Rocket Pharmaceuticals, Inc. hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die erneute Einreichung des Biologics License Application (BLA) für KRESLADI (marnetegragene autotemcel; marne-cel) akzeptiert hat. Dabei handelt es sich um eine auf lentiviralen Vektoren (LV) basierende, experimentelle Gentherapie zur Behandlung des schweren Leukozytenadhäsionsdefekts Typ I (LAD-I). Diese seltene genetische Immunerkrankung führt dazu, dass Patienten anfällig für wiederkehrende und potenziell tödliche Infektionen sind und ohne eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation im Kindesalter nahezu immer tödlich verläuft. Das von der FDA festgelegte PDUFA-Datum ist der 28. März 2026.
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein voll integriertes Biotechnologieunternehmen im Spätstadium der Entwicklung. Das Unternehmen treibt eine nachhaltige Pipeline von Gentherapien voran, die darauf abzielen, die Ursachen komplexer und seltener Erkrankungen zu beheben. Die auf lentiviralen Vektoren basierenden Gentherapien zielen auf hämatologische Erkrankungen ab und umfassen Programme im Spätstadium für Fanconi-Anämie, eine schwer zu behandelnde genetische Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise zu Krebs führt, sowie für Leukozyten-Adhäsionsdefizienz-I (LAD-I), eine schwere pädiatrische Erbkrankheit, die zu wiederkehrenden und lebensbedrohlichen Infektionen führt, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvat-Kinase-Mangel (PKD), eine monogene Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu einer verstärkten Zerstörung der roten Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über zwei klinische und ein präklinisches In-vivo-Programm mit adeno-assoziierten Viren (AAV), darunter Programme für die Danon-Krankheit, Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie und BAG3 Dilated Cardiomyopathy.
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Investment
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Gesamt
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Qualität der Veröffentlichungen
Qualität der Veröffentlichungen
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ESG MSCI
ESG MSCI
Der MSCI-ESG-Score bewertet die Umwelt-, Sozial- und Governance-Leistung eines Unternehmens nach der Methodik von MSCI. Er ordnet das Unternehmen im Vergleich zu seinen Branchenkollegen auf einer Skala von CCC (sehr schwach) bis AAA (ausgezeichnet) ein. Dieser Score wird von Anlegern genutzt, um nicht-finanzielle Kriterien in ihre Entscheidungen einzubeziehen.
