Santhera schliesst Vereinbarung zum Erwerb einer Option von Idorsia auf die exklusive Sublizenz
des "First-in-class" dissoziativen Steroids Vamorolone ab


Idorsia Pharmaceuticals Ltd. /
Santhera schliesst Vereinbarung zum Erwerb einer Option von Idorsia auf die 
exklusive Sublizenz des "First-in-class" dissoziativen Steroids Vamorolone ab 
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Source: Globenewswire

  * Vamorolone ist in klinischer Entwicklung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
    durch ReveraGen BioPharma Inc. - zulassungsrelevante VISION-DMD Phase-2b-
    Studie läuft
  * Vamorolone hat das Potenzial, bei jungen Patienten mit DMD Therapiestandard
    zu werden
  * Positioniert Santhera als führendes Unternehmen bei DMD mit zwei
    fortgeschrittenen Wirkstoffkandidaten, die den medizinischen Bedarf von DMD-
    Patienten in allen Krankheitsstadien adressieren
  * Idorsia wird grösster Aktionär von Santhera mit einem Anteil von 13,3%

Pratteln und Allschwil, Schweiz, 20. November 2018
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und Idorsia Ltd (SIX: IDIA) sind eine
Vereinbarung eingegangen, wobei Santhera die Option auf eine exklusive Lizenz,
in Form einer Sublizenz, für das First-in-Class dissoziative Steroid Vamorolone
in allen Indikationen und allen Ländern weltweit mit Ausnahme von Japan und
Südkorea erwerben wird. Erste klinische Daten deuten darauf hin, dass Vamorolone
die entzündungshemmende Wirkung von Steroiden besitzt, jedoch mit geringeren
Steroid-Nebenwirkungen. Dies würde für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD), der primär untersuchten Indikation für Vamorolone, eine erhebliche
Verbesserung darstellen gegenüber dem derzeitigen Therapiestandard durch
Behandlung mit herkömmlichen Glukokortikoiden.

Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer von Santhera, sagte:
"Vamorolone ist ein äusserst vielversprechender Wirkstoffkandidat zur Behandlung
von Patienten mit DMD und passt strategisch perfekt zu Idebenon. Unser DMD-
Wirkstoffportfolio im späten Entwicklungsstadium deckt damit ein breites DMD-
Patientenspektrum ab, unabhängig von genetischem Status, Krankheitsstadium oder
Patientenalter. Diese Vereinbarung bekräftigt zudem unsere Ambition, qualitativ
hochstehende, fortgeschrittene Medikamentenkandidaten für seltene Krankheiten zu
lizenzieren und so unsere Fähigkeiten und Know-how wertsteigernd zu nutzen. Wir
heissen Idorsia als unseren grössten Aktionär und Partner willkommen und freuen
uns auf die Zusammenarbeit mit ReveraGen bei der Entwicklung von Vamorolone,
einem Produkt mit dem Potenzial, Standard-Glukokortikoide bei der Behandlung von
DMD zu ersetzen."

Vamorolone - ein "first-in-class" dissoziatives Steroid
Vamorolone, der erste Arzneimittelkandidat mit diesem Wirkprofil, bindet an
dieselben Rezeptoren wie Glukokortikoide, verändert jedoch die nachfolgende
Aktivität der Rezeptoren. Dies kann möglicherweise die Wirksamkeit von den
bekannten Verträglichkeitsnachteilen abkoppeln (bzw. "dissoziieren") und einen
Ersatz bieten für Glukokortikoide, die derzeit standardmässig zur Behandlung von
Kindern und Jugendlichen mit DMD verabreicht werden. In dieser Patientengruppe
besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf, da hochdosierte
Glukokortikoide schwerwiegende systemische Nebenwirkungen haben, die eine
Langzeitbehandlung einschränken.

Vamorolone wurde von dem US-amerikanischen Unternehmen ReveraGen BioPharma Inc.
entdeckt und entwickelt mit finanzieller Unterstützung von 12 internationalen
gemeinnützigen Stiftungen, den US National Institutes of Health, dem US-
Verteidigungsministerium und dem EU-Förderprogramm Horizont 2020. Actelion
erwarb 2016 eine Lizenzoption für das Produkt. Diese Option wurde nach der
Übernahme von Actelion durch Johnson & Johnson im Jahr 2017 an Idorsia
transferiert.

