Santhera präsentiert neue Daten zur klinischen Relevanz der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate als Indikator für den Krankheitsverlauf bei Duchenne-Muskeldystrophie


Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera präsentiert neue Daten zur klinischen Relevanz der maximalen 
exspiratorischen Atemflussrate als Indikator für den Krankheitsverlauf bei 
Duchenne-Muskeldystrophie 
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Source: Globenewswire

Pratteln, Schweiz, 5. Juli 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt neue
Daten,   welche   die   klinische   Relevanz   der   maximalen  exspiratorischen
Atemflussrate  (Peak Expiratory  Flow, PEF)  unterstützen und einen Zusammenhang
aufzeigen   zwischen  dem  in  der  zulassungsrelevanten  Phase-III-DELOS-Studie
beobachteten  Behandlungseffekt von Idebenon  und Messparametern zum natürlichen
Krankheitsverlauf bekannt. Diese Daten werden auf dem 15. International Congress
on   Neuromuscular   Diseases   (ICNMD,   6.-10. Juli   2018, Wien,  Österreich)
vorgestellt.

Eine  Gruppe  klinischer  Experten  wird  auf  Santheras  Symposium  am Sonntag,
8. Juli, neue  Daten  zum  natürlichen  Krankheitsverlauf  präsentieren, die
die
maximale  exspiratorische Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) als klinisch
relevanten primären Studienendpunkt unterstützen:

  * Die maximale exspiratorische Atemflussrate (PEF%p percent predicted) ist
    eine sensitive Messgrösse für den Verlust der Atmungsfunktion, die in einer
    breiten Altersgruppe anwendbar ist.
  * Sowohl PEF als auch die Vitalkapazität (Forced Vital Capacity; FVC)
    ermöglichen Vorhersagen über die Zeitdauer bis zum Eintreten klinisch
    relevanter Ereignisse, darunter Zeit bis zur Spitaleinweisung wegen
    respiratorischer Ursachen, Zeit bis zum Beginn einer Beatmungsunterstützung
    und Tod.
  * Eine vergleichende Analyse der Ergebnisse der DELOS-Studie mit Daten zum
    natürlichen Krankheitsverlauf erlaubt eine Extrapolation des beobachteten
    Therapienutzens von Idebenon auf PEF%p. Die Analyse zeigt, dass der in der
    DELOS-Studie beobachtete Behandlungseffekt mit Idebenon in Zusammenhang
    steht mit der Zeit bis zu Beginn der Beatmungsunterstützung und diese um
    durchschnittlich 3 Jahre verzögern kann. Ein solcher Therapienutzen wird als
    klinisch hoch relevant erachtet.
"Die  maximale exspiratorische  Atemflussrate etabliert  sich zunehmend als eine
sensitive  Messgrösse für  den Verlust  der Atmungsfunktion,  anwendbar in einer
breiteren  Altersgruppe von Patienten  mit DMD. Mit  zunehmendem Wissen über den
Atmungsfunktionsverlust im natürlichen Krankheitsverlauf bei DMD entwickelt sich
auch    unser   Verständnis   von   der   klinischen   Bedeutung   verschiedener
respiratorischer  Messparameter. Die neuesten Daten  zeigen, dass sowohl PEF als
auch  FVC gleichermassen klinisch relevante  Vorhersagen über die Zeitspanne bis
zum Beginn einer Beatmungsunterstützung oder Tod erlauben", sagte Oscar H Mayer,
MD,  Professor  of  Clinical  Pediatrics,  Perelman  School  of  Medicine an der
University  of Pennsylvania, Division of Pulmonary Medicine und Medical Director
of   Pulmonary   Function   Testing   Laboratory,  The  Children's  Hospital  of
Philadelphia, USA.

