toxin bildenden Escherichia coli hervorgerufen wird (STEC-HUS). Alexion und Soliris haben einige der höchsten Auszeichnungen der Pharmaindustrie für bahnbrechende Innovationen auf dem Gebiet der Komplementinhibition erhalten: den Prix Galien USA Award 2008 für das beste Biotechnologieprodukt mit hohem Stellenwert für die künftige Biomedizinforschung sowie den Prix Galien France Award 2009 in der Kategorie Arzneimittel für seltene Krankheiten.

Weitere Informationen zu Soliris, einschließlich der vollständigen Verschreibungsinformationen, finden Sie unter: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000791/WC500054208.pdf

Wichtige Sicherheitshinweise

In Europa beinhaltet die Zusammenfassung der Merkmale von Soliris einen besonderen Warnhinweis: Aufgrund seines Wirkungsmechanismus erhöht Soliris die Anfälligkeit des Patienten für eine Meningokokkeninfektion (Neisseria meningitidis). Diese Patienten können durch ungewöhnliche Serogruppen (insbesondere Y, W135 und X) krankheitsgefährdet sein, obwohl der Ausbruch einer Meningokokkenerkrankung durch jede beliebige Serogruppe verursacht werden kann. Zur Verringerung des Infektionsrisikos müssen alle Patienten mindestens zwei Wochen vor der Verabreichung von Soliris geimpft werden. Patienten, denen Soliris innerhalb von zwei Wochen nach einer Meningokokkenimpfung verabreicht wird, sind bis zur zweiten Woche nach der Impfung mit geeigneten prophylaktischen Antibiotika zu behandeln. Die Patienten müssen entsprechend den geltenden medizinischen Impfrichtlinien erneut geimpft werden. Tetravalente Impfstoffe, vorzugsweise Konjugatimpfstoffe gegen die Serotypen A, C, Y und W135 werden dringend empfohlen. Eine Impfung ist jedoch unter Umständen nicht ausreichend, um eine Meningokokkeninfektion zu verhindern. Die offiziellen Empfehlungen zur indikationsgerechten Anwendung von Antibiotika sollten berücksichtigt werden.

Die häufigsten bzw. schwerwiegendsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen (hauptsächlich in der Anfangsphase), Leukozytopenie und Meningokokkeninfektion. Eine Behandlung mit Soliris sollte keine Auswirkungen auf eine Antikoagulantientherapie haben. Bitte lesen Sie die Zusammenfassung der Produkteigenschaften mit den vollständigen Verschreibungsinformationen für Soliris einschließlich aller speziellen Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen.

Über Alexion

Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Behandlungsoption für Patienten mit PNH und aHUS, zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und in den USA sowie der Europäischen Union, Japan und anderen Ländern zur Behandlung von aHUS zugelassen. Alexion untersucht weitere mögliche Indikationen für Soliris bei zusätzlichen schweren und extrem seltenen Krankheiten außer PNH und aHUS und entwickelt weitere hochgradig innovative Biotech-Produktkandidaten in verschiedenen Therapiebereichen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter: www.alexionpharma.com.

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?Safe Harbor"-Hinweis:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, darunter Aussagen über die potenziellen medizinischen Vorteile von Soliris® (Eculizumab) zur Prävention der verzögerten Transplantatfunktion (DGF) bei Nierentransplantationspatienten. Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen könnten. Dazu gehören beispielsweise Entscheidungen von Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Soliris zur Behandlung von DGF, Verzögerungen bei der Schaffung zufriedenstellender Herstellungskapazitäten und dem Aufbau der kommerziellen Infrastruktur für Soliris zur Behandlung von DGF, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien keinen Aufschluss über die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Soliris bei DGF in breiteren oder unterschiedlichen Patientengruppen geben, das Risiko, dass dritte Zahlungsträger (einschließlich staatlicher Stellen) die Kosten einer Behandlung von DGF mit Soliris (falls zugelassen) überhaupt nicht oder nicht zu akzeptablen Sätzen erstatten, das Risiko, dass sich die geschätzten Anzahl der mit Soliris behandelten DGF-Patienten und Beobachtungen über die pathogenetische Entwicklung der mit Soliris behandelten DGF-Patienten als ungenau erweisen, sowie eine Reihe weiterer Risiken, die Alexion von Zeit zu Zeit in seinen Meldungen an die Securities and Exchange Commission darlegt. Diese schließen unter anderen die Risiken ein, die in Alexions Geschäftsbericht für das am 31. Dezember 2013 beendete Jahr auf Formular 10-K erörtert sind. Alexion beabsichtigt nicht, diese zukunftsbezogenen Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, insoweit es dazu nicht gesetzlich verpflichtet ist.

Quellenangaben

  1. Jayaram D, Kommareddi M, Sung RS, Luan FL. Verzögerte Transplantatfunktionen, die mehr als eine Dialysebehandlung notwendig machen, hängen mit schlechteren klinischen Ergebnissen zusammen. Clin Transplant. 2012.;26:E536-43.
  2. Siedlecki, A., Irish, W., and Brennan, D.C. (2011). Verzögerte Transplantatfunktion in Nierentransplantaten. Am. J. Transplant. 11, 2279-2296.
  3. Perico N, Cattaneo D, Sayegh MH, Remuzzi G. Verzögerte Transplantatfunktion bei der Nierentransplantation. Lancet. 2004;364:1814-27.
  4. Yarlagadda,S.G., Klein,C.L., and Jani,A. (2008). Langfristige Nierenbehandlungsergebnisse nach verzögerter Transplantatfunktion. Adv. Chronic. Kidney Dis. 15, 248-256.
  5. Butala NM, Reese PP, Doshi MD, Parikh CR. Besteht ein kausaler Zusammenhang zwischen verzögerter Transplantatfunktion und langfristigen Behandlungsergebnissen nach Nierentransplantationen? Instrumentelle variable Analyse. Transplantation. 2013;95:1008-14.
  6. Yarlagadda SG, Coca SG, Formica RN Jr, Poggio ED, Parikh CR. Zusammenhang zwischen verzögerter Transplantatfunktion und dem Überleben von Allotransplantat und Patient: eine systematische Prüfung und Meta-Analyse. Nephrol Dial Transplant. 2009;24:1039-47.
  7. US Organ Procurement and Transplantation Network/Scientific Registry of Transplant Recipients. OPTN/SRTR Annual Report, 2009. Kapitel II: Organspenden und deren Nutzung in den USA, 1999-2008. http://www.ustransplant.org/annual_reports/current/.
  8. Eurotransplant. Statistics Report Library. http://statistics.eurotransplant.org/. 2013.

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