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ALEXION PHARMACEUTICALS

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Alexion Pharmaceuticals : Neue Daten zu der schweren Erkrankung Hypophosphatasie (HPP) und Therapiewirkung von Asfotase Alfa bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen mit HPP auf der Jahrestagung der Pediatric Academic Societies vorgelegt

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07.05.2014 | 11:34

– Erste umfangreiche Verlaufsstudie zeigt hohe Mortalität bei Säuglingen mit schwerer perinataler und infantiler HPP -

- Säuglinge und Kinder mit lebensbedrohlicher HPP, die bis zu drei Jahren mit Asfotase Alfa behandelt wurden, zeigten rasche und nachhaltige Besserung bei Knochenmineralisierung und Atmungsstatus mit einer Gesamtüberlebensrate von fast 90 % -

– Frühe, signifikante Verbesserungen hinsichtlich Kraft, Beweglichkeit, Körperfunktionen und Ausdauer bei Jugendlichen, die bis zu drei Jahre lang mit Asfotase Alfa behandelt wurden -

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) meldete heute die Präsentation neuer Daten aus einer umfangreichen, retrospektiven Verlaufsstudie mit Patienten, die an schwerer perinataler und infantiler Hypophosphatasie (HPP), einer erblichen, seltenen Stoffwechselstörung, leiden, welche zu progredienter Schädigung lebenswichtiger Organe, zur Zerstörung und Deformierung von Knochen und letzten Endes zum Tode führen kann. Die Verlaufsstudie macht die Schwere der Erkrankung deutlich, da die Mortalität zum Fünfjahreszeitpunkt 73 Prozent betrug. Des Weiteren wurden bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen, die im Rahmen der offenen Erweiterungsphasen von zwei laufenden klinischen Studien der Phase 2 mit Asfotase Alfa, einem neuen Prüfpräparat für HPP, behandelt wurden, frühe und nachhaltige Verbesserungen beobachtet. Die Daten wurden in Posterpräsentationen auf der gemeinsam veranstalteten Jahrestagung der Pediatric Academic Societies (PAS) und der Asian Society for Pediatric Research in Vancouver (Kanada) vorgelegt.

„Die Aussichten für Patienten mit Hypophosphatasie sind aufgrund der zunehmenden Knochenschädigung und Muskelschwäche sehr schlecht, denn diese kann zur Beeinträchtigung der Atmung, zu Körperbehinderungen und zum Tode führen“, erläuterte Dr. Martin Mackay, Ph.D., Executive Vice President und Global Head of Research and Development bei Alexion. „Die Verlaufsstudie bestätigt die hohe Mortalität der Patienten mit perinataler und infantiler HPP, die die derzeit verfügbare Behandlung und Pflege erhalten, und unterstreicht damit die Notwendigkeit einer wirksamen Therapie. Die neuesten Daten aus den Studien zu Asfotase Alfa bauen auf die früher vorgelegten Ergebnisse auf und bieten weitere langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zur Behandlung von Säuglingen, Kleinkindern und Jugendlichen mit HPP, die bis zu drei Jahre lang mit dem Arzneimittel behandelt wurden. Bei den Probanden wurden baldige und nachhaltige Verbesserungen aller Messwerte beobachtet.“

Retrospektive Verlaufsstudie bei Patienten mit perinataler und infantiler HPP

In der heutigen Posterpräsentation berichteten die Verfasser, dass die perinatalen und infantilen Formen von HPP (d. h. Beginn im Alter von weniger als sechs Monaten) mit einer hohen Mortalität verbunden sind, da nach fünf Jahren eine Gesamtmortalität von 73 Prozent festgestellt wurde. Diese Ergebnisse stammen aus einer umfangreichen, multizentrischen, multinationalen, retrospektiven Verlaufsstudie, in der die medizinischen Aufzeichnungen von (lebenden oder verstorbenen) Patienten mit dokumentierter schwerer perinataler und infantiler HPP geprüft wurden, bei denen die Diagnose vor der Vollendung des 5. Lebensjahres erfolgte und die Symptome im Alter von unter sechs Monaten einsetzten.1

