IRW-PRESS: Sernova Corp. : Sernova erhält von der FDA den Orphan Drug Status sowie die Rare
Pediatric Disease Designation für sein Hämophilie-A-Programm

Sernova kündigt Forschungskooperation mit Frau Professor Antonia Follenzi, einer Expertin
für Hämophilie A an der Università del Piemonte Orientale, an

LONDON, ONTARIO und WINDHAM COUNTY, CONNECTICUT, den 27. November 2023 / IRW-Press / - Sernova
Corp. (TSX: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FWB/XETRA: PSH), ein Unternehmen im klinischen Stadium und
Marktführer für Zelltherapeutika, hat heute bekannt gegeben, dass die
US-Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) dem Hämophilie-A-Programm des Unternehmens den
Status als Therapie zur Behandlung von seltenen Leiden (Orphan Drug Designation - ODD) und als
Therapie zur Behandlung von seltenen pädiatrischen Erkrankungen (Rare Pediatric Disease
Designation - RPDD) gewährt hat. 

Die FDA erteilt eine Orphan Drug Designation, auch als Orphan-Drug-Status bezeichnet, für
Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA
betroffen sind. Diese Einstufung bringt bestimmte Vorteile mit sich, wie etwa Steuergutschriften
für qualifizierte klinische Tests, den Erlass bzw. die Teilerstattung der Gebühren
für einen FDA-Antrag sowie das Marktexklusivitätsrecht für sieben (7) Jahre im Falle
einer Zulassung. 

Unabhängig davon wurde Sernova die Rare Pediatric Disease Designation als Therapie zur
Behandlung von seltenen Krankheiten gewährt, die vorwiegend Kinder und Jugendliche unter 18
Jahren betreffen. Im Falle einer diesbezüglichen Zulassung wird ein sogenannter Priority Review
Voucher für ein beschleunigtes Prüfverfahren ausgestellt. Der
Prioritätsprüfungsgutschein kann eingelöst, übertragen oder auch verkauft
werden.

Wir sind mit der FDA-Entscheidung im Hinblick auf die Gewährung dieser Einstufungen für
unsere neuartige Behandlung von Hämophilie A sehr zufrieden. Dabei kommt die Cell Pouch
zusammen mit patienteneigenen Zellen zum Einsatz, die für die Produktion von Faktor VIII
korrigiert wurden, sagt Frau Cynthia Pussinen, Chief Executive Officer von Sernova. Hämophilie
A ist eine schwerwiegende, lebensbegrenzende Erkrankung, und wir setzen uns dafür ein, die
Entwicklung des Programms voranzutreiben, in der Hoffnung, damit einen positiven Beitrag für
Patienten in aller Welt leisten zu können, die auf eine verbesserte Therapie warten. 

Über das von Sernova entwickelte Hämophilie-A-Programm mit dem Cell-Pouch-System 

Beim Hämophilie-A-Programm von Sernova wird die Cell Pouch mit den eigenen Zellen eines
Patienten kombiniert, ohne dass hierbei Immunsuppressiva erforderlich wären. Diese Therapie
zielt darauf ab, den Faktor VIII (FVIII) - ein essenzielles Blutgerinnungsprotein, das bei Patienten
mit Hämophilie A fehlt oder unzureichend vorhanden ist - zu ersetzen. Dies wird erreicht, indem
die endothelialen Vorläuferzellen des Patienten (Blood Outgrowth Endothelial Cells/BOECs)
korrigiert und anschließend über die Cell Pouch dem Patienten wieder zugeführt
werden. Diese modifizierten Zellen setzen FVIII in den Blutkreislauf frei und stellen so die
Gerinnungsfähigkeit beim Patienten während der Blutungen wieder her.

Sernova und seine Forschungspartner haben mit Mitteln aus einer Horizon 2020-Förderung im
Rahmen eines Forschungs- und Innovationsprogramms der EU für Proof-of-Concept-Studien mit Hilfe
eines völlig neuartigen gen- und zelltherapeutischen Ansatzes erfolgreich menschliche
Blutzellen von Patienten mit Hämophilie A so korrigiert, dass diese den Faktor VIII
produzieren. Dabei wurden in einem vorklinischen Hämophilie-A-Modell die korrigierten Zellen in
die vorimplantierte, vaskularisierte Cell Pouch transplantiert. Mit dieser Arbeit wurde unter
Einsatz der kombinierten Technologien eine Verbesserung der Blutgerinnung nachgewiesen (Efficient
and safe correction of hemophilia A by lentiviral vector-transduced BOECs in an implantable device;
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Band 23, Dezember 2021).

Zusammenarbeit mit der Università del Piemonte Orientale

Das Unternehmen freut sich, eine neue Kooperation mit der Università del Piemonte
Orientale (Universität Ostpiemont) in Italien unter der Leitung von Frau Antonia Follenzi MD,
Ph.D., Professorin für Histologie sowie Zell- und Gentherapie, bekanntzugeben. 

