Abeona Therapeutics erhält Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der
Europäischen Union für das ABO-202-Gentherapieprogramm bei Spielmeyer-Vogt-Krankheit


NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona
Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung
tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell-
und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert
hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene
Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur dem Gentherapieprogramm ABO-202 von Abeona den Orphan-
Arzneimittel-Status (EMA/OD/013/18) verliehen hat. ABO-202 ist zur Behandlung
von Patienten mit neuronaler Zeroidlipofuszinose, auch bekannt als Spielmeyer-
Vogt-Krankheit (oder englisch "Batten Disease"), einer fatalen lysosomalen
Speicherkrankheit, die vor allem das Nervensystem von Kindern betrifft verliehen
hat, vorgesehen. ABO-202 ist ein adeno-assoziiertes Virus, das entwickelt wurde,
um eine funktionale Kopie des Gens NCL1 in Zellen einzuführen, um die
Enzymaktivität wiederherzustellen, die benötigt wird, um bestimmte
Lipopigmentproteine zu spalten, die bei Patienten mit NCL1-Krankheit nur
unzureichend vorhanden sind.

"Dieser Status ist ein wichtiger Schritt für unser NCL1-Programm, da er uns
ermutigt, auf die klinische Entwicklung hinzuarbeiten", sagte Dr. Carsten Thiel,
CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Die Spielmeyer-Vogt-Krankheit, und
insbesondere die NCL1-Krankheit, ist eine stark beeinträchtigende Krankheit, bei
der Patienten zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung
stehen. Überzeugende präklinische Daten unterstreichen das Potenzial von ABO-
202 als mögliche Behandlung für die NCL1-Krankheit bei Menschen. Wir bleiben
weiterhin unserer Vision verpflichtet, transformationale Gentherapien für
Patienten zu entwickeln, die an verheerenden, seltenen Krankheiten leiden.

ABO-202, das zusammen mit Dr. Steven J. Gray, Associate Professor am Department
of Pediatrics der UT Southwestern und der Unterstützung von Garrett the Grand
Batten Fighter, The Saoirse Foundation, Taylor's Tale, Hayden's Batten Disease
Foundation und der Batten Disease Support and Research Association entwickelt
wurde, wird voraussichtlich 2018 in klinischen Studien getestet.

"ABO-202 ist eine AAV-Gentherapie, die eine vielversprechende präklinische
Wirksamkeit in Hinblick darauf gezeigt hat, mit verschiedenen
Verabreichungsformen das ZNS-Leiden im NCL1-Tiermodell der Krankheit zu lindern.
ABO-202 hat das Überleben sowie Muskelfunktion und Muskelverhalten bei NCL1-
Tieren nach intrathekaler und intravenöser sowie, was wichtig ist, kombinierter
Dosierung bei beiden Verabreichungsformen verbessert", sagte Dr.Steven J. Gray.

ABO-202 hat von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelüberwachungsbehöre
FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden und den Status eines
Arzneimittels für seltene Kinderkrankheiten erhalten. Beim WORLDSymposium in San
Diego wurden vor kurzem präklinische Daten präsentiert und bei der American
Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) wird im Laufe des Jahres ein Update
vorgestellt. Zu den wesentlichen Ergebnissen, die berichtet wurden, zählen:

  * Die Daten zeigen, dass eine einzelne intravenöse, einzelne intrathekale (IT)
    oder Kombinationstherapie mit beiden Verabreichungswegen eines
    selbstergänzenden adeno-assoziierten Virus, der das menschliche Gen CLN1 in
    CLN1-Mäusen kodiert, ihr Überleben wesentlich erhöht, das Verhalten
    verbessert und motorische Defizite verringert hat.
  * Höhere Dosierungen haben diese Beobachtungen weiter verbessert, was darauf
    hinweist, dass Methoden, die die Gesamtexposition des ZNS erhöhen,
    vorteilhaft sein könnten und Überlebens- sowie Verhaltensvorteile für
    symptomatische Mäusen bieten.
  * Eine Kombinationstherapie, bei der ABO-202 sowohl intravenös als auch
    intrathekal verabreicht wurde, erhöhte die Überlebenswirksamkeit weiter und
    verbesserte die potenziellen Behandlungsmöglichkeiten für ältere Tiere mit
    fortgeschrittenen Krankheitsbildern.