Thomas  Voit, MD,  Professor für  Pädiatrie am  Great Ormond Street Hospital for
Children  und  University  College  London,  und  Direktor des NIHR Great Ormond
Street Hospital Biomedical Research Centers, London, UK, sagte: "Glukokortikoid-
Steroide  sind heute Therapiestandard, vor allem bei jüngeren Patienten mit DMD,
primär  zur Erhaltung  der Muskelkraft  der oberen  und unteren Extremitäten. In
Bezug  auf die Atmungsfunktion  zeigen neu verfügbare  Daten, dass Steroide zwar
die  Zeit bis zum Einsetzen  des Atmungsfunktionsverlustes verzögern, nicht aber
deren   Abnahmerate.   In   dieser  Hinsicht  muss  es  unsere  Priorität  sein,
therapeutische  Optionen  zu  entwickeln,  die  die  Abnahme der Atmungsfunktion
verlangsamen  können,  in  der  Hoffnung,  dadurch  die  Zeit  bis  zu  weiteren
lebensverändernden  Massnahmen,  wie  dem  Beginn der Beatmungsunterstützung, zu
verlängern."

"Wir freuen uns, dass das an unserem Symposium teilnehmende Expertengremium neue
Daten  präsentieren  wird,  die  zeigen,  dass  die Abnahme von PEF ein direkter
Indikator  für die Zeit bis zur Einleitung einer Beatmungsunterstützung bzw.
für
das  Sterberisiko ist,  und damit  als Mass  für das Fortschreiten der Krankheit
herangezogen  werden kann",  sagte Thomas  Meier, PhD,  CEO von Santhera. "Diese
neuen  Daten sind äusserst relevant als Ergänzung unserer laufenden Analysen zur
Wirksamkeit  von  Idebenon  und  für  das Zulassungsdossier zur Vorbereitung von
Zulassungsanträgen für Europa und die USA."


Symposium

Titel:  Respiratory  function  decline  in  Duchenne  muscular dystrophy (DMD) -
Insights and evolving treatment strategies. Chair: Thomas Voit, MD

  * "New insights into the natural history of respiratory function decline in
    patients with DMD" - Craig McDonald, MD, Professor and Chair, Department of
    Physical Medicine & Rehabilitation and Director of Neuromuscular Disease
    Clinics, UC Davis Health, USA
  * "Establishing clinically relevant thresholds of respiratory function decline
    and respiratory complications in DMD" - Oscar H Mayer, MD, pediatric
    pulmonologist and Director of the Pulmonary Function Laboratory at
    Children's Hospital of Philadelphia, USA
  * "Treatment strategies to slow respiratory function decline in DMD and
    address unmet needs" - Thomas Voit, MD and Professor of pediatrics at the
    Great Ormond Street Hospital for Children and University College London,
    London, UK
Wann und wo: Sonntag, 8. Juli 2018, 12:15-13:45 | Room Congress Park 2


Poster Präsentationen

Titel:   Impact   of   idebenone   on  respiratory  burden,  including  risk  of
bronchopulmonary   complications,   in   Duchenne   muscular  dystrophy  (Poster
PS1Group1-057)
Titel:  Evaluating the effects of baseline variables on the respiratory function
benefit of idebenone in Duchenne muscular dystrophy (Poster PS1Group1-105)
Wann: Samstag, 7. Juli 2018, 17:15 - 18:30, Guided Poster Session

Titel: Comparison of home-based versus hospital-based spirometry measurements in
Duchenne muscular dystrophy (Poster PS2Group5-023)
Titel: Assessing idebenone's impact on respiratory function in Duchenne muscular
dystrophy: Meta-analysis of two clinical trials (Poster PS2Group9-003)
Titel:  Alternative  analyses  of  respiratory  function  in  Duchenne  muscular
dystrophy: Consistent treatment benefit of idebenone (Poster PS2Group9-016)
Wann: Sonntag, 8. Juli 2018, 17:15 - 18:30, Guided Poster Session


