Beam Therapeutics Inc. hat neue Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der BEACON Phase-1/2-Studie zu Ristoglogene Autogetemcel (risto-cel), vormals bekannt als BEAM-101, vorgestellt. Diese experimentelle, genetisch modifizierte ex vivo Base-Editing-Zelltherapie wird bei Patientinnen und Patienten mit Sichelzellanämie (SCD) mit schweren vaso-okklusiven Krisen (VOCs) untersucht. Die Daten werden auf der 67. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando präsentiert. Ergebnisse mit einem früheren Stichtag wurden bereits im Juni 2025 auf dem Kongress der European Hematology Association 2025 (EHA2025) in Mailand vorgestellt.
Zentrale Erkenntnisse, die im Einklang mit zuvor präsentierten Daten stehen, umfassen:
Effiziente und vorhersagbare Zellgewinnung, Herstellung und Freigabe: Die effizienten Prozesse der Zellgewinnung und -herstellung von risto-cel, kombiniert mit hohen und vorhersagbaren Ausbeuten durch Base Editing, führten dazu, dass Patientinnen und Patienten nur wenige Stammzellgewinnungszyklen und insgesamt wenige Sammlungstage für die Herstellung von risto-cel benötigten. Der Median lag bei 1 (Spanne: 1-5) Stammzellgewinnungszyklus und bei einem Median von 3 (Spanne: 1-13) Gesamtsammlungstagen für die risto-cel-Herstellung und die Backup-Zellgewinnung. Die durchschnittliche Bearbeitungsrate im peripheren Blut betrug 67,4% nach sechs Monaten und 72,8% nach zwölf Monaten.
Schnelle und anhaltende Erhöhung des schützenden Hämoglobin F (HbF) und Reduktion des pathologischen Hämoglobin S (HbS): Im Einklang mit den auf der EHA2025 präsentierten Daten erreichten Patientinnen und Patienten durchschnittliche HbF-Werte über 60% und eine dauerhafte durchschnittliche Reduktion des entsprechenden HbS auf unter 40%. Es wurde eine panzelluläre Verteilung von HbF beobachtet, was eine Expression in den meisten zirkulierenden roten Blutkörperchen widerspiegelt, wobei die durchschnittlichen HbF-Werte pro Zelle während des gesamten Nachbeobachtungszeitraums über der Schwelle für die Sichelbildung lagen. Anlegerinnen und Anleger werden darauf hingewiesen, diesen zukunftsgerichteten Aussagen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen zu den therapeutischen Anwendungen und dem Potenzial der Technologie, insbesondere im Hinblick auf die therapeutischen Möglichkeiten und die klinischen und regulatorischen Erwartungen an risto-cel, geplante Datenpräsentationen auf der ASH-Jahrestagung 2025 sowie die Fähigkeit, durch Base Editing lebenslange, kurative und präzise genetische Medikamente für Patientinnen und Patienten zu entwickeln, nicht übermäßiges Vertrauen zu schenken.
Jede zukunftsgerichtete Aussage unterliegt erheblichen Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in solchen Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Dazu zählen unter anderem Risiken und Unsicherheiten in Bezug auf: die Fähigkeit, Produktkandidaten zu entwickeln, die behördliche Zulassung zu erhalten und zu vermarkten, was länger dauern oder teurer sein kann als geplant; die Möglichkeit, zusätzliche Finanzmittel zu beschaffen, die möglicherweise nicht verfügbar sind; sowie die Fähigkeit, Patente und andere geistige Eigentumsrechte für Produktkandidaten zu erhalten, aufrechtzuerhalten und durchzusetzen, was möglicherweise nicht möglich ist.
