Acumen Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass es sein Entwicklungskonzept und den Plan für die klinische Entwicklung von ACU193 veröffentlicht hat. ACU193 ist der erste monoklonale Antikörper im klinischen Stadium, der selektiv auf toxische lösliche Amyloid-Beta-Oligomere (A < BETA>Os) abzielt. Der Artikel wurde im Journal of Prevention of Alzheimer's Disease veröffentlicht und beschreibt das Design der laufenden Phase 1 INTERCEPT-AD-Studie für ACU193 sowie die geplanten Kriterien für den Übergang zu einer klinischen Studie der Phase 2/3, die auf den jüngsten Fortschritten in der klinischen Forschung zur Alzheimer-Krankheit basiert. ACU193 ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der auf der Grundlage seiner Selektivität für lösliche A < BETA>Os entdeckt und entwickelt wurde, die nach wissenschaftlichen Erkenntnissen die toxischste und pathogenste Form von A < BETA> im Vergleich zu A < BETA> Monomeren und Amyloid-Plaques sind.

ACU193 wurde vor kurzem von der U.S. Food and Drug Administration der Fast-Track-Status für die Behandlung der frühen Alzheimer-Krankheit verliehen. Die Kriterien für den Übergang von der Phase 1 zu einer Phase 2/3-Studie basieren auf Sicherheit und Verträglichkeit, pharmakokinetischen Parametern und der Erreichung des Ziels bei Dosen, die eine akzeptable Sicherheit und Verträglichkeit aufweisen. Die Phase 2/3-Studie würde mit einer Patientenstichprobe beginnen, die typisch für eine Phase 2-Studie ist. Sie würde jedoch eine Zwischenanalyse beinhalten, um festzustellen, ob die Stichprobengröße erhöht werden muss, um die statistische Aussagekraft einer typischen Phase 3-Studie zu erreichen.

Diese Zwischenanalyse könnte auf mehreren kognitiven Messwerten und verschiedenen Biomarkern basieren, darunter phosphoryliertes Tau im Blut und in der Gehirn-Rückenmarksflüssigkeit (CSF). Wenn die Zwischenanalyse positiv ausfällt und die Studie ausgeweitet wird, könnte die Phase-2/3-Studie - vorbehaltlich der Gespräche mit den Aufsichtsbehörden - möglicherweise als Zulassungsstudie dienen.