Bayer vermeldet positive Topline-Ergebnisse der Phase-III-Studie REVEAL

Bayer hat positive Topline-Ergebnisse der Phase-III-Studie REVEAL bekannt gegeben. Dabei handelt es sich um eine vom Brigham and Women's Hospital initiierte Studie zur Untersuchung des in der Entwicklung befindlichen PET/CT-Radiotracers I 124 Evuzamitid. Die Studie erreichte die primären Endpunkte hinsichtlich Sensitivität (Fähigkeit eines Tests, Personen mit der Erkrankung zu identifizieren) und Spezifität (Fähigkeit eines Tests, Personen ohne die Erkrankung zu identifizieren) für die Diagnose von Herzamyloidose auf Basis der visuellen Scan-Interpretation. I 124 Evuzamitid ist ein experimenteller PET-Radiotracer - ein radioaktives diagnostisches Bildgebungsmittel, das vor einem PET-Scan in den Körper injiziert wird, um die Visualisierung zu unterstützen -, der bei Patienten mit Verdacht auf Herzamyloidose untersucht wird.

I 124 Evuzamitid ist eine Prüfsubstanz und wurde bisher von keiner Gesundheitsbehörde in irgendeinem Land für irgendeine Indikation zugelassen. Der Substanz wurde zuvor in den USA der Status einer 'Breakthrough Therapy' für die PET-Bildgebung bei Patienten mit vermuteter oder bekannter Herzamyloidose sowie in den USA und der EU der Orphan-Drug-Status sowohl für Leichtketten-Amyloidose (AL) als auch für Transthyretin-Amyloidose (ATTR) zuerkannt. Bayer plant, die Daten und die Einreichung zur behördlichen Zulassung mit der FDA und anderen Gesundheitsbehörden zu erörtern.

Bei Herzamyloidose vergehen in der Regel zwischen 2 und 4 Jahre vom Auftreten der Symptome bis zur Diagnose, da es bisher keinen einzelnen, nicht-invasiven Test für den zuverlässigen Nachweis und die Diagnose der Krankheit gibt. I 124 Evuzamitid ist einer von zwei experimentellen Amyloid-Radiotracern, die Bayer von Attralus Inc. erworben hat. Die Substanz ist auch als AT-01 bekannt. Die Anfang 2026 angekündigte Akquisition erweiterte das Radiologie-Portfolio von Bayer um komplementäre Tracer, die auf systemische Amyloid-Erkrankungen abzielen, und stärkte die Strategie des Unternehmens, eine führende Position in der Bildgebung für kardiovaskuläre und andere schwerwiegende Erkrankungen aufzubauen.

Herzamyloidose ist eine schwere, fortschreitende Erkrankung, die durch die Ablagerung falsch gefalteter Proteine (Amyloid) im Herzgewebe verursacht wird. Dies führt zu einer Versteifung und Verdickung des Gewebes, was die Fähigkeit des Herzens, Blut effektiv zu pumpen, beeinträchtigen kann. Da die Krankheit unterdiagnostiziert ist, gehen aktuelle Schätzungen davon aus, dass weltweit etwa 400.000 Patienten betroffen sind, wobei die Dunkelziffer wahrscheinlich höher liegt. Ohne angemessene Diagnose und Behandlung kann Herzamyloidose zu Herzversagen, häufigen Krankenhausaufenthalten und vorzeitiger Sterblichkeit führen.

Derzeit gibt es keinen einzelnen, nicht-invasiven Test, der eine Herzamyloidose zuverlässig erkennen und diagnostizieren oder die myokardiale Amyloidlast quantifizieren und überwachen kann. Trotz des zunehmenden Bewusstseins für die Krankheit bei medizinischem Fachpersonal ist ein langwieriger Diagnoseweg häufig, wobei Patienten oft mehrere Spezialisten konsultieren und sich zahlreichen Bildgebungsverfahren unterziehen, bevor eine genaue Diagnose gestellt wird. Die REVEAL-Studie ('Research with EVuzamitide I 124 to Elucidate Cardiac AmyLoidosis') ist eine vom Prüfarzt initiierte klinische Phase-III-Studie des experimentellen diagnostischen Bildgebungsmittels I 124 Evuzamitid bei Patienten mit Verdacht auf Herzamyloidose, mit dem Brigham and Women's Hospital in Boston, MA, als Studiensponsor.

Hauptziel der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des experimentellen Radiotracers I 124 Evuzamitid für die Diagnose von Herzamyloidose bei Teilnehmern mit entsprechendem Verdacht im Vergleich zur klinischen Standarddiagnose (Standard of Care, SoC). Sekundäranalysen bewerteten die diagnostische Leistung bei den Subtypen ATTR und AL. Das in dieser Studie verwendete Bildgebungsverfahren war eine Positronen-Emissions-Tomographie-Computertomographie (PET/CT).

REVEAL ist eine multizentrische, offene, einarmige Phase-III-Studie, die an 19 Zentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt wurde und 170 Erwachsene mit Verdacht auf Herzamyloidose untersuchte. Die Teilnehmer erhielten eine einmalige intravenöse Dosis von I 124 Evuzamitid, gefolgt von einer Herz- und Teilkörper-PET/CT-Bildgebung 3 bis 5 Stunden nach der Injektion. Alle PET/CT-Bilder wurden unabhängig von erfahrenen Nuklearmedizinern ausgewertet, die das visuelle Vorhandensein oder Fehlen einer Tracer-Anreicherung im Herzen beurteilten, ohne Kenntnis der klinischen Daten.

Die SoC-Diagnose wurde unabhängig von Experten für klinische Amyloidose unter Verblindung der PET-Ergebnisse anhand routinemäßiger diagnostischer Daten erstellt, die bis zu 60 Tage nach der Bildgebung erhoben wurden. Die diagnostische Sensitivität und Spezifität von I 124 Evuzamitid wurden unter Verwendung der SoC-Diagnose als Referenzstandard ermittelt.