Genf (awp) - Das Biotechunternehmen Addex Therapeutics hat mit der Charcot-Marie-Tooth Association (CMTA) eine Kollaboration zur Erforschung einer Therapie für die erblich bedingte Muskelerkrankung CMT Typ 1A beschlossen. Hauptziel der Zusammenarbeit sei es, den Nutzen der positiven allosterischen Modulatoren (PAMs) von Addex in Nagetiermodellen von CMT1A zu untersuchen, teilte das Biotechunternehmen am Mittwoch mit.

In einem Rattenmodell konnte demnach bereits gezeigt werden, dass der GABAB-Rezeptor bei CMT1A eine wichtige Rolle bei der Kontrolle der Überexpression des peripheren Myelinproteins 22 (PMP22) spiele. Erhöhtes PMP22 stehe in engem Zusammenhang mit der behindernden peripheren Neuropathie, die mit CMT1A einhergehe, teilte Addex weiter mit. Die sogenannten PAMs von Addex zielen auf den Gamma-Aminobuttersäure-Subtyp B (GABAB) Rezeptor ab.

Die Forschungsallianz mit Addex umfasst laut Mitteilung die gemeinsame Planung von Studien, die auf die chronische Verabreichung ausgewählter GABAB PAMs in Nagetiermodellen von CMT1A abzielen, gefolgt von detaillierten Bewertungen, die auf die Messung der Verbesserung von Schlüsselergebnissen abzielen. Zu diesen Ergebnissen gehören den Angaben zufolge Biomarker, motorische Funktion, Elektrophysiologie und Histologie der peripheren Nerven.

Die CMTA ist der weltweit grösste philanthropische Geldgeber für die CMT-Forschung.

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