NEWRON PHARMACEUTICALS S.P.A. Newron schließt Patientenrekrutierung für pivotale STARS-Studie ab
- Top-Line-Ergebnisse im 4. Quartal 2019 erwartet
- Fast alle Patienten setzten Behandlung mit Sarizotan in einer langfristigen Verlängerungs-Studie fort
- Positive Studienergebnisse könnten zur Zulassung Sarizotans als erstem Medikament führen, das eines der Hauptsymptome der seltenen und schweren neurologischen Entwicklungsstörung "Rett-Syndrom" behandelt
Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 1. Februar 2019 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gab heute den erfolgreichen Abschluss der Rekrutierung von Rett-Syndrom-Patienten für die klinische STARS-Studie ("Sarizotan for the Treatment of Apneas in Rett Syndrome") bekannt. Newron erwartet die Bekanntgabe der Top-Line-Ergebnisse der STARS-Studie im 4. Quartal 2019.
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung und eine seltene Erkrankung ("Orphan Disease"), die vor allem Mädchen ab einem sehr jungen Alter betrifft. Diesen Patienten stehen aktuell keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung. Derzeit haben sich mehr als 130 Patienten im Alter von vier Jahren und älter für die Aufnahme in die Studie von Newron qualifiziert, die in 14 Studienzentren in den USA, Europa, Asien und Australien durchgeführt wird. An der STARS-Studie nehmen Patienten teil, bei denen im Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen. Apnoen sind ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70 Prozent der Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten Lebensqualität führt.
Nur Patienten mit klinisch signifikanten Apnoen, also mindestens 10 Episoden pro Stunde von jeweils mehr als 10 Sekunden im Wachzustand, qualifizierten sich für die Aufnahme in die Studie. Die Apnoen wurden mit einem modernen medizinischen Gerät überwacht und aufgezeichnet, das die objektive Messung der Atmungsstörungen gewährleistet. Diese Aufzeichnungen wurden über einen Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen pro Woche durchgeführt, mit der Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in den folgenden 3 Wochen zu wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche des Screenings nicht qualifizierten. Während der 6-monatigen Studie erhielten die Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllten, randomisiert entweder eine Behandlung mit Tagesdosen von 10 oder 20 mg Sarizotan oder Plazebo. Die Aufzeichnung der Atmungsaktivität findet zu vier verschiedenen Zeitpunkten während der 24-wöchigen Doppelblindstudie zu Hause statt. Für die zuletzt eingeschlossenen Patienten dauert die Studie derzeit noch an. Der primäre Endpunkt für die STARS-Studie ist die prozentuale Reduzierung der Episoden der Apnoe während der Wachzeit im Vergleich zum Placebo.
Die Behandlung mit Sarizotan wurde bisher sehr gut vertragen, mit einer sehr geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder Wirksamkeit. Von den Patienten, die die 24-wöchige Doppelblind-Phase abgeschlossen haben, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an der Studie in der langfristigen Open-Label-Erweiterung fort. Die Sicherheit der Patienten in der Studie wird von einem unabhängigen internationalen Gremium (Safety Monitoring Board) überwacht, das alle Sicherheitsdaten überprüft und empfohlen hat, die Studie ohne jegliche Änderung fortzusetzen.
Am R&D Day der Gesellschaft am 31. Oktober 2018 präsentierte Newron Ausgangswerte von mehr als 100 in die STARS-Studie eingeschlossen Patienten und lieferte damit erstmals eine objektive Messung der Atmungsstörungen im häuslichen Umfeld über einen langen Zeitraum im Wachzustand. Die Daten deuten darauf hin, dass ohne Behandlung bis zu 70 Prozent der Patienten klinisch signifikante Apnoen haben und mindestens 10 Prozent ihrer Zeit ohne Atmen verbringen. Bei diesen unbehandelten Patienten sinkt die Sauerstoffsättigung zwischen 4,2 und 24 Mal pro Stunde unter 90 Prozent und die kumulative Dauer dieses Zustandes kann bis zu 48 Minuten pro Stunde betragen.
Falls die erwarteten klinischen Daten der STARS-Studie positiv ausfallen, könnte dies der Gesellschaft die Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung bei den US-amerikanischen, kanadischen und europäischen Zulassungsbehörden ermöglichen. Newron plant weiterhin, Sarizotan in Schlüsselregionen selbst zu vermarkten und arbeitet mit der Rett-Community zusammen, um das Bewusstsein für diese Erkrankung zu stärken.
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