Die Ergebnisse zeigten:

  • 13 (27 %) der 48 Studienprobanden waren zum Zeitpunkt der Datenerhebung noch am Leben; 35 (73 %) waren verstorben.
  • Alle getesteten Patienten wiesen vor der Aufnahme in die Studie dokumentierte niedrige Werte für alkalische Phosphatase (ALP) im Serum auf, was auf HPP hinweist.
  • Die Mehrzahl der Patienten (58 %) verstarb im ersten Lebensjahr. Die mittlere Lebensdauer betrug 8,9 Monate (95 % Konfidenzintervall [CI]: 5,1, 14,1).
  • Brustkorbverformung (91 %), Gedeihstörung (76 %), Kraniosynostose (vorzeitige Verknöcherung einer oder mehrerer Schädelnähte eines Säuglings, 61 %) und Nephrokalzinose (Nierensteine, 52 %) wurden bei der Mehrzahl der Patienten, für die Daten vorlagen, berichtet.
  • Atmungsbehinderung, insbesondere solche, die mechanische Beatmung mittels Intubierung oder Tracheotomie erforderte, wurde mit ungünstigen Ergebnissen und Todesfällen in Verbindung gebracht.
  • Auf Vitamin-B6-Gaben ansprechende Krampfanfälle und Atmungsstörungen waren mit hoher Mortalität (100 %) verbunden.

„Diese retrospektive Verlaufsstudie mit Kleinkindern, die an HPP litten, macht sehr deutlich, dass es sich bei dieser Erkrankung bei einer bestimmten Schwere um eine potenziell tödlich verlaufende Krankheit handelt“, sagte Dr. med. Michael P. Whyte, Medical-Scientific Director des Center for Metabolic Bone Disease and Molecular Research am Shriners Kinderkrankenhaus in St. Louis, Missouri/USA. „Unsere Forschungsergebnisse bestätigen, dass mit Krampfanfällen und Atmungsstörungen eine hohe Mortalität einhergeht. Bei Patienten, die beatmet werden mussten, insbesondere mit invasiven Mitteln wie Intubierung oder Tracheotomie, waren die Endergebnisse besonders ungünstig bis hin zu Todesfällen. Unsere Ergebnisse stimmen mit den klinischen Erfahrungen überein, dass eine Verformung des Brustkorbs, die die Lungenfunktion bei diesen jungen Patienten beeinträchtigt, in vielen Fällen zu Pneumonie und zum Tode führt.“

Asfotase Alfa bei Säuglingen und Kleinkindern: Ergebnisse der Erweiterungsstudie

Am 4. Mai berichteten Dr. Whyte und Kollegen in einer Posterpräsentation, dass die Behandlung mit Asfotase Alfa für bis zu drei Jahren zu einer rapiden und nachhaltigen Verbesserung der Knochenmineralisierung und des Atmungsstatus bei Säuglingen und Kleinkindern mit lebensbedrohlicher HPP führte.2 Diese Ergebnisse stammten aus der Erweiterungsphase einer bereits berichteten multinationalen offenen Phase-2-Studie, bei der Asfotase Alfa für bis zu 48 Wochen verabreicht wurde. Berichtet wurden Verbesserungen bei der Knochenmineralisierung, beim Atmungsstatus, körperlichen Funktionen und kognitiver Entwicklung, und bis zu 90 Prozent der Patienten wiesen nach 48 Wochen eine erhebliche Heilung des Skelettapparats auf.3 Ergebnisse der derzeitigen Erweiterungsphase zeigen eine nachhaltige Wirksamkeit bei allen diesen Parametern über drei Jahre. Elf Patienten nahmen seit Studienbeginn teil. Ein Patient beendete die Teilnahme nach der ersten intravenös verabreichten Dosis aufgrund einer mit der Injektion verbundenen Reaktion. 9 der 10 Patienten, die die Behandlung fortsetzten, überlebten bis zur letzten Auswertung in der Erweiterungsstudie (der einzige Todesfall wurde durch Sepsis verursacht, die nach Einschätzung des Studienleiters nicht mit der Studienbehandlung in Verbindung stand), was einer dreijährigen Überlebensrate von ca. 90 Prozent entspricht.2 Die Überlebensergebnisse stehen im Gegensatz zu früheren Studien mit ähnlichen Patientengruppen, bei denen die Mortalitätsrate über 50 Prozent lag.1,4

