SPARK THERAPEUTICS INC Die annualisierte Blutungsrate (ABR) aller 15 Teilnehmer wurde um 98 Prozent verringert, während die annualisierte Infusionsrate (AIR) zum Datenschnitt am 7. Mai 2018 um
99 Prozent verringert wurde.
Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade, beginnend bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte Nachuntersuchungen hinweg, lag für die ersten 10 Teilnehmer und für drei Teilnehmer, denen mithilfe eines verbesserten Prozesses hergestelltes SPK-9001 verabreicht wurde, zwischen 14,3 und 76,8 Prozent beziehungsweise zwischen 38,1 und 54,5 Prozent
PHILADELPHIA und NEW YORK, 23. Mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Spark Therapeutics (NASDAQ:ONCE), ein voll integriertes Gentherapie-Unternehmen, das infrage stellt, dass genetische Krankheiten unvermeidbar sind, und Pfizer (NYSE:PFE) haben heute bekanntgegeben, dass alle 15 Teilnehmer der laufenden klinischen Studie der Phase I/II zum Prüfpräparat SPK-9001 bei schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B (FIX:C gleich oder kleiner als 2 Prozent) nach einer kumulativen Nachuntersuchungsphase, die zusammen mehr als 18 Patientenüberwachungsjahre (5 bis 121 Wochen) angedauert hat, die Routineinfusionen von Faktor-IX-Konzentraten abgesetzt haben. Bis zum Datenschnitt am 7. Mai 2018 traten bei keinem der 15 Teilnehmer schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, thrombotische Ereignisse oder Faktor-IX-Inhibitoren auf. Diese Daten werden heute von Dr. Spencer K. Sullivan, einem Hämatologen und klinischen Forscher am Mississippi Center for Advanced Medicine im Rahmen des Weltkongresses der World Federation of Hemophilia (WFH) in Glasgow, Schottland, während der Session "Free Papers: Gene Therapy" (Kostenlose Vorträge: Gentherapie) um 10.15 Uhr britischer Sommerzeit vorgestellt.
"Wir sind erfreut darüber zu sehen, dass alle 15 Teilnehmer, und insbesondere auch die ersten vier Teilnehmer, die nun seit mehr als zwei Jahren nachbeobachtet werden, weiterhin zeigen, dass eine einzige Verabreichung von SPK-9001 ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse zu einer drastischen Senkung der Anzahl von Blutungen und Faktor-IX-Infusionen geführt hat", sagte Dr. Katherine A. High, President und Head of Research & Development von Spark Therapeutics. "Mit unserem Einsatz für die Gentherapieforschung über unsere Hämophilie-Programme hinweg verfolgen wir weiterhin unbeirrt das Ziel, einen neuartigen Therapieansatz mit einem positiven Nutzen-Risiko-Profil zu entwickeln, der darauf abzielt, Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger Infusionen zu befreien und gleichzeitig spontane Blutungen zu beseitigen."
Auf der Grundlage der einzelnen Krankengeschichten der Teilnehmer im Jahr vor der Studie konnte die annualisierte Gesamtblutungsrate bei allen 15 Teilnehmern um 98 Prozent (berechnet auf der Grundlage von Daten nach der vierten Woche; 97 Prozent auf der Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate von 0,2 Blutungen pro Teilnehmer verringert werden - im Vergleich zu einer jährlichen Rate von 8,9 Blutungen vor der Verabreichung von SPK-9001. Nur bei einem Teilnehmer trat vier Wochen nach einer Infusion von SPK-9001 eine Blutung auf.
Die annualisierte Gesamtinfusionsrate konnte um 99 Prozent (berechnet auf der Grundlage von Daten nach der vierten Woche; ebenfalls 99 Prozent auf der Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate von 0,9 Infusionen reduziert werden - im Vergleich zu einer jährlichen Rate von 57,2 Infusionen vor der Infusion. Sechs Teilnehmer erhielten nach der Verabreichung von SPK-9001 Faktor-IX-Infusionen: zwei aufgrund von berichteten spontanen Blutungen, zwei vor operativen Eingriffen, einer zum Ende der Studie (nach Ermessen, gemäß Prüfplan) und einer zur Prophylaxe aufgrund eines kleineren traumatischen Ereignisses ohne Blutung.