Eric Hoffman, PhD, Chief Executive Officer von ReveraGen, kommentierte:
"Wir hoffen, dass Vamorolone bestehende Glukokortikoide in der DMD-Therapie
ersetzen kann. Die frühe klinische Entwicklung von Vamorolone bei Patienten mit
DMD, unter Verwendung eines innovativen Ansatzes mit einer Reihe ausgewählter
Biomarker zeigte, dass Vamorolone die entzündungshemmende Wirksamkeit beibehält
und gleichzeitig die mit Steroiden verbundenen Verträglichkeitsbedenken
verringert. Ich freue mich sehr, mit Santhera zusammenzuarbeiten, um diesen
vielversprechenden Therapiekandidaten für Patienten mit DMD weiter zu
entwickeln. "

Vamorolone bei DMD
Auf klinisch-pharmakologische Untersuchungen mit ansteigenden Ein- und
Mehrfachdosierungen (VBP15-001) an gesunden Freiwilligen [1] folgte eine Phase-
2a-Studie (VBP15-002) mit Vamorolone bei 48 Knaben mit DMD im Alter von 4 bis <7
Jahren. Vamorolone war sicher und gut verträglich in einer Dosierung bis zu
6.0mg/kg/Tag, ungefähr der 10-fachen Standard-Glukokortikoid-Dosis [2]. In einer
6-monatigen Anschlussstudie (VBP15-003) wurde zudem eine dosisabhängige
funktionale Verbesserung nachgewiesen, die mit einer Standardbehandlung mit
Glukokortikoiden vergleichbar war.

Die laufende VISION-DMD Phase-2b-Studie (VBP15-004) baut auf den verfügbaren
vielversprechenden vorläufigen Daten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit der
Phase 2a auf und ist darauf ausgerichtet, exploratorische Biomarkerdaten mit
klinischen Ergebnissen in Bezug zu setzen. In dieser zulassungsrelevanten Studie
werden etwa 120 Knaben im Alter von 4 bis <7 Jahren, die noch nicht mit
Glukokortikoiden behandelt wurden, in eine von vier Gruppen randomisiert:
Niedrigdosis Vamorolone (2 mg/kg/Tag), Hochdosis Vamorolone (6 mg/kg/Tag),
Prednison (0.75 mg/kg/Tag) oder Placebo. Nach der ersten 24-wöchigen
Behandlungsphase wechseln die Prednison- und Placebo-Gruppen zu Vamorolone mit
niedriger oder hoher Dosis. Anschliessend werden in der zweiten Behandlungsphase
alle Patienten weitere 20 Wochen mit Vamorolone behandelt. Klinische Ergebnisse
für die Wirksamkeit umfassen Funktionstests sowie Messungen der Muskelkraft und
Ausdauer. Klinische Ergebnisse zur Sicherheit und Verträglichkeit beinhalten die
Überwachung von Knochenveränderungen, Gewichtsveränderungen, Katarakten und
für
Stoffwechselstörungen relevante Biomarker.

Die Studie wird in rund 30 Zentren in Nordamerika, Europa, Israel und Australien
durchgeführt. Die Patientenrekrutierung, die im August 2018 begann, wird
voraussichtlich etwa 12 Monate dauern und die gesamte Studiendauer dürfte zirka
24 Monate betragen. Positive Resultate vorausgesetzt, darf mit der Einreichung
von Zulassungsanträgen an die Gesundheitsbehörden in den USA Ende 2020 und in
der EU im 2021 gerechnet werden. Vamorolone hat in den USA und in Europa Orphan-
Drug-Designation und in den USA den Fast-Track-Status.

Das Santhera-Management erwartet für Vamorolone in der Indikation DMD ein
Spitzenumsatzpotenzial von USD 500 Millionen.

