Spark Therapeutics und Pfizer geben Daten von 15 Studienteilnehmern mit Hämophilie B
bekannt, die anhaltende und dauerhafte Faktor-IX-Spiegel ohne schwerwiegende unerwünschte
Ereignisse aufweisen


Die annualisierte Blutungsrate (ABR) aller 15 Teilnehmer wurde um 98 Prozent
 verringert, während die annualisierte Infusionsrate (AIR) zum Datenschnitt am
                                 7. Mai 2018 um
                          99 Prozent verringert wurde.

Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade, beginnend
 bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte Nachuntersuchungen hinweg,
 lag für die ersten 10 Teilnehmer und für drei Teilnehmer, denen mithilfe eines
verbesserten Prozesses hergestelltes SPK-9001 verabreicht wurde, zwischen 14,3
        und 76,8 Prozent beziehungsweise zwischen 38,1 und 54,5 Prozent

PHILADELPHIA und NEW YORK, 23. Mai 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Spark Therapeutics
(NASDAQ:ONCE), ein voll integriertes Gentherapie-Unternehmen, das infrage
stellt, dass genetische Krankheiten unvermeidbar sind, und Pfizer (NYSE:PFE)
haben heute bekanntgegeben, dass alle 15 Teilnehmer der laufenden klinischen
Studie der Phase I/II zum Prüfpräparat SPK-9001 bei schwerer oder
mittelschwerer
Hämophilie B (FIX:C gleich oder kleiner als 2 Prozent) nach einer
kumulativen
Nachuntersuchungsphase, die zusammen mehr als 18 Patientenüberwachungsjahre (5
bis 121 Wochen) angedauert hat, die Routineinfusionen von Faktor-IX-Konzentraten
abgesetzt haben. Bis zum Datenschnitt am 7. Mai 2018 traten bei keinem der 15
Teilnehmer schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, thrombotische Ereignisse oder
Faktor-IX-Inhibitoren auf. Diese Daten werden heute von Dr. Spencer K. Sullivan,
einem Hämatologen und klinischen Forscher am Mississippi Center for Advanced
Medicine im Rahmen des Weltkongresses der World Federation of Hemophilia (WFH)
in Glasgow, Schottland, während der Session "Free Papers: Gene Therapy"
(Kostenlose Vorträge: Gentherapie) um 10.15 Uhr britischer Sommerzeit
vorgestellt.

"Wir sind erfreut darüber zu sehen, dass alle 15 Teilnehmer, und insbesondere
auch die ersten vier Teilnehmer, die nun seit mehr als zwei Jahren
nachbeobachtet werden, weiterhin zeigen, dass eine einzige Verabreichung von
SPK-9001 ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse zu einer drastischen
Senkung der Anzahl von Blutungen und Faktor-IX-Infusionen geführt hat", sagte
Dr. Katherine A. High, President und Head of Research & Development von Spark
Therapeutics. "Mit unserem Einsatz für die Gentherapieforschung über unsere
Hämophilie-Programme hinweg verfolgen wir weiterhin unbeirrt das Ziel, einen
neuartigen Therapieansatz mit einem positiven Nutzen-Risiko-Profil zu
entwickeln, der darauf abzielt, Patienten von der Notwendigkeit regelmäßiger
Infusionen zu befreien und gleichzeitig spontane Blutungen zu beseitigen."

Auf der Grundlage der einzelnen Krankengeschichten der Teilnehmer im Jahr vor
der Studie konnte die annualisierte Gesamtblutungsrate bei allen 15 Teilnehmern
um 98 Prozent (berechnet auf der Grundlage von Daten nach der vierten Woche; 97
Prozent auf der Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate
von 0,2 Blutungen pro Teilnehmer verringert werden - im Vergleich zu einer
jährlichen Rate von 8,9 Blutungen vor der Verabreichung von SPK-9001. Nur bei
einem Teilnehmer trat vier Wochen nach einer Infusion von SPK-9001 eine Blutung
auf.

