Das Pharmaunternehmen Lundbeck hat bekanntgegeben, dass sein Prüfmedikament Bexicaserin zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien (DEEs) von Chinas Center for Drug Evaluation (CDE) den Status als ,,Breakthrough Therapy" (BTD) erhalten hat. DEEs sind eine heterogene Gruppe schwerer, im Kindesalter beginnender, seltener Epilepsien, die durch therapieresistente Anfälle sowie Entwicklungsstillstand oder -rückschritt gekennzeichnet sind. Sie betreffen mehr als 1 von 2.000 Neugeborenen und weisen eine Sterblichkeitsrate von 17-50 % auf.

Überlebende leiden häufig unter schweren neurologischen Beeinträchtigungen, was eine enorme Belastung für Familien und die Gesellschaft bedeutet und den dringenden Bedarf an neuen Therapieoptionen unterstreicht. Bexicaserin (LP352) ist eine neuartige, orale Prüftherapie, die selektiv den 5-HT2C-Rezeptor anspricht, während sie Aktivitäten an den Subtypen 5-HT2B und 5-HT2A vermeidet - ein Profil, das darauf ausgelegt ist, das kardiovaskuläre Risiko zu senken. Das Medikament hat zudem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den BTD-Status für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit DEEs erhalten.

Das Breakthrough-Therapie-Verfahren soll die Entwicklung und Überprüfung innovativer Medikamente für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigen, für die es keine angemessenen Behandlungsmöglichkeiten gibt oder bei denen frühe Daten deutliche Vorteile gegenüber bestehenden Therapien zeigen. Das CDE priorisiert die Ressourcenzuteilung, Kommunikation, verstärkte Beratung und Entwicklungsförderung für Arzneimittel, die im BTD-Verfahren aufgenommen wurden. Bexicaserin ist ein oral verabreichter, zentral wirkender 5-Hydroxytryptamin-2C-(5-HT2C)-Rezeptor-Agonist ohne Wirkung auf die Subtypen 5-HT2B und 5-HT2A, was das Risiko kardiovaskulärer Toxizität potenziell minimiert.

Bexicaserin wird derzeit in einem globalen Phase-3-Studienprogramm (DEEp-Programm) untersucht. Die FDA hat Bexicaserin den Status einer Breakthrough Therapy für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit DEEs verliehen. Mit dem rasch wachsenden Verständnis der Biologie des Gehirns sieht sich das Unternehmen in der Verantwortung, die Gehirngesundheit voranzutreiben, indem es neue Möglichkeiten für Therapien erschließt. Als fokussierter Innovator setzt sich das Unternehmen für Forschungs- und Entwicklungsprogramme ein, um einige der komplexesten neurologischen Herausforderungen anzugehen.

Das Unternehmen betont die erhebliche Belastung für Familien und die Gesellschaft und unterstreicht die unmittelbare Notwendigkeit neuer Behandlungsoptionen.