Ionis Pharmaceuticals, Inc. hat die wichtigsten Erfolge des Unternehmens für das Jahr 2025 hervorgehoben und zusätzliche Updates zu bedeutenden Meilensteinen bekanntgegeben, die für das Jahr 2026 erwartet werden. Das Unternehmen wird ein Geschäftsupdate auf der 44. Jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference am 13. Januar um 08:15 Uhr PT präsentieren; die Präsentation ist auf der Ionis-Website hier verfügbar. Vorläufige TRYNGOLZA®?
(Olezarsen) US-Nettojahresumsatz 2025; TRYNGOLZA übertraf die Erwartungen als die erste von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Behandlung für familiäres Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und erzielte im Jahr 2025 einen vorläufigen US-Netto-Produktumsatz von 105 Millionen US-Dollar. Erwartete Highlights: Eigene Programme des Unternehmens: Potenzielle Zulassung und Markteinführung von Olezarsen als neuer Standard in der Behandlung der schweren Hypertriglyzeridämie (sHTG); Einreichung des US Supplemental New Drug Application (sNDA) nach Erhalt der Breakthrough Therapy Designation; Olezarsen erreichte eine hoch signifikante, placebokorrigierte Reduktion der Nüchterntriglyzeride um bis zu 72% und eine Reduktion der akuten Pankreatitis-Ereignisse um 85% bei vorteilhaftem Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil in den entscheidenden Phase-3-Studien CORE und CORE2; Erhöhung der Prognose für den jährlichen Olezarsen-Spitzenumsatz auf > 2 Milliarden US-Dollar (zuvor > 1 Milliarde US-Dollar) basierend auf starkem Produktprofil und positiven Phase-3-Daten; Anhaltend positive Dynamik beim Launch von DAWNZERA™ (Donidalorsen), der ersten RNA-basierten Therapie für hereditäres Angioödem (HAE); Verschreibungen für alle Patientengruppen; wachsende Zahl von Wiederholungsverschreibern; Zulassung und Markteinführung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im ersten Quartal 2026 erwartet; Potenzielle Zulassung und Markteinführung von Zilganersen für Alexander-Krankheit (AxD), das erste und einzige in der Erforschung befindliche Medikament mit nachgewiesener klinisch relevanter und krankheitsmodifizierender Wirkung; US Expanded Access Program (EAP) läuft; Geplante NDA-Einreichung im ersten Quartal 2026 und Markteinführung später im Jahr; Breakthrough Therapy Designation erhalten; Erwartete erste Markteinführung aus dem eigenen Neurologie-Portfolio von Ionis; Fortgesetzter Fortschritt der Phase-3-REVEAL-Studie von ION582, eines vielversprechenden in der Erforschung befindlichen Medikaments für das Angelman-Syndrom (AS), dessen Einschluss 2026 abgeschlossen sein soll, mit Datenveröffentlichung im Jahr 2027; Mehrere Phase-2-Datenauswertungen aus der Neurologie-Pipeline. Potenzielle Zulassung und Markteinführung von Bepirovirsen, einem von Ionis entdeckten in der Erforschung befindlichen Medikament gegen chronische Hepatitis B (CHB) (GSK).
Ergebnisse werden im ersten Quartal 2026 erwartet; geplante NDA-Einreichung; Ergebnisse der Phase-3-Studie CARDIO-TTRansform zu Eplontersen, dem von Ionis gemeinsam mit AstraZeneca vermarkteten in der Erforschung befindlichen Medikament gegen transthyretin-vermittelte Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM), werden in der zweiten Jahreshälfte 2026 erwartet; geplante sNDA-Einreichung. Weitere Phase-3-Datenauswertungen aus Partnerprogrammen: Ergebnisse der IMAGINATION-Studie zu Sefaxersen bei IgA-Nephropathie (IgAN) (Roche). Ergebnisse der FUSION-Studie zu Ulefnersen bei Fused in Sarcoma (FUS) Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) (Otsuka); Mehrere Phase-2-Datenauswertungen, darunter IONIS-MAPTRx (BIIB080) bei Alzheimer-Krankheit (AD) (Biogen) und neue Initiierungen von Phase-3-Studien.
