Großbritannien hat eine Gentherapie zur Heilung der Sichelzellenkrankheit und einer anderen vererbten Blutkrankheit für Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Dies teilte die britische Gesundheitsbehörde am Donnerstag mit und war damit die erste weltweit.

Casgevy ist das erste zugelassene Medikament, bei dem das Gen-Editing-Tool CRISPR zum Einsatz kommt, für das seine Erfinder im Jahr 2020 den Nobelpreis erhielten, so die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA).

Sichelzellenanämie und -thalassämie sind genetische Erkrankungen, die durch Fehler in den Genen für Hämoglobin verursacht werden, das von den roten Blutkörperchen für den Sauerstofftransport im Körper verwendet wird.

"Sowohl die Sichelzellenanämie als auch die -thalassämie sind schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in einigen Fällen tödlich sein können", sagte der Interimsdirektor der MHRA, Julian Beach, in der Erklärung.

In klinischen Studien hat sich gezeigt, dass Casgevy bei der Mehrheit der Teilnehmer mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger -thalassämie die gesunde Hämoglobinproduktion wiederherstellt und die Krankheitssymptome lindert, so Beach weiter.

Die MHRA sagte, dass während der Studien keine wesentlichen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden und fügte hinzu, dass sie die Sicherheit des Medikaments genau überwacht.

Bei der Verabreichung des Medikaments werden Stammzellen aus dem Knochenmark des Patienten entnommen und ein Gen in den Zellen im Labor verändert. Die veränderten Zellen werden dem Patienten dann nach einer Konditionierungsbehandlung zur Vorbereitung des Knochenmarks wieder infundiert.

Die in den USA ansässigen Unternehmen Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics begrüßten die Zulassung in einer separaten Erklärung.

"Ich hoffe, dass dies die erste von vielen Anwendungen dieser mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technologie ist, die Patienten mit schweren Krankheiten zugute kommt", sagte CRISPR CEO Samarth Kulkarni. (Bericht von Muvija M; Bearbeitung durch Sarah Young)