Zum Datenschnitt am 7. Mai erreichten alle 13 Teilnehmer mit einem Nachbeobachtungszeitraum von mindestens 12 Wochen nach der Infusion von SPK-9001 - dem Zeitraum, der zum Erreichen eines Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade benötigt wird - stabile Faktor-IX-Spiegel von mehr als 12 Prozent. Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade, beginnend bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte Nachuntersuchungen hinweg lag für die ersten 10 Teilnehmer, denen die Infusion verabreicht wurde, zwischen 14,3 und 76,8 Prozent. Bei den drei Teilnehmern, denen eine Infusion von mithilfe eines verbesserten Prozesses hergestelltem SPK-9001 verabreicht wurde und die 12 Wochen lang oder länger an den Nachuntersuchungen teilgenommen haben, lag der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade zwischen 38,1 und 54,5 Prozent. Die zwei verbleibenden Teilnehmer nahmen zum Zeitpunkt des Datenschnitts am 7. Mai 2018 seit Woche 11 bzw. Woche 5 nicht mehr an der Studie teil.
In dieser offenen, nicht randomisierten multizentrischen klinischen Studie der Phase I/II sind keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine thrombotischen Ereignisse aufgetreten, es haben sich keine Faktor-IX-Inhibitoren entwickelt und alle 15 Teilnehmer, denen eine Infusion mit SPK-9001 verabreicht wurde, haben die prophylaktischen Blutgerinnungsfaktor-Infusionen abgesetzt. Zwei Teilnehmer, von denen einer ein mithilfe eines verbesserten Prozesses hergestelltes SPK-9001 erhalten hat, berichteten über damit zusammenhängende unerwünschte Ereignisse erhöhter Transaminsasespiegel und wurden mit einer kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter Kortikosteroide behandelt. Die Ereignisse waren asymptomatisch und zum Datenschnitt vom 7. Mai 2018 wurde ein Ereignis behoben. Ein weiterer Patient wurde aufgrund eines Anstiegs der Leberenzyme (die Werte überschritten die Obergrenze des Normalbereichs nicht), der zeitweilig mit fallenden Faktor-IX-Aktivitätsgraden in Verbindung gebracht wurde, mit einer kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter Kortikosteroide behandelt.
Spark Therapeutics hat die Patientenaufnahme in die klinische Studie der Phase I/II zu SPK-9001 bei Hämophilie B abgeschlossen und rechnet damit, das Programm diesen Sommer an Pfizer zu übertragen. Darüber hinaus geht Spark Therapeutics davon aus, eine Charge des Arzneimittelwirkstoffs an Pfizer liefern zu können, damit Pfizer eine klinische Studie der Phase III beginnen kann.
Über Hämophilie B
Hämophilie, eine seltene genetische Blutungsstörung, die bewirkt, dass die Blutgerinnung aufgrund eines Funktionsdefekts eines von mehreren Blutgerinnungsfaktoren eine besonders lange Zeit in Anspruch nimmt, kommt fast ausschließlich bei Männern vor. Menschen, die unter Hämophilie leiden, sind schon bei kleineren Verletzungen dem Risiko übermäßiger und immer wieder auftretender Blutungen ausgesetzt, die lebensbedrohlich sein können. Bei Menschen mit schwerer Hämophilie treten oft spontane Blutungen in die Muskeln oder Gelenke sowie selten auch in andere kritische abgeschlossene Räume wie den intrakraniellen Raum auf, wo Blutungen fatal sein können. Die Inzidenz von Hämophilie B lässt sich mit einem Erkrankten pro 25.000 männlichen Geburten beziffern. Menschen mit Hämophilie B weisen eine verminderte Aktivität des Blutgerinnungsfaktors IX auf, einem spezifischen Protein im Blut. Hämophilie B wird auch angeborener Faktor-IX-Mangel oder Christmas-Erkrankung genannt. Der derzeitige Behandlungsstandard sieht wiederholte intravenöse Injektionen von entweder aus Plasma gewonnenem oder rekombinantem Faktor IX vor, um Blutungsepisoden zu kontrollieren und ihnen vorzubeugen. Es besteht ein erheblicher Bedarf für neuartige Therapeutika, um Menschen zu behandeln, die mit Hämophilie leben.
Über das SPK-FIX-Programm und SPK-9001
SPK-9001 ist ein neuartiger, zu prüfender Vektor, der ein biotechnologisch hergestelltes, adeno-assoziiertes Virus-Kapsid (AAV) und ein codon-optimiertes, hochgradig aktives menschliches Faktor-IX-Gen enthält, der die endogene Produktion von Faktor IX ermöglicht.