Die annualisierte Gesamtinfusionsrate konnte um 99 Prozent (berechnet auf der
Grundlage von Daten nach der vierten Woche; ebenfalls 99 Prozent auf der
Grundlage von Daten nach der Infusion) auf eine jährliche Rate von 0,9
Infusionen reduziert werden - im Vergleich zu einer jährlichen Rate von 57,2
Infusionen vor der Infusion. Sechs Teilnehmer erhielten nach der Verabreichung
von SPK-9001 Faktor-IX-Infusionen: zwei aufgrund von berichteten spontanen
Blutungen, zwei vor operativen Eingriffen, einer zum Ende der Studie (nach
Ermessen, gemäß Prüfplan) und einer zur Prophylaxe aufgrund eines kleineren
traumatischen Ereignisses ohne Blutung.

Zum Datenschnitt am 7. Mai erreichten alle 13 Teilnehmer mit einem
Nachbeobachtungszeitraum von mindestens 12 Wochen nach der Infusion von SPK-
9001 - dem Zeitraum, der zum Erreichen eines Gleichgewichtszustands der Faktor-
IX-Aktivitätsgrade benötigt wird - stabile Faktor-IX-Spiegel von mehr als
12 Prozent. Der Bereich des Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-
Aktivitätsgrade, beginnend bei Woche 12 und über 52 Wochen lang durchgeführte
Nachuntersuchungen hinweg lag für die ersten 10 Teilnehmer, denen die Infusion
verabreicht wurde, zwischen 14,3 und 76,8 Prozent. Bei den drei Teilnehmern,
denen eine Infusion von mithilfe eines verbesserten Prozesses hergestelltem SPK-
9001 verabreicht wurde und die 12 Wochen lang oder länger an den
Nachuntersuchungen teilgenommen haben, lag der Bereich des
Gleichgewichtszustands der Faktor-IX-Aktivitätsgrade zwischen 38,1 und 54,5
Prozent. Die zwei verbleibenden Teilnehmer nahmen zum Zeitpunkt des
Datenschnitts am 7. Mai 2018 seit Woche 11 bzw. Woche 5 nicht mehr an der Studie
teil.

In dieser offenen, nicht randomisierten multizentrischen klinischen Studie der
Phase I/II sind keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine
thrombotischen Ereignisse aufgetreten, es haben sich keine Faktor-IX-Inhibitoren
entwickelt und alle 15 Teilnehmer, denen eine Infusion mit SPK-9001 verabreicht
wurde, haben die prophylaktischen Blutgerinnungsfaktor-Infusionen abgesetzt.
Zwei Teilnehmer, von denen einer ein mithilfe eines verbesserten Prozesses
hergestelltes SPK-9001 erhalten hat, berichteten über damit zusammenhängende
unerwünschte Ereignisse erhöhter Transaminsasespiegel und wurden mit einer
kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter Kortikosteroide behandelt.
Die Ereignisse waren asymptomatisch und zum Datenschnitt vom 7. Mai 2018 wurde
ein Ereignis behoben. Ein weiterer Patient wurde aufgrund eines Anstiegs der
Leberenzyme (die Werte überschritten die Obergrenze des Normalbereichs nicht),
der zeitweilig mit fallenden Faktor-IX-Aktivitätsgraden in Verbindung gebracht
wurde, mit einer kontinuierlich abnehmenden Dosis oral verabreichter
Kortikosteroide behandelt.

Spark Therapeutics hat die Patientenaufnahme in die klinische Studie der Phase
I/II zu SPK-9001 bei Hämophilie B abgeschlossen und rechnet damit, das Programm
diesen Sommer an Pfizer zu übertragen. Darüber hinaus geht Spark Therapeutics
davon aus, eine Charge des Arzneimittelwirkstoffs an Pfizer liefern zu können,
damit Pfizer eine klinische Studie der Phase III beginnen kann.

