Die US-Gesundheitsbehörde hat die Wiederaufnahme einer Studie von Rocket Pharmaceuticals' Gentherapie genehmigt, weniger als drei Monate nachdem sie nach dem Tod eines Patienten gestoppt worden war.
Die Aktien des Pharmaunternehmens schossen am Mittwochmorgen um mehr als 30 % in die Höhe.
Die mittelfristige Studie von Rocket, in der die experimentelle Therapie RP-A501 zur Behandlung der genetischen Erkrankung Danon-Krankheit getestet wird, war im Mai von der Food and Drug Administration (FDA) nach dem Tod eines Patienten aufgrund einer seltenen Komplikation gestoppt worden.
Das Unternehmen teilte am Mittwoch mit, dass die FDA die klinische Aussetzung der Studie aufgehoben hat. Die Studie soll mit einem überarbeiteten Vorbehandlungsregime und einer niedrigeren Dosis der Gentherapie fortgesetzt werden.
Rocket erklärte, dass im Rahmen des neuen Vorbehandlungsregimes auf die prophylaktische Verwendung von Medikamenten, die das C3-Protein - einen Bestandteil des Immunsystems - hemmen, verzichtet wird.
Der im Mai verstorbene Patient war einer von zwei Teilnehmern, die mit C3-Inhibitoren behandelt wurden. Der Patient litt an einem Kapillarlecksyndrom, das zu Organversagen führen kann.
Im neuen Studienprotokoll sollen drei Patienten, im Abstand von mindestens vier Wochen, eine niedrigere Dosis der Therapie erhalten. Rocket gab an, dass die angepasste Dosis auf Basis von Daten aus einer frühen Phase der Studie vorgeschlagen wurde, die ein besseres Sicherheitsprofil zeigte.
Die Danon-Krankheit, die Männer stärker als Frauen betrifft, verursacht Schäden am Herzmuskel und fortschreitende Muskelschwäche. Nach Angaben der National Institutes of Health sind in den Vereinigten Staaten derzeit weniger als 1.000 Personen mit dieser Erkrankung bekannt.
