Santhera präsentiert neue Daten zur klinischen Relevanz der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate als Indikator für den Krankheitsverlauf bei Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera präsentiert neue Daten zur klinischen Relevanz der maximalen
exspiratorischen Atemflussrate als Indikator für den Krankheitsverlauf bei
Duchenne-Muskeldystrophie
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Source: Globenewswire
Pratteln, Schweiz, 5. Juli 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt neue
Daten, welche die klinische Relevanz der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) unterstützen und einen Zusammenhang
aufzeigen zwischen dem in der zulassungsrelevanten Phase-III-DELOS-Studie
beobachteten Behandlungseffekt von Idebenon und Messparametern zum natürlichen
Krankheitsverlauf bekannt. Diese Daten werden auf dem 15. International Congress
on Neuromuscular Diseases (ICNMD, 6.-10. Juli 2018, Wien, Österreich)
vorgestellt.
Eine Gruppe klinischer Experten wird auf Santheras Symposium am Sonntag,
8. Juli, neue Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf präsentieren, die
die
maximale exspiratorische Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) als klinisch
relevanten primären Studienendpunkt unterstützen:
* Die maximale exspiratorische Atemflussrate (PEF%p percent predicted) ist
eine sensitive Messgrösse für den Verlust der Atmungsfunktion, die in einer
breiten Altersgruppe anwendbar ist.
* Sowohl PEF als auch die Vitalkapazität (Forced Vital Capacity; FVC)
ermöglichen Vorhersagen über die Zeitdauer bis zum Eintreten klinisch
relevanter Ereignisse, darunter Zeit bis zur Spitaleinweisung wegen
respiratorischer Ursachen, Zeit bis zum Beginn einer Beatmungsunterstützung
und Tod.
* Eine vergleichende Analyse der Ergebnisse der DELOS-Studie mit Daten zum
natürlichen Krankheitsverlauf erlaubt eine Extrapolation des beobachteten
Therapienutzens von Idebenon auf PEF%p. Die Analyse zeigt, dass der in der
DELOS-Studie beobachtete Behandlungseffekt mit Idebenon in Zusammenhang
steht mit der Zeit bis zu Beginn der Beatmungsunterstützung und diese um
durchschnittlich 3 Jahre verzögern kann. Ein solcher Therapienutzen wird als
klinisch hoch relevant erachtet.
"Die maximale exspiratorische Atemflussrate etabliert sich zunehmend als eine
sensitive Messgrösse für den Verlust der Atmungsfunktion, anwendbar in einer
breiteren Altersgruppe von Patienten mit DMD. Mit zunehmendem Wissen über den
Atmungsfunktionsverlust im natürlichen Krankheitsverlauf bei DMD entwickelt sich
auch unser Verständnis von der klinischen Bedeutung verschiedener
respiratorischer Messparameter. Die neuesten Daten zeigen, dass sowohl PEF als
auch FVC gleichermassen klinisch relevante Vorhersagen über die Zeitspanne bis
zum Beginn einer Beatmungsunterstützung oder Tod erlauben", sagte Oscar H Mayer,
MD, Professor of Clinical Pediatrics, Perelman School of Medicine an der
University of Pennsylvania, Division of Pulmonary Medicine und Medical Director
of Pulmonary Function Testing Laboratory, The Children's Hospital of
Philadelphia, USA.
Thomas Voit, MD, Professor für Pädiatrie am Great Ormond Street Hospital for
Children und University College London, und Direktor des NIHR Great Ormond
Street Hospital Biomedical Research Centers, London, UK, sagte: "Glukokortikoid-
Steroide sind heute Therapiestandard, vor allem bei jüngeren Patienten mit DMD,
primär zur Erhaltung der Muskelkraft der oberen und unteren Extremitäten. In
Bezug auf die Atmungsfunktion zeigen neu verfügbare Daten, dass Steroide zwar
die Zeit bis zum Einsetzen des Atmungsfunktionsverlustes verzögern, nicht aber
deren Abnahmerate. In dieser Hinsicht muss es unsere Priorität sein,
therapeutische Optionen zu entwickeln, die die Abnahme der Atmungsfunktion
verlangsamen können, in der Hoffnung, dadurch die Zeit bis zu weiteren
lebensverändernden Massnahmen, wie dem Beginn der Beatmungsunterstützung, zu
verlängern."