Über Hämophilie B
Hämophilie, eine seltene genetische Blutungsstörung, die bewirkt, dass die
Blutgerinnung aufgrund eines Funktionsdefekts eines von mehreren
Blutgerinnungsfaktoren eine besonders lange Zeit in Anspruch nimmt, kommt fast
ausschließlich bei Männern vor. Menschen, die unter Hämophilie leiden, sind
schon bei kleineren Verletzungen dem Risiko übermäßiger und immer wieder
auftretender Blutungen ausgesetzt, die lebensbedrohlich sein können. Bei
Menschen mit schwerer Hämophilie treten oft spontane Blutungen in die Muskeln
oder Gelenke sowie selten auch in andere kritische abgeschlossene Räume wie den
intrakraniellen Raum auf, wo Blutungen fatal sein können. Die Inzidenz von
Hämophilie B lässt sich mit einem Erkrankten pro 25.000 männlichen Geburten
beziffern. Menschen mit Hämophilie B weisen eine verminderte Aktivität des
Blutgerinnungsfaktors IX auf, einem spezifischen Protein im Blut. Hämophilie B
wird auch angeborener Faktor-IX-Mangel oder Christmas-Erkrankung genannt. Der
derzeitige Behandlungsstandard sieht wiederholte intravenöse Injektionen von
entweder aus Plasma gewonnenem oder rekombinantem Faktor IX vor, um
Blutungsepisoden zu kontrollieren und ihnen vorzubeugen. Es besteht ein
erheblicher Bedarf für neuartige Therapeutika, um Menschen zu behandeln, die mit
Hämophilie leben.

Über das SPK-FIX-Programm und SPK-9001
SPK-9001 ist ein neuartiger, zu prüfender Vektor, der ein biotechnologisch
hergestelltes, adeno-assoziiertes Virus-Kapsid (AAV) und ein codon-optimiertes,
hochgradig aktives menschliches Faktor-IX-Gen enthält, der die endogene
Produktion von Faktor IX ermöglicht.

Spark Therapeutics und Pfizer haben im Dezember 2014 für das SPK-FIX-Programm
(einschließlich SPK-9001) eine Kooperationsvereinbarung geschlossen, gemäß
der
Spark Therapeutics für alle Studien der Phase I/II für jegliche
Produktkandidaten verantwortlich ist, während Pfizer die Verantwortung für
Zulassungsstudien, jegliche Regulierungstätigkeiten und die mögliche weltweite
Vermarktung aller Produkte übernimmt, die aus der Zusammenarbeit entstehen
könnten.

Über Spark Therapeutics
Bei Spark Therapeutics, einem voll integrierten Unternehmen, das im Bereich
Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Gentherapien tätig ist, stellen
wir infrage, dass genetische Krankheiten wie Erblindung, Hämophilie und
neurodegenerative Erkrankungen unvermeidbar sind. Wir haben unsere Technologie
erfolgreich in der ersten von der FDA in den USA genehmigten Gentherapie für
eine genetische Erkrankung angewandt. Derzeit befinden sich drei Programme in
klinischen Studien, darunter Produktkandidaten, die viel versprechende frühe
Ergebnisse bei Hämophilie-Patienten gezeigt haben. Bei Spark sehen wir den Weg
in eine Welt, in der kein Leben durch genetische Krankheiten eingeschränkt wird.
Weitere Informationen erhalten Sie auf www.sparktx.com. Folgen Sie uns auch
auf Twitter und LinkedIn.

