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Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche Krankheiten. Das führende klinische Programm des Unternehmens ist Prademagene Zamikeracel (pz-cel), sein autologes, genkorrigiertes COL7A1-Epidermisblatt, das derzeit für rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt wird. Die voll integrierte cGMP-Produktionsanlage des Unternehmens diente als Produktionsstätte für pz-cel, das in der Phase III der VIITAL-Studie verwendet wurde, und ist in der Lage, die kommerzielle Produktion von pz-cel nach der Zulassung durch die FDA zu unterstützen. Das Entwicklungsportfolio des Unternehmens umfasst auch Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) für Augenkrankheiten, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Die neuartigen AAV-Kapsiden der nächsten Generation des Unternehmens werden derzeit evaluiert, um die Tropismusprofile für eine Reihe von verheerenden Krankheiten zu verbessern.