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war eine Veränderung in den radiologisch nachgewiesenen Knochenmanifestationen von HPP. Das Ansprechen auf die Behandlung war definiert als mittlere Verbesserung um zwei oder mehr Punkte in einer Sammelbewertung von Brustkorb, Handgelenken und Knien, vorgenommen von einem dreiköpfigen Gremium unabhängiger Radiologen, die bezüglich des Behandlungszeitpunkts verblindet waren. Verwendet wurde dabei eine Siebenpunkteskala, die sogenannte Skala des radiografischen globalen Eindrucks der Veränderung (RGI-C) mit Bewertungen von -3 (schwere Verschlimmerung der Rachitis) bis +3 (komplette oder fast komplette Rückbildung der Rachitis). Anhand der RGI-C-Skala wurde ein Patient als „ansprechend“ eingestuft, wenn er zu einem vorgegebenen Zeitpunkt eine mittlere Bewertung von mindestens +2 erzielte. Skelettveränderungen wurden auch mit der 10 Punkte umspannenden Rachitis-Schwere-Skala (RSS) gemessen, mit der Knochenabnormalitäten an Handgelenken und Knien in einem Bereich von 10 (schwere Rachitis) bis 0 (keine Rachitis) bewertet wurden. Berichtet wurden folgende Ergebnisse:2

  • Eine signifikante Besserung der Rachitis wurde bereits nach 3 Monaten festgestellt (p=0,03). Die Verbesserungen hielten an und blieben über die 3 Jahre erhalten (p=0,008).
  • Bei der Analyse des primären Endpunktes nach 6 Monaten lag der mittlere RGI-C-Wert signifikant höher (+2, p=0,004).
  • Bei den acht Patienten, deren Daten nach drei Jahren ausgewertet werden konnten, war die Behandlung mit Asfotase Alfa mit einer nachhaltigen Verbesserung im Vergleich zur Basislinie verbunden, und zwar sowohl bei dem mittleren RGI-C=Wert (+2,50; p=0,008) als auch bei der mittleren RSS-Veränderung (-6,25; p=0,016), zwei Marker der Knochengesundheit.
  • Acht der zehn Patienten, die in die Erweiterungsphase der Studie eintraten, hatten im Studienverlauf Beatmungshilfe benötigt. Drei Patienten erhielten beim Eintritt in die Erweiterungsphase der Studie weiterhin Beatmungshilfe. Bei der letzten Auswertung in der Erweiterungsstudie (3,5 Jahre) benötigte nur noch ein einziger Patient weiterhin Beatmungshilfe in Form von zusätzlichem Sauerstoff.

