Am 8. Dezember 2023 gaben die CRISPR Therapeutics AG und ihr Partner Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) den Erhalt der ersten Zulassung einer CRISPR-basierten Gene-Editing-Therapie in den Vereinigten Staaten bekannt. Am 8. Dezember 2023 erteilte die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für CASGEVY (exagamglogene autotemcel). CASGEVY ist eine autologe, genom-editierte Gentherapie auf der Basis hämatopoetischer Stammzellen, die für die Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren mit wiederkehrenden vaso-okklusiven Krisen indiziert ist.

Vertex hat für CASGEVY in den Vereinigten Staaten einen Großhandelseinkaufspreis von 2,2 Millionen Dollar festgelegt. Darüber hinaus löste die FDA-Zulassung von CASGEVY (wie oben beschrieben) gemäß der geänderten und neu gefassten gemeinsamen Entwicklungsvereinbarung vom 16. April 2021 zwischen dem Unternehmen (und einigen seiner Tochtergesellschaften) und Vertex (und einigen seiner Tochtergesellschaften) die Verpflichtung von Vertex aus, eine Meilensteinzahlung in Höhe von 200,0 Millionen US-Dollar an das Unternehmen zu leisten.