Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

    Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis Pharmas
pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

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DGAP-News: Kiadis Pharma N.V. / Schlagwort(e): Studie
Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis
Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

28.03.2017 / 07:02
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Pädiatrieauschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur genehmigt Kiadis
Pharmas pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

~ Genehmigung ebnet den Weg für die Einreichung eines Zulassungsantrages für
ATIR101(TM) in Europa ~

Amsterdam, Niederlande, 28. März 2017 - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis Pharma"
oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein
biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte
Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in der
klinischen Entwicklung verfügt, gab heute bekannt, dass der
Pädiatrieausschuss ("Paediatric Committee", PDCO) der Europäischen
Arzneimittel-Agentur (EMA) das pädiatrische Prüfkonzept ("Paediatric
Investigation Plan", PIP) des Unternehmens für die adjunktive Behandlung von
Kindern und Jugendlichen mit ATIR101(TM) zu einer hämatopoetischen
Stammzelltransplantation ("Hematopoetic Stem Cell Transplantation", HSCT)
bei bösartigen Erkrankungen genehmigt hat. Darüber hinaus hat der PDCO
zugestimmt, dass das Unternehmen die Durchführung der im PIP definierten
Studien verschieben kann, bis die Einreichung eines Zulassungsantrags
("Marketing Authorization Application", MAA) in Europa für ATIR101(TM) für
die Behandlung unterschiedlicher Formen von Blutkrebs erfolgt ist.

Die im pädiatrischen Prüfkonzept des Unternehmens vorgesehene
Phase-II-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von ATIR101(TM) als
adjunktive Therapie zu einer HSCT bei jugendlichen Patienten bis zu einem
Alter von 18 Jahren untersuchen, die an einer malignen hämatologischen
Erkrankung leiden und für eine HSCT in Frage kommen, für die aber kein
vollständig passender Spender gefunden werden kann. Die Patienten erhalten
entweder eine HSCT von einem genetisch nur teilweise passenden
(haploidentischen) Familienmitglied mit einer begleitenden Infusion von
ATIR101(TM) oder werden mit einer HSCT aus Nabelschnurblut-Stammzellen eines
nicht-verwandten Spenders behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie ist die
GvHD-freie, rückfallfreie Überlebensrate (GvHD relapse-free survival, GRFS).

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer der Kiadis Pharma, sagte: "Die
Genehmigung unseres pädiatrischen Entwicklungsprogramms durch den
Pädiatrieausschuss der EMA ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur
Zulassung von ATIR101(TM). Darüber hinaus erlaubt uns die Zustimmung des
PDCO, den Start unserer PIP-Studien zu verschieben, den Zulassungsantrag für
ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs bei Erwachsenen bei der EMA
deutlich früher einreichen zu können, als wenn wir das PIP bereits im
Vorfeld hätten abschließen müssen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt
in Richtung Marktzulassung von ATIR101(TM). Es unterstreicht zudem die enge
und konstruktive Zusammenarbeit, die Kiadis Pharma mit den
Zulassungsbehörden während der Entwicklung dieses Produkts etabliert hat."


Über ATIR101(TM)
Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene
hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell
transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung angesehen.
Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten Krebszellen,
komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem Transplantat
des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in der Regel
mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein normales Blutbild
und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während dieser Zeit ist der
Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen durch Bakterien,
Viren
und Pilze, sondern trägt auch ein hohes Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine sichere
Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI) von einem
genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied, ohne
das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion
(Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,
Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis zur
vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den transplantierten
Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)
mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den
Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine
prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in
ATIR101(TM) enthaltene potenziell krebszellvernichtende T-Zellen des
Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein
Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was
Graft-versus-Leukämie-(GvL)-Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,
versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus
Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese
können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen.
ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen
Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine
HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann. Ein
haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller Spender
in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene
Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde
entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate
infolge von Infektionen zu reduzieren.

Über Kiadis Pharma
Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die
Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten
spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die
Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen
hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem
cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die
Graft-versus-Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung,
opportunistische Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden
Spendern. Das Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur
Behandlung von Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und
möglicherweise von Autoimmunkrankheiten sowie von soliden
Organtransplantationen werden könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American
Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt
ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,
dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich
reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem
hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen
Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine
klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als
auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert erblich
bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf
Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von
roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische
Phase-I/II-Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und
ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige
Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien
des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.
Weitere Informationen unter www.kiadis.com

Unternehmenskontakt:
Manfred Rüdiger, CEO
Kiadis Pharma
Entrada 231-234
1114 AA Amsterdam-Duivendrecht
Niederlande
Tel. [phone]
[e-mail]

Medienkontakt für Deutschland & Investor Relations Kontinentaleuropa:
MC Services AG
Anne Hennecke
Tel.: [phone]
[e-mail]

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