Acasti Pharma Inc. ist ein kanadisches Biopharma-Unternehmen im Spätstadium der Entwicklung von Medikamenten für seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei unterversorgte Orphan-Krankheiten im Visier: GTX-104, eine intravenöse Infusion zur Behandlung von Subarachnoidalblutungen (SAH), einem seltenen und lebensbedrohlichen medizinischen Notfall, bei dem Blutungen über die Gehirnoberfläche im Subarachnoidalraum zwischen Gehirn und Schädel auftreten; GTX-102, ein orales Schleimhautspray gegen Ataxia-Telangiectasia (A-T), eine fortschreitende, neurodegenerative Erbkrankheit, die vor allem Kinder betrifft und zu schweren Behinderungen führt; und GTX-101, ein topisches Spray gegen postherpetische Neuralgie, einen anhaltenden und oft lähmenden neuropathischen Schmerz, der durch Nervenschäden infolge des Varizella-Zoster-Virus (Gürtelrose) verursacht wird. Die klinischen Wirkstoffe des Unternehmens haben von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Markteinführung in den Vereinigten Staaten und zusätzlichen Schutz des geistigen Eigentums bietet.
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