Über Duchenne-Muskeldystrophie
DMD  ist eine  der am  weitesten verbreiteten  und schwerwiegendsten  Formen von
fortschreitendem  Muskelschwund und tritt bereit  im frühen Kindesalter auf. DMD
ist  eine genetische,  degenerative Erkrankung,  die fast ausschliesslich Knaben
betrifft  und  weltweit  mit  einer  Inzidenz  von  bis zu 1 in 3'500 männlichen
Lebendgeburten  auftritt. Die mit zunehmendem Alter fortschreitende Schwäche der
Atemmuskulatur  betrifft primär  die Thorakalmuskulatur  und das Zwerchfell. Als
Folge  treten  wiederkehrende  pulmonale  Infektionen  aufgrund von ineffektivem
Husten    und    der    Ansammlung   von   Atemwegssekreten   und   schliesslich
Atmungsfunktionsverlust  auf. Derzeit  gibt es  keine zugelassene Behandlung zur
Verlangsamung des Atmungsfunktionsverlustes für Patienten mit DMD.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch  für  DMD  ist  der  Verlust  des  Proteins  Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem
Stress
und  verringerter  zellulärer  Energieproduktion  in  Muskelzellen  führt. Diese
zellulären   Schäden   resultieren   in   fortschreitender   Muskelschwäche 
und
Muskelschwund  und führen aufgrund von  Atmungsversagen zu früher Morbidität
und
Mortalität.

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym
NAD(P)H:quinone  oxidoreductase (NQO1).  Der Wirkstoff  kann den mitochondrialen
Elektronentransport  stimulieren,  den  oxidativen  Stress  vermindern  und  die
zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS  war eine  Phase-III, doppelblinde,  Placebo-kontrollierte Studie über 52
Wochen  mit  64 Patienten  ohne  Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder
Idebenon   (900 mg/Tag)   oder  entsprechendes  Placebo  erhielten.  Die  Studie
erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate  (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust
der Atmungsfunktion verzögern kann.

Die   Daten   der   Phase-III-DELOS-Studie   wurden   in  mehreren  Peer-Review-
Fachzeitschriften veröffentlicht: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757;
McDonald   et  al.,  Neuromuscular  Disorders  2016, 26:473-480; Buyse  et  al.,
Pediatric  Pulmonology 2017, 52:580-515; Mayer et  al., Journal of Neuromuscular
Diseases     2017, 4:189-198; Meier     et    al.,    Neuromuscular    Disorders
2017, 27:307-314.

Über Santhera
Santhera         Pharmaceuticals        (SIX: SANN),        ein        Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen,   ist   auf   die  Entwicklung  und  Vermarktung
innovativer   Medikamente   für   Orphan-  und  andere  Erkrankungen  mit  hohem
medizinischen  Bedarf fokussiert. Das  Produktportfolio umfasst Arzneimittel für
neuro-ophthalmologische,  neuromuskuläre und pulmonale Krankheiten, die entweder
in  der  klinischen  Entwicklung  sind  oder bereits die Marktzulassung erhalten
haben.  Santheras Raxone®  (Idebenon) ist  in der  Europäischen Union, Norwegen,
Island,   Liechtenstein   und   Israel  zur  Behandlung  von  Leber  hereditärer
Optikusneuropathie  (LHON)  zugelassen  und  wird  derzeit  in  über  20 Ländern
vermarktet. Weitere Informationen sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head External Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com

Investoren:
investor-relations@santhera.com oder
Christoph  Rentsch, Chief Financial Officer
                               
Hans
Vitzthum, LifeSci Advisors
Europa:       +41 61 906 89 65
                                      
      USA:
+1 212 915 2568
christoph.rentsch@santhera.com
hans@lifesciadvisors.com

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Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
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Diese   Publikation   kann   bestimmte   zukunftsgerichtete  Aussagen  über  das
Unternehmen und seine Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
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dass  die tatsächlichen  Ergebnisse, die  finanzielle Lage, der Leistungsausweis
oder  die Zielerreichung des Unternehmens wesentlich  von den in diesen Aussagen
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daher  nicht in unangemessener Weise  auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht  im Zusammenhang  mit einer  Vertrags- oder  Investitionsentscheidung. Das
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Mitteilung ICNDM: 
http://hugin.info/137261/R/2203302/854833.pdf



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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

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