"Wir freuen uns, dass das an unserem Symposium teilnehmende Expertengremium neue
Daten präsentieren wird, die zeigen, dass die Abnahme von PEF ein direkter
Indikator für die Zeit bis zur Einleitung einer Beatmungsunterstützung bzw.
für
das Sterberisiko ist, und damit als Mass für das Fortschreiten der Krankheit
herangezogen werden kann", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Diese
neuen Daten sind äusserst relevant als Ergänzung unserer laufenden Analysen zur
Wirksamkeit von Idebenon und für das Zulassungsdossier zur Vorbereitung von
Zulassungsanträgen für Europa und die USA."
Symposium
Titel: Respiratory function decline in Duchenne muscular dystrophy (DMD) -
Insights and evolving treatment strategies. Chair: Thomas Voit, MD
* "New insights into the natural history of respiratory function decline in
patients with DMD" - Craig McDonald, MD, Professor and Chair, Department of
Physical Medicine & Rehabilitation and Director of Neuromuscular Disease
Clinics, UC Davis Health, USA
* "Establishing clinically relevant thresholds of respiratory function decline
and respiratory complications in DMD" - Oscar H Mayer, MD, pediatric
pulmonologist and Director of the Pulmonary Function Laboratory at
Children's Hospital of Philadelphia, USA
* "Treatment strategies to slow respiratory function decline in DMD and
address unmet needs" - Thomas Voit, MD and Professor of pediatrics at the
Great Ormond Street Hospital for Children and University College London,
London, UK
Wann und wo: Sonntag, 8. Juli 2018, 12:15-13:45 | Room Congress Park 2
Poster Präsentationen
Titel: Impact of idebenone on respiratory burden, including risk of
bronchopulmonary complications, in Duchenne muscular dystrophy (Poster
PS1Group1-057)
Titel: Evaluating the effects of baseline variables on the respiratory function
benefit of idebenone in Duchenne muscular dystrophy (Poster PS1Group1-105)
Wann: Samstag, 7. Juli 2018, 17:15 - 18:30, Guided Poster Session
Titel: Comparison of home-based versus hospital-based spirometry measurements in
Duchenne muscular dystrophy (Poster PS2Group5-023)
Titel: Assessing idebenone's impact on respiratory function in Duchenne muscular
dystrophy: Meta-analysis of two clinical trials (Poster PS2Group9-003)
Titel: Alternative analyses of respiratory function in Duchenne muscular
dystrophy: Consistent treatment benefit of idebenone (Poster PS2Group9-016)
Wann: Sonntag, 8. Juli 2018, 17:15 - 18:30, Guided Poster Session
Über Duchenne-Muskeldystrophie
DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von
fortschreitendem Muskelschwund und tritt bereit im frühen Kindesalter auf. DMD
ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben
betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen
Lebendgeburten auftritt. Die mit zunehmendem Alter fortschreitende Schwäche der
Atemmuskulatur betrifft primär die Thorakalmuskulatur und das Zwerchfell. Als
Folge treten wiederkehrende pulmonale Infektionen aufgrund von ineffektivem
Husten und der Ansammlung von Atemwegssekreten und schliesslich
Atmungsfunktionsverlust auf. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung zur
Verlangsamung des Atmungsfunktionsverlustes für Patienten mit DMD.
Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem
Stress
und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche
und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität
und
Mortalität.
Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym
NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen
Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die
zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie über 52
Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder
Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo erhielten. Die Studie
erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust
der Atmungsfunktion verzögern kann.
Die Daten der Phase-III-DELOS-Studie wurden in mehreren Peer-Review-
Fachzeitschriften veröffentlicht: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757;
McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26:473-480; Buyse et al.,
Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular
Diseases 2017, 4:189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders
2017, 27:307-314.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für Orphan- und andere Erkrankungen mit hohem
medizinischen Bedarf fokussiert. Das Produktportfolio umfasst Arzneimittel für
neuro-ophthalmologische, neuromuskuläre und pulmonale Krankheiten, die entweder
in der klinischen Entwicklung sind oder bereits die Marktzulassung erhalten
haben. Santheras Raxone® (Idebenon) ist in der Europäischen Union, Norwegen,
Island, Liechtenstein und Israel zur Behandlung von Leber hereditärer
Optikusneuropathie (LHON) zugelassen und wird derzeit in über 20 Ländern
vermarktet. Weitere Informationen sind verfügbar unter www.santhera.com.
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
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public-relations@santhera.com oder
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Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Investoren:
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Christoph Rentsch, Chief Financial Officer
Hans
Vitzthum, LifeSci Advisors
Europa: +41 61 906 89 65
USA:
+1 212 915 2568
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nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das
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Mitteilung ICNDM:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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