Spark Therapeutics und Pfizer haben im Dezember 2014 für das SPK-FIX-Programm (einschließlich SPK-9001) eine Kooperationsvereinbarung geschlossen, gemäß der Spark Therapeutics für alle Studien der Phase I/II für jegliche Produktkandidaten verantwortlich ist, während Pfizer die Verantwortung für Zulassungsstudien, jegliche Regulierungstätigkeiten und die mögliche weltweite Vermarktung aller Produkte übernimmt, die aus der Zusammenarbeit entstehen könnten.
Über Spark Therapeutics
Bei Spark Therapeutics, einem voll integrierten Unternehmen, das im Bereich Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Gentherapien tätig ist, stellen wir infrage, dass genetische Krankheiten wie Erblindung, Hämophilie und neurodegenerative Erkrankungen unvermeidbar sind. Wir haben unsere Technologie erfolgreich in der ersten von der FDA in den USA genehmigten Gentherapie für eine genetische Erkrankung angewandt. Derzeit befinden sich drei Programme in klinischen Studien, darunter Produktkandidaten, die viel versprechende frühe Ergebnisse bei Hämophilie-Patienten gezeigt haben. Bei Spark sehen wir den Weg in eine Welt, in der kein Leben durch genetische Krankheiten eingeschränkt wird. Weitere Informationen erhalten Sie auf www.sparktx.com. Folgen Sie uns auch auf Twitter und LinkedIn.
Wichtiger Hinweis von Spark Therapeutics zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen" gemäß der im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 festgelegten Bedeutung, unter anderem auch Aussagen über das SPK-FIX-Programm des Unternehmens. Begriffe wie "voraussehen", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "könnte", "planen", "prognostizieren", "wird", "würde", "sollte", "weiterhin" und ähnliche Ausdrücke sollen solche zukunftsgerichteten Aussagen kennzeichnen, auch wenn nicht alle zukunftsorientierten Aussagen auf diese Weise zu erkennen sind. Es kann sein, dass wir die Pläne, Absichten oder Erwartungen, die in unseren zukunftsgerichteten Aussagen dargelegt werden, nicht erreichen, und daher sollten Sie sich nicht unbedingt auf solche zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und negativ von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem die Risiken: (i) dass unser Hauptproduktkandidat im SPK-FIX-Programm, SPK-9001, in unserer klinischen Studie der Phase I/II möglicherweise nicht genug Daten liefert, um die weitere Entwicklung zu rechtfertigen, (ii) dass unsere Zusammenarbeit mit Pfizer insgesamt nicht erfolgreich ist, (iii) dass wir das SPK-9001-Programm und eine Charge Arzneimittelwirkstoff nicht dann an Pfizer übergeben, wann wir dies beabsichtigen, und dass unsere frühen vorläufigen klinischen Ergebnisse für unseren Produktkandidaten, SPK-8011, bei Hämophilie A nicht aufrechterhalten werden können oder ausreichend sind, um die weitere Entwicklung zu unterstützen. Eine Erläuterung weiterer Risiken und Ungewissheiten und anderer wichtiger Faktoren, die jeweils dazu führen könnten, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen könnten, sowie eine Besprechung der potenziellen Risiken, Ungewissheiten und sonstiger wichtiger Faktoren finden sich im Abschnitt "Risikofaktoren" in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K, in unserem Quartalsbericht auf Formular 10-Q sowie in anderen Unterlagen, die wir bei der Securities and Exchange Commission einreichen. Alle Informationen in dieser Pressemeldung sind zum Zeitpunkt der Veröffentlichung aktuell. Soweit nicht gesetzlich vorgeschrieben, unterliegt Spark keiner Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Informationen.
