Belite Bio Inc. hat mit der rollierenden Einreichung eines Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Tinlarebant begonnen. Dabei handelt es sich um eine neuartige, orale Prüftherapie zur Behandlung von Morbus Stargardt Typ 1 (STGD1), einer seltenen, erblichen Netzhauterkrankung, die durch Mutationen im ABCA4-Gen verursacht wird. Tinlarebant wurde von der FDA bereits der Status einer 'Breakthrough Therapy' (BTD) für STGD1 verliehen, zudem hatte die Behörde Belite vorab die Genehmigung für das rollierende NDA-Verfahren erteilt. Das Unternehmen geht davon aus, die Einreichung im zweiten Quartal 2026 abzuschließen.

Tinlarebant ist ein neuartiger oraler Therapieansatz, der darauf abzielt, die Akkumulation von Toxinen auf Vitamin-A-Basis (sogenannte Bisretinoide) zu reduzieren. Diese verursachen die Netzhauterkrankung bei STGD1 und tragen zudem zum Fortschreiten der geografischen Atrophie (GA) bzw. der fortgeschrittenen trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) bei. Bisretinoide sind Nebenprodukte des Sehzyklus, der von der Zufuhr von Vitamin A (Retinol) in das Auge abhängt. Tinlarebant wirkt durch die Senkung und Aufrechterhaltung des Spiegels des Serum-Retinol-Bindungsproteins 4 (RBP4), dem einzigen Trägerprotein für den Retinoltransport von der Leber zum Auge.

Durch die Modulation der in das Auge gelangenden Retinolmenge reduziert Tinlarebant die Bildung von Bisretinoiden. Für die Behandlung von STGD1 wurden Tinlarebant in den USA der Status als 'Breakthrough Therapy', 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease' sowie in den USA, Europa und Japan der Orphan-Drug-Status und in Japan die 'Sakigake'-Auszeichnung verliehen. Das Unternehmen hat eine Phase-3-Studie (DRAGON) bei jugendlichen STGD1-Patienten abgeschlossen. Derzeit wird das Medikament in einer Phase-2/3-Studie (DRAGON II) bei jugendlichen STGD1-Patienten sowie in einer Phase-3-Studie (PHOENIX) bei Patienten mit geografischer Atrophie untersucht.