Orchard Therapeutics plc hat eine Einigung mit dem New Therapies (NT) Council erzielt, die den erstattungsfähigen Zugang zu Libmeldy (Atidarsagene Autotemcel) für alle Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) ermöglicht, die in den Geltungsbereich der europäischen Marktzulassung in Schweden fallen. Nach Abschluss einer gesundheitsökonomischen Bewertung durch FINOSE, einem Konsortium zur Bewertung von Gesundheitstechnologien zwischen Finnland, Norwegen und Schweden, hat der NT Council die bestmögliche Empfehlung für Libmeldy ausgesprochen. Die Vereinbarung mit dem NT Council folgt ähnlichen Vereinbarungen mit den Erstattungsbehörden im Vereinigten Königreich (UK), Italien und Deutschland und ist ein wichtiger Bestandteil der kommerziellen Expansionspläne des Unternehmens in Europa.

Darüber hinaus befindet sich das Unternehmen in der Endphase der Qualifizierung eines sechsten Behandlungszentrums in Europa am Universitätskrankenhaus Skåne Lund in Schweden, das als primärer Standort für geeignete Patienten aus dem Land und der nordischen Region dienen soll. Über MLD: MLD ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des körpereigenen Stoffwechselsystems, die nach Schätzungen in der Literatur bei etwa einer von 100.000 Lebendgeburten auftritt. MLD wird durch eine Mutation im Arylsulfatase-A (ARSA)-Gen verursacht, die zu einer Anhäufung von Sulfatiden im Gehirn und in anderen Bereichen des Körpers, einschließlich Leber, Gallenblase, Nieren und/oder Milz, führt.

Mit der Zeit wird das Nervensystem geschädigt, was zu neurologischen Problemen wie motorischen, verhaltensbezogenen und kognitiven Rückschritten, schwerer Spastik und Krampfanfällen führt. Patienten mit MLD verlieren nach und nach die Fähigkeit, sich zu bewegen, zu sprechen, zu schlucken, zu essen und zu sehen. Bei der spätkindlichen Form wird die Sterblichkeit fünf Jahre nach Ausbruch der Krankheit auf 50 Prozent und bei jugendlichen Patienten auf 44 Prozent nach 10 Jahren geschätzt.

Über Libmeldy /OTL-200: Libmeldy (Atidarsagene Autotemcel), auch bekannt als OTL-200, wurde von der Europäischen Kommission für die Behandlung von MLD bei in Frage kommenden Patienten im Frühstadium zugelassen. Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen, die zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führen, und zwar bei Kindern mit i) der spätinfantilen oder frühjugendlichen Form ohne klinische Manifestationen der Krankheit oder ii) der frühjugendlichen Form mit frühen klinischen Manifestationen der Krankheit, die noch in der Lage sind, selbständig zu gehen, und vor dem Beginn des kognitiven Abbaus. Libmeldy ist die erste Therapie, die für in Frage kommende Patienten mit früh einsetzender MLD zugelassen ist. Die häufigste unerwünschte Wirkung, die auf die Behandlung mit Libmeldy zurückgeführt wird, ist das Auftreten von Anti-ARSA-Antikörpern.

Zusätzlich zu den Risiken, die mit der Gentherapie verbunden sind, gehen der Behandlung mit Libmeldy andere medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Entnahme von Knochenmark oder die Mobilisierung von peripherem Blut und die Apherese, gefolgt von einer myeloablativen Konditionierung, die ihre eigenen Risiken mit sich bringen. Während der klinischen Studien mit Libmeldy entsprachen die Sicherheitsprofile dieser Eingriffe ihrer bekannten Sicherheit und Verträglichkeit.