Wichtiger Hinweis von Spark Therapeutics zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen" gemäß der im
Private Securities Litigation Reform Act von 1995 festgelegten Bedeutung, unter
anderem auch Aussagen über das SPK-FIX-Programm des Unternehmens. Begriffe wie
"voraussehen", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "könnte", "planen",
"prognostizieren", "wird", "würde", "sollte", "weiterhin" und ähnliche
Ausdrücke
sollen solche zukunftsgerichteten Aussagen kennzeichnen, auch wenn nicht alle
zukunftsorientierten Aussagen auf diese Weise zu erkennen sind. Es kann sein,
dass wir die Pläne, Absichten oder Erwartungen, die in unseren
zukunftsgerichteten Aussagen dargelegt werden, nicht erreichen, und daher
sollten Sie sich nicht unbedingt auf solche zukunftsgerichteten Aussagen
verlassen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen
Erwartungen zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und
Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse
wesentlich und negativ von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen
prognostizierten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und
Unwägbarkeiten gehören unter anderem die Risiken: (i) dass unser
Hauptproduktkandidat im SPK-FIX-Programm, SPK-9001, in unserer klinischen Studie
der Phase I/II möglicherweise nicht genug Daten liefert, um die weitere
Entwicklung zu rechtfertigen, (ii) dass unsere Zusammenarbeit mit Pfizer
insgesamt nicht erfolgreich ist, (iii) dass wir das SPK-9001-Programm und eine
Charge Arzneimittelwirkstoff nicht dann an Pfizer übergeben, wann wir dies
beabsichtigen, und dass unsere frühen vorläufigen klinischen Ergebnisse für
unseren Produktkandidaten, SPK-8011, bei Hämophilie A nicht aufrechterhalten
werden können oder ausreichend sind, um die weitere Entwicklung zu unterstützen.
Eine Erläuterung weiterer Risiken und Ungewissheiten und anderer wichtiger
Faktoren, die jeweils dazu führen könnten, dass unsere tatsächlichen
Ergebnisse
von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen
abweichen könnten, sowie eine Besprechung der potenziellen Risiken,
Ungewissheiten und sonstiger wichtiger Faktoren finden sich im Abschnitt
"Risikofaktoren" in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K, in unserem
Quartalsbericht auf Formular 10-Q sowie in anderen Unterlagen, die wir bei der
Securities and Exchange Commission einreichen. Alle Informationen in dieser
Pressemeldung sind zum Zeitpunkt der Veröffentlichung aktuell. Soweit nicht
gesetzlich vorgeschrieben, unterliegt Spark keiner Verpflichtung zur
Aktualisierung dieser Informationen.