„Die Ergebnisse aus der Erweiterungsphase dieser Studie belegen unsere veröffentlichten Ergebnisse und zeigen, dass Säuglinge und Kleinkinder mit lebensbedrohlicher HPP, die mit Asfotase Alfa behandelt wurden, eine baldige Besserung der Knochenmineralisierung aufwiesen, die über drei Jahre erhalten blieb“, vermerkte Dr. Whyte. „Von einer Ausnahme abgesehen, benötigt keiner der Patienten jetzt Beatmungshilfe und die Überlebensrate liegt bei 90 Prozent. Im Gegensatz dazu wies unsere retrospektive Verlaufsstudie einer ähnlichen Patientenpopulation Mortalitätsraten von über 50 Prozent auf.“

Asfotase Alfa wurde in der Erweiterungsstudie gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AE) waren leichte oder moderate Reaktionen an der Injektionsstelle bei sechs Patienten und Infektionen der oberen Atemwege bei sechs Patienten. Es wurden drei schwerwiegende und möglicherweise mit der Behandlung in Verbindung stehende nachteilige Ereignisse berichtet: Kraniosynostose, Schallleitungsstörung und milde chronische Hepatitis. Die Hepatitis wurde bei einem Patienten berichtet, der ein Asthmamittel einnahm, das abgesetzt wurde, und bei der letzten Auswertung lagen die Leberwerte im Normalbereich. Die Kraniosynostose und die Schallleitungsstörung wurden beim selben Patienten berichtet und sind bereits früher mit HPP in Verbindung gebracht worden.2

Asfotase Alfa bei Jugendlichen: Ergebnisse der Erweiterungsstudie

In einer weiteren Posterpräsentation berichteten die Forscher heute, dass Jugendliche, die aufgrund von HPP an Rachitis und beeinträchtigten Körperfunktionen litten, unter der fortgesetzten Behandlung mit Asfotase Alfa signifikante, frühzeitig einsetzende und nachhaltige Verbesserungen bezüglich Knochengesundheit, Grobmotorik, Kraft, Beweglichkeit und Ausdauer aufwiesen. Die Daten stammten aus der Erweiterungsphase einer sechsmonatigen randomisierten, multinationalen, offenen Studie zu Asfotase Alfa mit Patienten im Alter von 5 bis 12 Jahren. Zwölf der 13 Patienten (ein Patient brach die Studienteilnahme aufgrund eines elektiven chirurgischen Eingriffs ab) traten in die Erweiterungsstudie ein und unterzogen sich insgesamt einer mindestens dreijährigen Behandlung. Sechzehn unbehandelte HPP-Patienten in vergleichbarem Alter dienten als historische Kontrollgruppe (HC). Für 15 davon lagen über einen Zweijahreszeitraum radiologisch ausgewertete Befunde vor.5

Im Vergleich zu den HC-Patienten zeigte sich bei den mit Asfotase Alfa behandelten Patienten eine signifikante Besserung der Rachitis (RGI-C) nach 6 Monaten (primärer Endpunkt, p=0,0007), die auch über zwei Jahre anhielt (p=0,0011). Insbesondere war der mittlere RGI-C-Wert in der HC-Patientengruppe sowohl nach 6 Monaten als auch nach 2 Jahren auf 0, was keine Veränderung der Knochengesundheit bedeutet, während die mit Asfotase Alfa behandelten Patienten zu beiden Zeitpunkten einen RGI-C-Wert von +2 aufwiesen, der auf eine erhebliche Knochenheilung hinweist. Im Vergleich zur Basislinie wiesen die mit Asfotase Alfa behandelten Patienten eine signifikante und frühzeitig einsetzende (6 Wochen, p<0,0001) Besserung der Knochengesundheit auf, die über die 3 Jahre der Behandlung aufrecht erhalten wurde (p=0,0078).5

Die verbesserte Knochengesundheit wurde begleitet von einer signifikanten Besserung der Körperfunktionen:5