Frau Dr. Follenzi nimmt, was die Ansätze der Zell- und Gentherapie zur Heilung von
Hämophilie A betrifft, eine Vorreiterrolle ein. Ihr Labor verfügt über Fachkenntnisse
in der Generierung von BOECs bei Hämophilie-Patienten und der Korrektur des FVIII-Gens mit
Hilfe von lentiviralen Vektoren. 

Ziel der neuen Kooperation ist die Optimierung der Technologie unter Verwendung lentiviraler
Vektoren, um in einem Tiermodell von Hämophilie A die Expression des FVIII-Transgens über
neuartige Promotoren in die BOECs von Hämophilie-Patienten zu erreichen und so eine optimale,
anhaltende Produktion von FVIII unter Einsatz einer optimierten Zelldosis innerhalb der Cell Pouch
sicherzustellen. Das Gesamtziel der Kooperation ist die Entwicklung einer Produktkombination
zusammen mit vorklinischen Ergebnissen, die die Aufnahme klinischer Studien bei Patienten mit
Hämophilie A unterstützen sollen.

Ich freue mich schon darauf, gemeinsam mit dem Team von Sernova an diesen fortschrittlichen
Technologien zu arbeiten, um auf Basis eines gen- und zelltherapeutischen Ansatzes in der Cell Pouch
eine neue und sichere Behandlung für Patienten mit Hämophilie A anbieten zu können.
Unser Ziel ist es, diese neuen Technologien entsprechend weiterzuentwickeln, um die Freisetzung von
FVIII in den Blutkreislauf weiter zu maximieren und die Dauer dieser Freisetzung so zu
verlängern, dass keine wöchentlichen FVIII-Infusionen mehr nötig sind und das Leben
von Menschen mit Hämophilie A deutlich verbessert wird, erklärt Frau Professor
Follenzi.

Vorteile von Orphan Drug Designation (ODD) und Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) 

Zu den kombinierten Vorteilen dieser Einstufungen zählen die exklusiven Vermarktungsrechte
für einen Zeitraum von sieben (7) Jahren nach der Marktzulassung, eine Bundessteuergutschrift
in Höhe von 25 Prozent für in den USA getätigte klinische Forschungsaufwendungen, die
bis zu 20 Jahre lang gilt, der Erlass von Gebühren gemäß dem Prescription Drug User
Fee Act (PDUFA) für Orphan-Arzneimittel (derzeitiger Wert: mehr als 3 Millionen USD), die
Möglichkeit, sich für Forschungszuschüsse des Office of Orphan Products Development
(OOPD) zur Unterstützung klinischer Studien für die Orphan-Indikation zu qualifizieren,
sowie die Berechtigung, von der FDA regulatorische Unterstützung und Beratung bei der
Erstellung des Entwicklungsplans zu erhalten.

Darüber hinaus kann die Therapie ab den Zeitpunkt der Marktzulassung in den USA -
unabhängig von der Patentlaufzeit - sieben Jahre lang nicht kopiert und verkauft werden, und
das Unternehmen erhält zudem einen Priority Voucher, der entweder zur Verkürzung des
standardmäßigen Begutachtungszeitraums der FDA um rund vier Monate verwendet oder aber
verkauft werden kann.
Über Hämophilie A

Hämophilie umfasst eine Gruppe von Erbkrankheiten, welche die Blutgerinnung verändern.
Die klassische Hämophilie, auch als Hämophilie A bezeichnet, ist eine erbliche
Blutungsstörung, die auf einem angeborenen Mangel des Gerinnungsfaktors FVIII beruht und sich
durch langanhaltende, übermäßige Blutungen äußert, die entweder spontan
oder infolge eines Traumas auftreten. 1 

Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie. Es handelt sich dabei um eine
genetische Störung, die durch das Fehlen oder einen Mangel des Blutgerinnungsproteins FVIII
verursacht wird. Eine schwere Hämophilie A tritt in rund 60 Prozet der Fälle auf, wenn der
Mangel an FVIII weniger als 1 Prozent der normalen Blutkonzentration beträgt. Die Krankheit
wird üblicherweise von den Eltern an die Kinder vererbt, nur in rund einem Drittel der
Fälle wird sie durch eine spontane Veränderung des entsprechenden Gens verursacht. 

Nach Angaben der US Centers for Disease Control and Prevention tritt Hämophilie A bei etwa 1
von 5.000 männlichen Geburten auf. Langanhaltende Blutungen in Bereichen wie dem Gehirn
können bei einer Person, die unter Hämophilie A leidet, zum Tode führen. Länger
andauernde Blutungen in Gelenken können hingegen Entzündungsreaktionen und permanente
Gelenksschäden verursachen. 

Rund 20.000 Menschen in den USA, 2.500 Menschen in Kanada und 10.000 Menschen in Europa leiden
unter einer mäßigen bis schwerwiegenden Form von Hämophilie A. Obwohl es für
diese Krankheit keine Heilung gibt, ist Hämophilie A mit regelmäßigen Infusionen des
rekombinanten Gerinnungsfaktors FVIII gut beherrschbar. Die Behandlungskosten pro Patient belaufen
sich auf mindestens 200.000 USD jährlich, was mit Therapiekosten von insgesamt über 10
Milliarden USD pro Jahr zu Buche schlägt.