Über Pfizer: Gemeinsam für eine gesündere Welt ®
Bei Pfizer nutzen wir Wissenschaft und unsere globalen Ressourcen, um Menschen mit Therapien zu versorgen, die ein längeres Leben bei entscheidend verbesserter Qualität ermöglichen. Wir sind bestrebt, den Standard für Qualität, Sicherheit und Wert bei der Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von Gesundheitsprodukten zu setzen. Unser globales Portfolio umfasst Arzneimittel und Impfstoffe und viele der weltweit bekanntesten Verbraucherprodukte. Jeden Tag arbeiten die Mitarbeiter von Pfizer in entwickelten und aufstrebenden Märkten an der Verbesserung von Wohlbefinden, Prävention, Therapien und Heilmitteln für die am meisten gefürchteten Krankheiten unserer Zeit. In Einklang mit unserer Verantwortung als eines der weltweit führenden innovativen biopharmazeutischen Unternehmen arbeiten wir auch mit Anbietern von Gesundheitsleistungen, Regierungen und lokalen Gemeinschaften zusammen, um den Zugang zu einer zuverlässigen und erschwinglichen Gesundheitsversorgung auf der ganzen Welt zu unterstützen und zu erweitern. Seit mehr als 150 Jahren arbeiten wir daran, einen Unterschied für alle zu erzielen, die sich auf unsverlassen. Wir veröffentlichen routinemäßig Informationen, die für Investoren relevant sein könnten, auf unserer Website unter www.pfizer.com. Mehr über uns erfahren Sie auf unserer Website unter www.pfizer.com. Folgen Sie uns auch auf Twitter unter @Pfizer und @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube und klicken Sie auf Like auf Facebook.com/Pfizer.
Offenlegungsmeldung von Pfizer: Die in dieser Presseinformation enthaltenen Informationen entsprechen dem Stand vom 22. Mai 2018. Pfizer übernimmt keinerlei Verpflichtung, in dieser Presseerklärung enthaltene zukunftsorientierte Aussagen aufgrund von neuen Informationen oder zukünftigen Ereignissen und Entwicklungen zu aktualisieren.
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Informationen über SPK-9001 und das SPK-FIX-Programm, einschließlich deren möglichen Vorteile, mit denen erhebliche Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denjenigen abweichen können, die von solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Zu den Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem inhärente Unsicherheiten bei der Forschung und Entwicklung, einschließlich der Fähigkeit, die antizipierten Zeitpunkte des Beginns und Abschlusses von klinischen Studien einzuhalten, sowie die Möglichkeit von unvorteilhaften Studienergebnissen, einschließlich unvorteilhafter neuer klinischer Daten und zusätzlichen Auswertungen vorhandener klinischer Daten; Risiken in Zusammenhang mit Ausgangsdaten, einschließlich des Risikos, dass die endgültigen Ergebnisse der Phase-I/II-Studie zu SPK-9001 bzw. zusätzlicher klinischer Studien sich von den ursprünglichen Daten unterscheiden (und auch weniger vorteilhaft sein können); das Risiko, dass die Daten klinischer Studien unterschiedlichen Auslegungen unterworfen sind und dass Zulassungsbehörden unsere Ansicht nicht teilen und zusätzliche Daten einfordern oder eine Zulassung gänzlich ablehnen, auch wenn wir die Daten als ausreichend erachten, um die Sicherheit und/oder Wirksamkeit eines Produktkandidaten zu unterstützen; ob Zulassungsbehörden sich mit dem Design und den Ergebnissen unserer Studien zufrieden stellen; ob und wann Zulassungsanträge bei den Zulassungsbehörden für SPK-9001 eingereicht werden; ob und wann Zulassungsbehörden solche Anträge genehmigen werden, was in Abhängigkeit von der Bewertung seitens der jeweiligen Behörde bezüglich des Nutzen-Risiko-Profils erfolgt, das sich aus der Gesamtheit der eingereichten Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten ergibt, und im Falle der Genehmigung, ob SPK-9001 kommerziell erfolgreich sein wird; Entscheidungen der Zulassungsbehörden hinsichtlich der Produktkennzeichnung und andere Angelegenheiten, die die Verfügbarkeit oder das wirtschaftliche Potenzial von SPK-9001 beeinträchtigen könnten; sowie Entwicklungen des Wettbewerbs.
Weitere Erläuterungen zu den Risiken und Unsicherheiten finden Sie im Geschäftsbericht von Pfizer im Formular 10-K für das am 31. Dezember 2017 beendete Geschäftsjahr sowie in den Nachfolgeberichten im Formular 10-Q, einschließlich der Kapitel "Risk Factors" (Risikofaktoren) und "Forward-Looking Information and Factors That May Affect Future Results" (Zukunftsgerichtete Aussagen und Faktoren, die zukünftige Ergebnisse beeinflussen können) sowie in den Nachfolgeberichten im Formular 8-K. Diese sind bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) archiviert und unter www.sec.gov sowie www.pfizer.com abrufbar.
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Source: Spark Therapeutics, Inc. via Globenewswire