  • Die in sechs Minuten zu Fuß zurückgelegte mittlere Strecke verlängerte sich um 242 Meter, d. h. von 350 Meter bei Studienbeginn auf 592 Meter nach 3 Jahren Behandlung mit Asfotase Alfa. Insgesamt verbesserte sich die in 6 Minuten zu Fuß zurückgelegte Strecke von 61 Prozent der erwarteten Leistung von nach Geschlecht, Alter und Körpergröße entsprechenden gesunden Kindern zu Studienbeginn auf 85 Prozent der Prognose nach 6 Monaten und 86 Prozent der Prognose nach 3 Jahren (P≤0,0001 zu allen Zeitpunkten) Behandlung. Darin zeigt sich eine frühzeitige und nachhaltige Normalisierung der Gehfähigkeit dieser Patienten, die zu Studienbeginn alle einen anomalen Gang oder Laufstil aufwiesen.6
  • Kraft und Beweglichkeit, gemessen als Sammelwert aus Unterwerten für Lauftempo/Beweglichkeit und Kraft nach dem Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2), verbesserten sich nach 3 Monaten von deutlich unter dem Normalwert zu Studienbeginn in signifikantem Maße (p=0,004) und erreichten nach 3 Jahren Behandlung mit Asfotase Alfa den Normalbereich (p<0,0001).

„Bei Kindern mit Rachitis, Gehschwierigkeiten und Muskelschwäche aufgrund von HPP wurden frühzeitig einsetzende und nachhaltige Besserungen der Knochenmineralisierung mit signifikanten Besserungen der körperlichen Funktionen nach 3 Jahren Behandlung mit Asfotase Alfa beobachtet“, so Studienleiterin Dr. Katherine L. Madson, Ph.D., pädiatrische Endokrinologin am Center for Metabolic Bone Disease and Molecular Research am Shriners Hospital in St. Louis. „Obwohl diese Kinder die Studie mit schweren grobmotorischen Behinderungen begannen, hatten sie ihre in sechs Minuten zurückgelegte Gehstrecke nach drei Jahren um fast 250 Meter verlängert, was etwa 2,5 Fußballplätzen entspricht. Diese Verbesserungen der Grobmotorik und Ausdauer waren insofern bedeutsam, als viele dieser Kinder mit HPP von deutlich unter dem Normalbereich der Körperfunktion in den Normalbereich aufrücken konnten.“

Asfotase Alfa wurde im Rahmen der Studie gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren leichte oder moderate Reaktionen an der Einstichstelle, die bei allen Patienten auftraten. Todesfälle, schwerwiegende oder zum Studienabbruch führende unerwünschte Ereignisse gab es in dieser dreijährigen Studie mit Kindern nicht.5

Über Hypophosphatasie (HPP)

Hypophosphatasie (HPP) ist eine chronische, potenziell lebensbedrohliche, erbliche und seltene Stoffwechselerkrankung, die durch defekte Knochenmineralisierung gekennzeichnet ist, welche zur Zerstörung und Deformierung von Knochen, zu erheblicher Muskelschwäche, Krampfanfällen und Lungenversagen führen kann.8-11

HPP wird durch aktivitätsmindernde Mutationen in ALPL, dem Gen zur Regulierung des Enzyms für gewebe-unspezifische alkalische Phosphatase (TNSALP), verursacht.12

Diese genetische Störung bei HPP kann Menschen aller Altersstufen betreffen.8 HPP wird herkömmlicherweise nach dem Alter des Patienten beim Einsetzen der Krankheitssymptome klassifiziert. Bei Patienten mit perinataler HPP zeigen sich die ersten Anzeichen der HPP vor oder bei der Geburt. Diese Form der Erkrankung führt in vielen Fällen bei oder kurz nach der Geburt zum Tode. Patienten, die die Geburt überleben, leiden häufig an schwerer Rachitis und schweren Atmungsstörungen.13

Patienten mit infantiler HPP entwickeln die ersten Anzeichen oder Symptome von HPP in den ersten sechs Lebensmonaten. Patienten mit dieser Krankheitsform entwickeln Rachitis, Skelettabnormalitäten, Knochenbrüche, Gedeihstörungen und Lungenversagen. Die Aussichten dieser Patienten sind unter Umständen schlecht und die Mortalität ist hoch.8

