REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das durch das heilende Potenzial der Gentherapie Leben verbessern will. Das Unternehmen hat eine Pipeline von Gentherapieprogrammen entwickelt, die auf der firmeneigenen Gentherapieplattform mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) (NAV-Technologieplattform) basieren, um genetische Krankheiten zu behandeln. Das Unternehmen konzentriert sich auf seine interne Entwicklungspipeline in drei Bereichen: Netzhaut-, neuromuskuläre und neurodegenerative Erkrankungen. Zu seinen AAV-Therapeutika in der Erprobung gehören ABBV-RGX-314, RGX-202 und RGX-121. ABBV-RGX-314 wird in Zusammenarbeit mit AbbVie entwickelt, um große Patientengruppen zu behandeln, die von feuchter altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie (DR) und anderen chronischen Netzhauterkrankungen betroffen sind, die mit einem Verlust des Sehvermögens einhergehen. Es entwickelt RGX-202 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne). Das Unternehmen entwickelt RGX-121 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), einer fortschreitenden, neurodegenerativen lysosomalen Speicherkrankheit.