Die Vereinbarung
Im Rahmen der Vereinbarung wird Idorsia Santhera die Option auf eine exklusive
Sublizenz für Vamorolone in allen Indikationen und allen Ländern mit der
Ausnahme von Japan und Südkorea gewähren. Als Gegenleistung für den Abschluss
der Vereinbarung mit Santhera wird Idorsia 1'000'000 (eine Million) neue
Namenaktien aus dem bestehenden genehmigten Kapital von Santhera und eine
Vorauszahlung von USD 20 Millionen erhalten, wovon USD 15 Millionen Idorsia für
seine Investition in die derzeit von ReveraGen durchgeführte VISION-DMD Phase-
2b-Studie entschädigen soll. Während die Barkomponente von einer Finanzierung
abhängt, ist die Aktienkomponente frei von Bedingungen und, wie auch die
Barkomponente, unter keinen Umständen rückerstattungspflichtig. Durch diese
Transaktion wird Idorsia grösster Aktionär von Santhera mit einem
Eigenkapitalanteil von 13,3%. Die an Idorsia auszugebenen Aktien werden einer
Sperrfrist unterliegen, welche abläuft, sobald Vamorolone in den USA die
Zulassung für DMD erhält. Santhera ist berechtigt, die Option nach Erhalt der
Resultate der Phase-2b-VISION-DMD-Studie (VBP15-004) und einer Einmalzahlung an
Idorsia von USD 30 Millionen einzulösen.

Nach Ausübung der weltweiten Vamorolone-Lizenzoption durch Idorsia und der
Ausübung der Vamorolone-Sublizenz-Option für alle Länder weltweit mit Ausnahme
von Japan und Südkorea wird Santhera an Idorsia regulatorische und kommerzielle
Meilensteinzahlungen von bis zu USD 80 Millionen in der DMD-Indikation und vier
einmalige Umsatzmeilensteinzahlungen von insgesamt bis zu USD 130 Millionen
leisten. Regulatorische Meilensteinzahlungen von Santhera an Idorsia für drei
zusätzliche Indikationen belaufen sich insgesamt auf bis zu USD 205 Millionen.
Nach Markteinführung von Vamorolone ist Santhera verpflichtet, gestaffelte
Lizenzgebühren im einstelligen bis tiefen zweistelligen Prozentbereich auf den
jährlichen Nettoumsatz von Vamorolone an Idorsia zu zahlen.

Jean-Paul Clozel, MD, Chief Executive Officer von Idorsia, ergänzte:
"Mit vier Prüfkandidaten, die sich in der späten klinischen Entwicklung
befinden, und weiteren innovativen Pipeline-Molekülen rücken zahlreiche
Medikamente in den Fokus der neu geschaffenen Vertriebsorganisation von Idorsia.
Wir haben uns entschlossen, die Option zur Lizenzierung von Vamorolone an
Santhera abzugeben, da das Unternehmen ideal positioniert ist, um das Potenzial
dieses Produktes maximal auszuschöpfen. Bei Erfolg dürfte es Patienten möglich
sein, dank dem Netzwerk und der Expertise von Santhera auf dem Gebiet von DMD,
raschestens von diesem potenziellen neuen Behandlungsansatz zu profitieren. Mit
dieser Vereinbarung werden wir zudem der grösste Aktionär von Santhera und sind
weiterhin sehr interessiert und entschlossen, Vamorolone zu einem Erfolg zu
bringen."



Hinweise an die Redaktion

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene und andere Erkrankungen mit hohem
medizinischen Bedarf fokussiert. Das Produktportfolio umfasst Arzneimittel für
neuro-ophthalmologische, neuromuskuläre und pulmonale Krankheiten, die entweder
in der klinischen Entwicklung sind oder bereits die Marktzulassung erhalten
haben. Santheras Raxone® (Idebenon) ist in der Europäischen Union, Norwegen,
Island, Liechtenstein und Israel zur Behandlung von Leber hereditärer
Optikusneuropathie (LHON) zugelassen und wird derzeit in über 20 Ländern
vermarktet. Weitere Informationen sind verfügbar unter www.santhera.com.
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative Steroid-Medikamente
für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische entzündliche Erkrankungen zu
entwickeln. Die Entwicklung des wichtigsten Wirkstoffs von ReveraGen,
Vamorolone, wurde durch Partnerschaften mit weltweiten Stiftungen unterstützt,
darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular
Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action
Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish, DuchenneUK, Pietro's Fight,
Michael's Cause, und der Duchenne Research Fund. ReveraGen erhielt auch
grosszügige Unterstützung vom US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National
Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission
(Horizon 2020). www.reveragen.com

Über Idorsia
Idorsia Ltd strebt nach mehr - Wir haben mehr Ideen, wir sehen mehr
Möglichkeiten und wir möchten mehr Patienten helfen. Um dies zu erreichen,
werden wir Idorsia zu einem der führenden biopharmazeutischen Unternehmen
Europas mit einem starken wissenschaftlichen Kern entwickeln.

