Pratteln/Basel (awp) - Das Spezialitätenpharmaunternehmen Santhera und das Biozentrum der Universität Basel spannen in der Gentherapieforschung zu neuromuskulären Erkrankungen zusammen. Gemeinsam forschen sie in der Behandlung von Patienten mit LAMA2-defizienter kongenitaler Muskeldystrophie (LAMA2 MD oder MDC1A), wie es in der Mitteilung vom Dienstag hiess.

Das Projekt wird mit öffentlichen Geldern der Schweizerischen Agentur für Innovationsförderung, Innosuisse, unterstützt. Santhera und Innosuisse wollen insgesamt 1,2 Millionen Franken in die präklinische Forschungskooperation stecken.

In der Kooperation wird weiter an dem von Prof. Markus Rüegg und seinen Mitarbeitenden vom Biozentrum der Universität Basel neu entwickelten gentherapeutischen Ansatz zu LAMA2 MD geforscht. Dieser habe in Tiermodellen bereits zur Regeneration der Basalmembran von Muskelfasern, zur Wiederherstellung von Muskelkraft und -grösse, zu einem erhöhten Gesamtgewicht sowie einer deutlich verlängerten Überlebensdauer geführt, hiess es. Nun soll die Machbarkeit dieses Gentherapieansatzes mittels standardisierter viraler Vektoren als Grundlage für die spätere klinische Arbeit untersucht werden.

mk/hr