Die Nationale Medizinproduktebehörde (NMPA) in China hat zwei innovative Medikamente von Sanofi für seltene hämatologische Erkrankungen zugelassen: Qfitlia (Fitusiran) für Hämophilie und Cablivi (Caplacizumab) für erworbene thrombotische thrombozytopenische Purpura. Diese Zulassungen markieren einen weiteren Schritt in Sanofis langfristigem Engagement in China und untermauern das Bestreben des Unternehmens, transformative Medikamente für verschiedene Krankheitsbereiche auf den Markt zu bringen. Mit Qfitlia und Cablivi erreicht Sanofi seine vierte und fünfte Zulassung in China in diesem Jahr, nach Tzield für Typ-1-Diabetes im Stadium 2 und Sarclisa für zwei Indikationen bei rezidiviertem und neu diagnostiziertem multiplem Myelom.
Qfitlia ist die erste Antithrombin (AT)-senkende Therapie zur routinemäßigen Prophylaxe bei Menschen mit Hämophilie und ist indiziert zur routinemäßigen Prophylaxe zur Vorbeugung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungen bei pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (Gerinnungsfaktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) mit oder ohne Faktor-VIII-Inhibitoren oder schwerer Hämophilie B (Gerinnungsfaktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) mit oder ohne Faktor-IX-Inhibitoren. Diese Zulassung basiert auf Daten aus den ATLAS-Phase-3-Studien, die einen klinisch bedeutsamen Schutz vor Blutungen, gemessen anhand der annualisierten Blutungsrate (ABR), bei Hämophilie-Patienten mit oder ohne Inhibitoren nachweisen konnten. Durch die Senkung des AT, eines Proteins, das die Blutgerinnung hemmt, trägt Qfitlia dazu bei, die Thrombingenerierung zu erhöhen und die Hämostase bei Menschen mit Hämophilie wiederherzustellen.
Qfitlia nutzt die Small-Interfering-RNA-Technologie, die eine geringe Behandlungshäufigkeit, subkutane Injektionen und eine geringe Dosierung ermöglicht. In China sind mehr als 40.000 Menschen von Hämophilie betroffen. Cablivi ist die erste Nanokörper-gerichtete Therapie zur Behandlung der erworbenen/immunvermittelten thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (aTTP/iTTP) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg.
Mit dieser Zulassung wird ein innovatives Medikament, das speziell für diese seltene und lebensbedrohliche Blutgerinnungsstörung indiziert ist, in China eingeführt, wo jährlich etwa 2.700 Patienten diagnostiziert werden. Trotz Standardbehandlungen weist aTTP/iTTP eine Sterblichkeitsrate von bis zu 20 % auf. Cablivi zielt auf den von-Willebrand-Faktor (vWF) ab, ein Protein im Blut, das an der Hämostase beteiligt ist, und soll die Interaktion zwischen vWF und Thrombozyten hemmen.
In Verbindung mit Plasmaaustausch und immunsuppressiver Therapie hilft es, die Bildung von Mikrothromben zu hemmen, die im Verlauf der Erkrankung zu Organschäden beitragen. Diese beiden Zulassungen erweitern das Portfolio von Sanofi im Bereich der seltenen Hämatologie in China und decken einen kritischen ungedeckten Bedarf sowohl bei chronischen Blutungsstörungen als auch bei akuten Gerinnungsnotfällen ab.
