Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR0011191287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen und Vorreiter eines neuen Ansatzes zur Entwicklung innovativer Medikamentenkombinationen, die auf Big Data aus dem Bereich der Genomik und künstlicher Intelligenz beruhen, gab heute Neues zum laufenden klinischen Phase-3-Programm (Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU) bekannt, mit dem PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (CMT1A) bei Erwachsenen geprüft wird. Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Studie PLEO-CMT werden bis Oktober 2018 erwartet.

Prof. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext, sagte: „Wir freuen uns, diese klinische Phase-3-Studie abschließen zu können und erwarten Topline-Ergebnisse bis Oktober dieses Jahres. Unsere PLEODRUG™ PXT3003 hat bereits in unserer Phase-2-Studie zu CMT1A vielversprechende Ergebnisse zur Wirksamkeit gezeigt. Wir hoffen, den Betroffenen dieser schwerwiegenden Erkrankung diese dringend benötigte Behandlung bereitstellen zu können, da ihnen derzeit nur begrenzte und hauptsächlich palliative Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen.“

Die First-in-Class PLEODRUG™ PXT3003 von Pharnext, die mit der Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPY™ von Pharnext entwickelt wurde, ist eine neuartige, oral verabreichte niedrigdosierte Fixkombination aus Baclofen, Naltrexon und Sorbitol, welche die Orphan Drug Designation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) der EMA und der US-amerikanischen FDA erhalten hat. PXT3003 hat bereits seine Sicherheit und Verträglichkeit demonstriert und in der höchsten Dosierung in der Phase-2-Studie, bei der die Wirksamkeit anhand des Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Scores (CMTNS) sowie der Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) als Hauptendpunkte evaluiert wurde, einheitliche Belege einer Verbesserung bei CMT1A über die Krankheitsstabilisierung hinaus geliefert. Die Ergebnisse dieser Phase-2-Studie wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht.

PXT3003 wird derzeit in einer zulassungsrelevanten, multizentrischen, randomisierten, 15-monatigen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie evaluiert („PLEO-CMT“). Die Studie begann im Dezember 2015 und umfasste Patienten ab 16 Jahren mit milder bis mäßiger CMT1A an 30 Prüfstandorten in Europa, den USA und Kanada. Der primäre Endpunkt misst die Veränderung des ONLS-Scores nach 12 und 15 Monaten Behandlung. Es werden weitere Ergebniskennzahlen bestimmt, darunter funktionale und elektrophysiologische Endpunkte.

Patienten, die die Phase-3-Studie PLEO-CMT abgeschlossen hatten, wurden in eine im März 2016 gestartete multizentrische, 9-monatige Phase-3-Follow-Up-Erweiterungsstudie („PLEO-CMT-FU“) aufgenommen. In der Studie wurde die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 evaluiert.

Nach erfolgreichem Abschluss mehrerer Meilensteine, darunter eine im Voraus spezifizierte Evaluierung durch das unabhängige Data Safety Monitoring Board im September 2017, eine blinde Variabilitätsanalyse im November 2017 und eine Futility-Analyse im November 2017, geht Pharnext nun davon aus, dass Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Studie PLEO-CMT bis Oktober 2018 vorliegen werden.

Über CMT1A

Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT1A verantwortliche genetische Mutation ist eine Duplikation des Gens PMP22, das ein peripheres Myelin-Protein codiert. Die Überexpression dieses Gens führt zu einem Abbau der Nervenscheiden (Myelin) und damit zur Störung der Nervenfunktion, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der peripheren Nervenschädigung leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie, die Beine und Arme betrifft, und damit einhergehenden Einschränkungen beim Gehen und Laufen sowie Störungen des Gleichgewichts und der Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT 1A werden rollstuhlpflichtig. Leichte bis mittelschwere Sensibilitätsstörungen können hinzukommen. Erste Symptome treten gewöhnlich im Jugendalter auf. Im Laufe des Lebens der Patienten schreitet die Krankheit dann weiter fort.

Bis heute wurden noch keine Medikamente zur kurativen oder symptomatischen Therapie der Erkrankung zugelassen und so beschränkt sich die Behandlung auf Supportivtherapie, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.

Über Pharnext

Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das neue Therapeutika für seltene und häufige neurodegenerative Krankheiten entwickelt, für die es derzeit an kurativen und/oder krankheitsmodifizierenden Behandlungen fehlt. Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen Entwicklung. PXT3003 befindet sich momentan in einer internationalen Phase-III-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-II-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext hat ein neues Paradigma für die Wirkstoffsuche entwickelt, das auf Big Data im Bereich der Genomik und künstlicher Intelligenz beruht: PLEOTHERAPY™. Die Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen von Medikamenten mit der Bezeichnung PLEODRUG™, die mehrere wesentliche Vorteile bieten: Wirksamkeit, Sicherheit und robuster Patentschutz. Das Unternehmen wurde von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik, gegründet, und wird von einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris (ISIN-Nummer: FR0011191287) notiert.
Weitere Informationen finden Sie unter http://www.pharnext.com/

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