Über Pfizer: Gemeinsam für eine gesündere Welt ®
Bei Pfizer nutzen wir Wissenschaft und unsere globalen Ressourcen, um Menschen
mit Therapien zu versorgen, die ein längeres Leben bei entscheidend verbesserter
Qualität ermöglichen. Wir sind bestrebt, den Standard für Qualität,
Sicherheit
und Wert bei der Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von
Gesundheitsprodukten zu setzen. Unser globales Portfolio umfasst Arzneimittel
und Impfstoffe und viele der weltweit bekanntesten Verbraucherprodukte. Jeden
Tag arbeiten die Mitarbeiter von Pfizer in entwickelten und aufstrebenden
Märkten an der Verbesserung von Wohlbefinden, Prävention, Therapien und
Heilmitteln für die am meisten gefürchteten Krankheiten unserer Zeit. In
Einklang mit unserer Verantwortung als eines der weltweit führenden innovativen
biopharmazeutischen Unternehmen arbeiten wir auch mit Anbietern von
Gesundheitsleistungen, Regierungen und lokalen Gemeinschaften zusammen, um den
Zugang zu einer zuverlässigen und erschwinglichen Gesundheitsversorgung auf der
ganzen Welt zu unterstützen und zu erweitern. Seit mehr als 150 Jahren arbeiten
wir daran, einen Unterschied für alle zu erzielen, die sich auf unsverlassen.
Wir veröffentlichen routinemäßig Informationen, die für Investoren relevant
sein
könnten, auf unserer Website unter www.pfizer.com. Mehr über uns erfahren Sie
auf unserer Website unter www.pfizer.com. Folgen Sie uns auch auf Twitter unter
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Offenlegungsmeldung von Pfizer: Die in dieser Presseinformation enthaltenen
Informationen entsprechen dem Stand vom 22. Mai 2018. Pfizer übernimmt keinerlei
Verpflichtung, in dieser Presseerklärung enthaltene zukunftsorientierte Aussagen
aufgrund von neuen Informationen oder zukünftigen Ereignissen und Entwicklungen
zu aktualisieren.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Informationen über SPK-
9001 und das SPK-FIX-Programm, einschließlich deren möglichen Vorteile,
mit
denen erhebliche Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen, die dazu führen
können,
dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denjenigen abweichen können,
die von solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Zu den
Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem inhärente Unsicherheiten bei der
Forschung und Entwicklung, einschließlich der Fähigkeit, die antizipierten
Zeitpunkte des Beginns und Abschlusses von klinischen Studien einzuhalten, sowie
die Möglichkeit von unvorteilhaften Studienergebnissen, einschließlich
unvorteilhafter neuer klinischer Daten und zusätzlichen Auswertungen vorhandener
klinischer Daten; Risiken in Zusammenhang mit Ausgangsdaten, einschließlich des
Risikos, dass die endgültigen Ergebnisse der Phase-I/II-Studie zu SPK-9001 bzw.
zusätzlicher klinischer Studien sich von den ursprünglichen Daten unterscheiden
(und auch weniger vorteilhaft sein können); das Risiko, dass die Daten
klinischer Studien unterschiedlichen Auslegungen unterworfen sind und dass
Zulassungsbehörden unsere Ansicht nicht teilen und zusätzliche Daten einfordern
oder eine Zulassung gänzlich ablehnen, auch wenn wir die Daten als ausreichend
erachten, um die Sicherheit und/oder Wirksamkeit eines Produktkandidaten zu
unterstützen; ob Zulassungsbehörden sich mit dem Design und den Ergebnissen
unserer Studien zufrieden stellen; ob und wann Zulassungsanträge bei den
Zulassungsbehörden für SPK-9001 eingereicht werden; ob und wann
Zulassungsbehörden solche Anträge genehmigen werden, was in Abhängigkeit von
der
Bewertung seitens der jeweiligen Behörde bezüglich des Nutzen-Risiko-Profils
erfolgt, das sich aus der Gesamtheit der eingereichten Wirksamkeits- und
Sicherheitsdaten ergibt, und im Falle der Genehmigung, ob SPK-9001 kommerziell
erfolgreich sein wird; Entscheidungen der Zulassungsbehörden hinsichtlich der
Produktkennzeichnung und andere Angelegenheiten, die die Verfügbarkeit oder das
wirtschaftliche Potenzial von SPK-9001 beeinträchtigen könnten; sowie
Entwicklungen des Wettbewerbs.

Weitere Erläuterungen zu den Risiken und Unsicherheiten finden Sie im
Geschäftsbericht von Pfizer im Formular 10-K für das am 31. Dezember 2017
beendete Geschäftsjahr sowie in den Nachfolgeberichten im Formular 10-Q,
einschließlich der Kapitel "Risk Factors" (Risikofaktoren) und "Forward-Looking
Information and Factors That May Affect Future Results" (Zukunftsgerichtete
Aussagen und Faktoren, die zukünftige Ergebnisse beeinflussen können) sowie in
den Nachfolgeberichten im Formular 8-K. Diese sind bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) archiviert und
unter www.sec.gov sowie www.pfizer.com abrufbar.

Anlegerkontakt:

Ryan Asay

Ryan.asay@sparktx.com

+1 (215) 239-6424

Medienkontakt:
Monique da Silva
Monique.dasilva@sparktx.com
+1 (215) 282-7470  



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Source: Spark Therapeutics, Inc. via GlobeNewswire