Moderna unter Druck nach FDA-Entscheidung, Impfstoffkandidaten nicht zu prüfen

Moderna stolpert an der Wall Street heftig, nachdem der Konzern in einer Pressemitteilung die Entscheidung des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der US-Gesundheitsbehörde FDA bekanntgegeben hat, die Prüfung des Antrags auf eine Biologics License Application für seinen Grippe-Impfstoffkandidaten nicht aufzunehmen.

Die FDA hat für das Produkt mit der Bezeichnung mRNA-1010 ein sogenanntes „Refuse-to-File“-Schreiben ausgestellt, obwohl das Biotech-Unternehmen einen Priority-Review-Gutschein eingesetzt hatte, um eine beschleunigte Prüfung des Dossiers zu ermöglichen.

Als einziger Ablehnungsgrund wurde die Wahl eines zugelassenen saisonalen Standarddosis-Grippeimpfstoffs als Vergleichspräparat genannt. In dem Schreiben des CBER wird das Fehlen einer „angemessenen und gut kontrollierten“ Studie mit einem Vergleichsarm bemängelt, der „nicht dem besten verfügbaren Versorgungsstandard entspricht“.

Moderna weist diese Argumentation zurück und betont, dass weder die geltenden Vorschriften noch die FDA-Leitlinien für die Industrie auf die Verwendung eines Vergleichspräparats verweisen, das „dem besten verfügbaren Versorgungsstandard“ entspricht. Zudem stellt das Unternehmen klar, dass in dem erhaltenen Schreiben keinerlei spezifische Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken in Bezug auf mRNA-1010 genannt werden.

Moderna spricht von regulatorischer Inkonsistenz

Darüber hinaus verweist das Unternehmen auf eine regulatorische Inkonsistenz: Im April 2024 hatte das CBER im Rahmen einer Pre-Phase-3-Konsultation schriftlich mitgeteilt, es sei „akzeptabel, einen zugelassenen saisonalen Standarddosis-Grippeimpfstoff als Vergleichspräparat zu verwenden“, wobei – ohne Verpflichtung – die Nutzung bevorzugter Impfstoffe für über 65-Jährige (wie Fluozone HD oder Fluad) empfohlen worden sei.

Moderna legt nach und führt an, dass im August 2025 nach erfolgreichem Abschluss der Phase-3-Studie (Erreichen der primären Endpunkte) ein Pre-Submission-Meeting stattgefunden habe. Das CBER habe dabei zusätzliche unterstützende Analysen angefordert, jedoch zu keinem Zeitpunkt signalisiert, dass es die Prüfung des Antrags verweigern würde.

Für Stéphane Bancel, Vorstandsvorsitzender von Moderna, „dient diese Entscheidung des CBER, die keinerlei Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken hinsichtlich unseres Produkts aufwirft, nicht unserem gemeinsamen Ziel, die Führungsrolle Amerikas bei der Entwicklung innovativer Medikamente zu stärken“. Er fügt hinzu: „Es sollte nicht kontrovers sein, eine vollständige Prüfung eines Grippeimpfstoff-Antrags durchzuführen, der in einer vorab mit dem CBER abgestimmten Studie einen von der FDA zugelassenen Impfstoff als Vergleichspräparat verwendet.“

Nach Angaben des Unternehmens bestehen die nächsten Schritte in einem dringenden Treffen mit dem CBER, um die Grundlage der Ablehnung zu klären. International wurde das Produkt hingegen bereits zur Prüfung in der Europäischen Union, in Kanada und in Australien zugelassen.

Abschließend stellt Moderna klar, dass diese Entscheidung keine Auswirkungen auf die Finanzprognosen des Unternehmens haben sollte.

Analysten reagieren

Nach Einschätzung von Jefferies könnte die Verzögerung bei mRNA-1010 auch den Zeitplan für die Einreichung des Kombinationsimpfstoffs (mRNA-1083) in den USA beeinflussen. Zudem könnte die Entscheidung das Ziel eines finanziellen Break-even im Jahr 2028 erschweren, da dieser Impfstoff als wesentlicher Wachstumstreiber galt. Die zentrale Frage für Jefferies ist, ob Moderna das Programm fortführen wird, falls die FDA eine neue Phase-3-Studie verlangt – zumal der CEO kürzlich erklärt hatte, keine weiteren Investitionen in neue Phase-3-Studien für Impfstoffe zu planen. Jefferies belässt die Aktie auf „Halten“ mit einem Kursziel von 42 US-Dollar.

UBS zeigt sich von der Entscheidung des CBER hingegen wenig überrascht. Die Analysten hatten bereits darauf hingewiesen, dass Grippeimpfstoffe weiterhin mit einer hohen regulatorischen Unsicherheit behaftet seien, da die FDA bei Zulassungskriterien für respiratorische Impfprogramme offenbar besonders strenge Maßstäbe anlege. Entsprechend seien die Erwartungen an diesen Impfstoff gering gewesen, sodass er weder in den Wachstumsmodellen noch im Konsens nennenswert berücksichtigt worden sei.

Nach Einschätzung der Schweizer Bank dürfte die FDA eine neue Phase-3-Studie gegen einen Hochdosis-Impfstoff verlangen – ein Schritt, den Moderna wahrscheinlich weder finanzieren noch kurzfristig anstreben werde. UBS belässt die Einstufung auf „Neutral“ mit einem Kursziel von 34 US-Dollar.