Über die NCL1-Krankheit (infantiler und spätinfantiler Ausbruch): Infantile
neuronale Zeroidlipofuszinose (früher und später Ausbruch) ist eine schwere
lysosomale Krankheit, die von Mutationen im Gen NCL1 hervorgerufen wird, das das
lösliche lysosomale Enzym Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1 (PPT1) kodiert, und
dazu führen, dass sich osmiophile Körnchen in Lysosomen ablagern. Das Resultat
sind Neuroinflammation, Neurodegeneration und schließlich der Tod. Die NCL1-
Krankheit ist neurodegenerativ, beginnt meistens kurz nach der Geburt und führt
in ihrer klassischen Form im Alter von 6 bis 12 Jahren zum Tod. In der
klassischen Form treten aggressive klinische Merkmale auf, einschließlich einer
raschen Verschlechterung der Sprachfähigkeit und der motorischen Funktionen,
refraktärer Epilepsie, Ataxie, Myoklonie und Verlust der Sehfähigkeit zwischen
6 und 24 Monaten. Im Alter von 5 Jahren zeigen Patienten mit NCL1-Krankheit in
der klassischen infantilen Form in der Regel eine schlechte Reaktionsfähigkeit
und sind nicht mehr kommunikativ. Diese Patienten sterben dann wenige Jahre
danach.

Über die Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der Europäischen
Union
(EU): Die Europäische Kommission verleiht den Status eines Arzneimittels für
seltene Leiden, um Anreize dafür bereitzustellen, medizinische Produkte zu
entwickeln, mit denen Krankheiten oder Beschwerden behandelt, verhindert oder
diagnostiziert werden können, unter denen nicht mehr als fünf von 10.000
Personen in der Europäischen Union leiden. Der Status eines Arzneimittels für
seltene Leiden ermöglicht Abeona Anreize und Vorteile in der EU, einschließlich
Unterstützung bei Prüfplänen, Gebührenreduktionen und Schutz vor
Marktwettbewerb, sobald ABO-202 für Patienten mit NCL1-Krankheit zugelassen ist.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen
Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für
lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei
rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf
adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A
(MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV)
basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt
darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler
Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die
Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL, CLN1), EB-201
für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA)
und
ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte
Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen
verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform,
AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen
erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:
Christine Silverstein
SVP, Finance & Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

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Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet
angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese
Aussagen gelten vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten,
einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für
seltene Krankheiten; dass der von der EMA verliehene Status als Arzneimittel für
seltene Leiden Abeona bestimmte Vorteile und Anreize bietet (einschließlich der
Marktexklusivität), die aus regulatorischer und geschäftlicher Perspektive
strategisch wichtig sind; unsere präklinischen Arbeiten in Bezug auf ABO-202 und
die kürzlich veröffentlichten Daten, die die klinische Umsetzung für Patienten
mit NCL1-Krankheit unterstützen und die Wichtigkeit der Auswahl des richtigen
Vektors und der Verabreichungsform aufzeigten, um auf Gewebe im ZNS abzuzielen
und die Symptome zu behandeln, die mit der zugrunde liegenden
Krankheitspathologie zusammenhängen; dass wir der Weiterentwicklung des ABO-202-
Programms entgegensehen; unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien
aufzunehmen; den Auswirkungen des Wettbewerbs; der Fähigkeit, unsere Produkte
und Technologien zu entwickeln; der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen
Zulassungen zu erreichen oder zu erhalten; den Auswirkungen von Veränderungen an
den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage; und anderen Risiken, die
von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und
anderen vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten
Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei
Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen, die in dieser
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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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