Die United Therapeutics Corporation hat positive Ergebnisse aus ihrer Phase-1-Studie zu miroliverELAP®, einem externen Leberunterstützungsprodukt, bei Patienten mit akuten Formen von Leberversagen, akut-auf-chronischem Leberversagen und schwerer akuter alkoholischer Hepatitis, zusammengefasst als akutes Leberversagen (ALF), bekannt gegeben. MiroliverELAP wurde von Miromatrix Medical Inc., einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von United Therapeutics, entwickelt und besteht aus einem externen Blutkreislauf und einer einmal verwendbaren bioengineerten Leber, die außerhalb des menschlichen Körpers betrieben wird, um Patienten mit ALF vorübergehend leberunterstützend zu behandeln. Die bioengineerte Leber wird hergestellt, indem ein dezellularisiertes Schweinelebergerüst mit allogenen3 menschlichen Endothelzellen und menschlichen Leberzellen aus gespendeten menschlichen Lebern besiedelt wird.

Die gespendeten menschlichen Lebern sind für eine Transplantation nicht geeignet und werden von Organbeschaffungsorganisationen (OPOs) bereitgestellt. In der Studie wurden fünf ALF-Patienten, die nicht für eine Lebertransplantation infrage kamen, mindestens 44 Stunden lang kontinuierlich mit miroliverELAP behandelt. Die einarmige, offene Sicherheitsstudie erfüllte den primären Endpunkt des Überlebens während der miroliverELAP-Behandlung, und es wurden während eines anschließenden 32-tägigen Nachbeobachtungszeitraums keine unerwarteten schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit miroliverELAP berichtet.

Die vollständigen Studienergebnisse werden in der zweiten Jahreshälfte 2026 vorgestellt und veröffentlicht. ALF, eine verheerende Erkrankung, die jedes Jahr Tausende von Patienten betrifft, ist durch einen raschen Verlust der Leberfunktion innerhalb von Tagen oder Wochen gekennzeichnet. Ungefähr 45% der ALF-Patienten erholen sich spontan, während 25% eine Lebertransplantation erhalten, die einzige wirksame Behandlung bei ALF.

Rund 30% der ALF-Patienten sterben, weil sie für eine Lebertransplantation nicht infrage kommen oder aufgrund des schnellen Krankheitsverlaufs und des drastischen Mangels an transplantierbaren Organen nicht rechtzeitig eine Transplantation erhalten. Die Organ- und Organersatzherstellungsinitiativen von United Therapeutics bestehen aus drei Plattformen – Xenotransplantation, allogene regenerative Medizin und autologe regenerative Medizin – und umfassen vier verschiedene Organe: Herzen, Nieren, Lebern und Lungen. Diese Programme sollen den anhaltenden Mangel an transplantierbaren Organen für Patienten mit terminalen Organerkrankungen adressieren.

Miromatrix erhielt im Jahr 2024 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Genehmigung für den Antrag auf ein Prüfmedikament (Investigational New Drug) für die Phase-1-Studie mit miroliverELAP. MiroliverELAP befindet sich im experimentellen Stadium und ist in keinem Land für irgendeine Anwendung zugelassen. Neben miroliverELAP entwickelt Miromatrix auch mirokidney, eine vollständig transplantierbare Niere, wobei dieselbe Technologie der Dezellularisierung und Zellbesiedlung wie bei miroliverELAP verwendet wird.