Bei Patienten mit juveniler HPP zeigen sich die ersten Anzeichen oder Symptome der HPP im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren. Bei Patienten mit dieser Krankheitsform besteht das Risiko der Entwicklung von Rachitis, Skelettkomplikationen, wie Frakturen, und gegebenenfalls verzögerte Aneignung altersgemäßer motorischer Fähigkeiten, bedingt durch die Hypomineralisation der Knochen und Muskelschwäche, die eine Gehhilfe erfordert oder das Gehen mitunter unmöglich macht.8

Über Asfotase Alfa

Asfotase Alfa ist ein höchst innovatives, klassenerstes, gezielt wirkendes Enzymersatzpräparat im Prüfstadium. Es soll die der HPP zugrunde liegende Ursache angreifen, indem der genetisch defekte Stoffwechselprozess normalisiert wird. Auf diese Weise sollen die schweren und potenziell lebensbedrohlichen Komplikationen eines lebenslang fehlregulierten Mineralstoffwechsels verhindert oder behoben werden.

Im April 2014 gab Alexion bekannt, dass das Unternehmen mit der schrittweisen Einreichung eines Zulassungsantrags für Biologika (Biologics License Application, BLA) für Asfotase Alfa zur Behandlung von Patienten mit HPP begonnen habe. 2013 hatte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Asfotase Alfa den Status einer „Breakthrough Therapy“ (bahnbrechenden Therapie) bei pädiatrischer HPP erteilt. Als „pädiatrisch“ wird eine HPP-Erkrankung definiert, deren erste Anzeichen oder Symptome vor der Vollendung des 18. Lebensjahres einsetzen, einschließlich perinatale, infantile und juvenile Krankheitsformen. Gemäß den Bestimmungen der FDA soll der Breakthrough-Therapy-Status die Entwicklung eines Arzneimittels beschleunigen, das der Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung dient, wobei erste klinische Nachweise darauf schließen lassen, dass das Arzneimittel hinsichtlich eines oder mehrerer klinisch signifikanter Endpunkte eine erhebliche Verbesserung gegenüber bestehenden Therapien darstellt. Der Breakthrough-Therapy-Status wird gemäß dem US-amerikanischen FDA Safety and Innovation Act (FDASIA) von 2012 erteilt.14

Über Alexion

Alexion ist ein Biopharmaunternehmen, das lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Alexion ist der weltweite Marktführer auf dem Gebiet der Komplementinhibition. Das Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab) entwickelt und vermarktet das Arzneimittel als eine Therapie für Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS), zwei schwächenden, extrem seltenen und lebensbedrohlichen Krankheiten, die durch eine chronische unkontrollierte Komplementaktivierung hervorgerufen werden. Soliris ist derzeit in nahezu 50 Ländern zur Behandlung von PNH und aHUS zugelassen. Alexion untersucht jetzt weitere mögliche Indikationen für Soliris bei anderen schweren und extrem seltenen Krankheiten außer PNH und aHUS und entwickelt weitere hochgradig innovative Biotech-Produktkandidaten, darunter auch Asfotase Alfa, in verschiedenen Therapiebereichen. Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion finden Sie unter: www.alexionpharma.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen, einschließlich Aussagen zu potenziellen medizinischen Vorteilen von Asfotase Alfa für die Behandlung von Hypophosphatasie (HPP). Zukunftsbezogene Aussagen unterliegen Faktoren, aufgrund derer die Ergebnisse und Pläne von Alexion von den Erwartungen abweichen können. Zu solchen Faktoren gehören beispielsweise Entscheidungen der Aufsichtsbehörden über die Marktzulassung oder bedeutende Einschränkungen der Vermarktung von Asfotase Alfa für HPP, Verzögerungen beim Aufbau angemessener Herstellungskapazitäten und einer kommerziellen Infrastruktur für Asfotase Alfa für HPP, die Möglichkeit, dass die Ergebnisse klinischer Studien die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Asfotase Alfa in größeren oder anderen Patientenpopulationen nicht zutreffend voraussagen, das Risiko, dass Drittzahler (einschließlich staatlicher Stellen) die Kosten der Anwendung von Asfotase Alfa (nach der Zulassung) nicht in akzeptabler Höhe oder überhaupt übernehmen, das Risiko, dass sich die Schätzwerte bezüglich der Anzahl von Patienten für Asfotase Alfa und Beobachtungen zum Verlauf bei Patienten in Verbindung mit Asfotase Alfa als nicht zutreffend erweisen, sowie verschiedene andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Mitteilungen von Alexion an die US-Börsenaufsicht SEC ausgeführt werden. Diese Risiken schließen unter anderen insbesondere die Risiken ein, die im Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den am 31. März 2014 beendeten Berichtszeitraum erörtert werden. Alexion beabsichtigt nicht, derartige zukunftsbezogene Aussagen zu aktualisieren, um nach dem heutigen Datum eintretenden Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, soweit es nicht gesetzlich dazu verpflichtet ist.

