4basebio PLC hat seine Zusammenarbeit mit der University of Alabama und der Teesside University in einem Forschungsprojekt bekannt gegeben, das auf die Entwicklung einer wirksamen Behandlung für Neurofibromatose Typ 1 (NF1) abzielt. Die Universitäten haben von der US-amerikanischen Gilbert Family Foundation fast 1 Million Dollar erhalten, um ein dreijähriges Forschungsprogramm zu finanzieren, das darauf abzielt, eine lebensverändernde Gentherapie zu entwickeln, die für alle NF1-Patienten anwendbar ist und die einen nicht-viralen Vektor für die gezielte Übertragung der NF1-DNA in voller Länge verwendet. 4BB wird dieses Projekt durch das Design und die Entwicklung eines nicht-viralen 4BB Hermes™ Vektors und einer 4BB hpDNA™ Sequenz als Nutzlast für UA und TU unterstützen.

NF1 ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die dazu führt, dass sich überall im Nervensystem, einschließlich des Gehirns, des Rückenmarks und der Nerven, normalerweise gutartige Tumore entwickeln. Die Komplikationen von NF1 sind vielfältig und können Lernschwierigkeiten, Sprachschwierigkeiten und Fehlbildungen des Skeletts, Probleme mit dem Herzen und den Blutgefäßen (kardiovaskulär), Sehstörungen und starke Schmerzen umfassen. NF1 wird durch Mutationen im NF1-Gen verursacht, das die Produktion des Proteins Neurofibromin reguliert.