Über Sernova und die Cell Pouch-System-Plattform für Zelltherapie

Sernova ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das therapeutische
Zelltechnologien für chronische Krankheiten im Bereich Medizin entwickelt. Dazu zählen
insulinabhängiger Diabetes, Schilddrüsenerkrankungen und Blutkrankheiten inklusive
Hämophilie A. 

Sernova konzentriert sich derzeit auf die Entwicklung eines funktionellen Heilmittels für
die Behandlung des insulinabhängigen Diabetes. Sein Hauptprodukt ist das Cell Pouch-System, ein
neuartiges implantierbares und skalierbares Medizinprodukt mit immungeschützten therapeutischen
Zellen. Die Cell Pouch bildet nach der Implantation eine natürliche vaskularisierte
Gewebeumgebung im Körper. Damit wird das langfristige Überleben und die Funktion
therapeutischer Zellen ermöglicht, die essenzielle Faktoren freisetzen, die im Körper von
Patienten mit bestimmten chronischen Krankheiten fehlen oder mangelhaft sind.

Im Rahmen einer laufenden klinischen Phase-1/2-Studie an der Universität von Chicago konnte
das Potenzial des Cell Pouch-Systems von Sernova als eine funktionelle Heilung für Menschen mit
Typ-1-Diabetes (T1D) demonstriert werden.

In Kooperation mit der Universität von Miami entwickelt Sernova derzeit auch eine
proprietäre Technologie, um die therapeutischen Zellen vor dem Angriff des Immunsystems
abzuschirmen. Ziel ist hier, die Notwendigkeit der chronischen systemischen Immunsuppression zu
beseitigen. 

Im Mai 2022 gingen Sernova und Evotec eine globale strategische Partnerschaft ein, um eine
implantierbare und serienmäßige Inselzellersatztherapie auf Basis von induzierten
pluripotenten Stammzellen (iPSC) zu entwickeln. Diese Zusammenarbeit bietet Sernova eine
möglicherweise unbegrenzte Versorgung mit insulinproduzierenden Zellen zur Behandlung von
Millionen von Patienten mit insulinabhängigem Diabetes (Typ 1 und Typ 2). 

Sernova macht auch Fortschritte bei von zwei zusätzlichen Entwicklungsprogrammen, die das
Cell Pouch-System nutzen: eine neue Zelltherapie für Schilddrüsenunterfunktion infolge
einer Entfernung der Schilddrüse und eine lentivirale ex-vivo-Faktor-VIII-Gentherapie für
Hämophilie A.

Nähere Informationen erhalten Sie über:

Unternehmen: 
Christopher Barnes 
VP, Investor Relations 
Sernova Corp. 
christopher.barnes@sernova.com 
+1 519-902-7923 
www.sernova.com 

Investoren: 
Corey Davis, Ph.D. 
LifeSci Advisors, LLC 
cdavis@lifesciadvisors.com 
+1 212-915-2577

Medien:
Hannah Holmquist
LifeSci Communications 
hholmquist@lifescicomms.com
+1 619-723-4326

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dieser Aussagen zur Verfügung standen. Viele Faktoren können dazu führen, dass die
tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften von Sernova nicht wie erwartet,
geschätzt oder beabsichtigt ausfallen oder wesentlich von den in dieser Pressemitteilung
enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem
die Fähigkeit des Unternehmens, zusätzliche Finanzierungen und Lizenzvereinbarungen zu
angemessenen Bedingungen oder überhaupt zu erhalten; die Fähigkeit, alle erforderlichen
präklinischen und klinischen Studien für das Cell-Pouch-System des Unternehmens und/oder
verwandte Technologien durchzuführen, einschließlich des Zeitplans und der Ergebnisse
dieser Studien; die Fähigkeit, alle erforderlichen behördlichen Genehmigungen oder
rechtzeitig zu erhalten; die Fähigkeit, eine Lizenz für zusätzliche ergänzende
Technologien zu erhalten; die Fähigkeit, die Geschäftsstrategie umzusetzen und erfolgreich
auf dem Markt zu konkurrieren; sowie die mit der Entwicklung von biotechnologischen
Kombinationsprodukten im Allgemeinen verbundenen Risiken. Viele dieser Faktoren liegen
außerhalb unserer Kontrolle, einschließlich der Faktoren, die durch die neuartige
Coronavirus-Pandemie verursacht, mit ihr verbunden oder von ihr beeinflusst werden. Investoren
sollten die Quartals- und Jahresberichte des Unternehmens unter www.sedarplus.ca konsultieren, um
zusätzliche Informationen über Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit den
zukunftsgerichteten Aussagen zu erhalten. Sernova lehnt ausdrücklich jede Absicht oder
Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu revidieren, sei es aufgrund
neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

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