[ALXN-G]

Quellenangaben

1.     Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Posterpräsentation auf der gemeinsamen Tagung 2014 der Pediatric Academic Societies und der Asian Society for Pediatric Research, Vancouver, Kanada, 5. Mai 2014. Abstract 752416.
2. Whyte MP, Simmons JH, Bishop N, et al. Asfotase alfa: sustained efficacy and tolerability in infants and young children with life-threatening hypophosphatasia. Posterpräsentation auf der gemeinsamen Tagung 2014 der Pediatric Academic Societies und der Asian Society for Pediatric Research, Vancouver, Kanada, 4. Mai 2014. Abstract 752396.
3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-13.
4. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(Suppl 2):380-8.
5. Madson KL, Rockman-Greenberg C, Whyte MP, Melian A, Moseley S, Odrljin T. Asfotase alfa: long-term safety and efficacy in children with hypophosphatasia. Posterpräsentation auf der gemeinsamen Tagung 2014 der Pediatric Academic Societies und der Asian Society for Pediatric Research, Vancouver, Kanada, 4. Mai 2014. Abstract 752577.
6. Henricson E, Abresch R, Han JJ, et al. Percent-predicted 6-minute walk distance in duchenne muscular dystrophy to account for maturational influences. PLoS Curr. 2012; Jan 25 [revised 2012 Feb 2]; 4:RRN1297.
7. Deitz JC, Kartin D, Kopp K. Review of the Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2). Phys Occup Ther Pediatr 2007;27(4) 87-102.
8. Whyte MP. Hypophosphatasia. In: Glorieux FH, Jueppner H, Pettifor J, eds. Pediatric bone: biology and diseases. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press, 2012: 771-94.
9. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with Hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-1.
10. Whyte MP. Hypophosphatasia: Nature's window on alkaline phosphatase function in humans. In: Principles of Bone Biology, 3rd Ed. Part II, Chapter 73: Molecular Mechanisms of Metabolic Bone Disease, Academic Press, 2008: 1573-98.
11. Silver MM, Vilos GA, Milne KJ. Pulmonary hypoplasia in neonatal hypophosphatasia. Pediatr Pathol. 1998; 8:483-93.
12. Whyte MP. Hypophosphatasia. In: Thakker RV, Whyte MP, Eisman J, Igarashi T, eds. Genetics of Bone Biology and Skeletal Disease. Amsterdam: Elsevier/Academic Press; 2013.
13. Whyte MP. Hypophosphatasia and the extracellular metabolism of inorganic pyrophosphate: Clinical and laboratory aspects. Crit Rev Clin Lab Sci. 1991; 23:175-195.
14.

Public Law 112-144. U.S. Government Printing Office, 9. Juli 2012. http://www.gpo.gov/fdsys/pkg/PLAW-112publ144/pdf/PLAW-112publ144.pdf.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.


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