Idorsia hat seinen Hauptsitz in der Schweiz - einem Biotech-Zentrum Europas -
und ist auf die Entdeckung und Entwicklung von niedermolekularen Substanzen
spezialisiert, um den Horizont der therapeutischen Möglichkeiten zu verändern.
Idorsia verfügt über ein breites Portfolio an innovativen Medikamenten, ein
erfahrenes Team, ein voll funktionsfähiges Forschungszentrum und eine starke
Bilanz - die ideale Konstellation, um Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen
zum Geschäftserfolg zu führen.

Idorsia wurde im Juni 2017 an der SIX Swiss Exchange kotiert (Ticker-Symbol:
IDIA) und beschäftigt über 700 hochqualifizierte Fachleute, die sich der
Umsetzung unserer ehrgeizigen Ziele widmen.

Über die weltweite Lizenzvereinbarung zwischen Idorsia und ReveraGen
Die Vereinbarung von Idorsia mit ReveraGen in Bezug auf die Vamorolone-
Lizenzoption wurde letztmals am 5. November 2018 erneuert und geändert. Gemäss
der geänderten Vereinbarung ist Idorsia berechtigt, jederzeit eine Option auf
die exklusiven weltweiten Lizenzrechte für Vamorolone für eine Gegenleistung von
USD 20 Millionen auszuüben, spätestens jedoch bei Erhalt der Phase-2b-
Studienresultate. Sofern die Option ausgeübt wird, hat ReveraGen Anspruch auf
regulatorische und kommerzielle Meilensteinzahlungen von Idorsia in Höhe von bis
zu USD 75 Millionen in der DMD-Indikation und drei neue einmalige
Umsatzmeilensteinzahlungen von bis zu USD 120 Millionen. Die
Meilensteinzahlungen für drei zusätzliche Indikationen belaufen sich insgesamt
auf bis zu USD 190 Millionen. Nach Markteinführung von Vamorolone ist Idorsia
verpflichtet, gestaffelte Lizenzgebühren im ein- bis tiefen zweistelligen
Prozentbereich auf den jährlichen Nettoumsatz von Vamorolone an ReveraGen zu
zahlen.

Referenzen
[1] Hoffman E et al. (2018). Phase 1 trial of vamorolone, a first-in-class
steroid, shows improvements in side effects via biomarkers bridged to clinical
outcomes. Steroids 134: 43-52
[2] Conklin LS et al. (2018). Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy
shows vamorolone is a first in-class dissociative steroidal anti-inflammatory
drug. Pharmacological Research 136:140-150.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head External Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com

Für Investoren:
investor-relations@santhera.com oder
Christoph Rentsch, Chief Financial Officer
               Hans Vitzthum,
LifeSci
Advisors
Europa: +41 61 906 89 65      
                               
USA:
+1 212 915 2568
christoph.rentsch@santhera.com
hans@lifesciadvisors.com

Santhera Webcast & Telefonkonferenz
Santhera wird morgen, 21. November 2018, um 13:00 Uhr MEZ, 12:00 GMT, 07:00 Uhr
EST eine(n) Audio-Webcast / Telefonkonferenz abhalten, um die Vereinbarung zu
Vamorolone zu erläutern. Teilnehmer werden eingeladen, sich 10-15 Minuten vor
Beginn beim Audio-Webcast anzumelden oder in die Telefonkonferenz einzuwählen:
Webcast: Für den Zugang zum Webcast clicken Sie auf folgenden Link.
Telefonkonferenz: Wählen Sie eine der folgenden Nummern (kein Code
erforderlich):
Europe:    +41 58 310 50 00
UK:           +44 207 107 0613
USA:         +1 631 570 5613

Idorsia
Andrew C. Weiss,
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications
Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Hegenheimermattweg 91, CH-4123 Allschwil
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www.idorsia.com

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Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
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existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
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die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere
dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen,
können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten
abweichen.


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Source: Idorsia Pharmaceuticals Ltd. via GlobeNewswire