Amsterdam, Niederlande - 18. September 2008 - Amsterdam Molecular
Therapeutics (Euronext: AMT), ein führendes Unternehmen im Bereich
der humanen Gentherapie, gab heute bekannt, dass es von Amgen die
Lizenz für die Anwendung des GDNF-Gens zur Entwicklung einer
Gentherapie für die Parkinsonsche Krankheit erhalten hat. Die
Kombination dieses Gens mit der Gentherapie-Plattform
adeno-assoziierter Viren (AAV) von AMT könnte möglicherweise die
Entwicklung einer wirksamen Langzeittherapie für diese progressive
und schwerwiegende Erkrankung erlauben.
Parkinson ist die zweithäufigste neurodegenerative Krankheit.
Betroffen sind gewöhnlich Menschen im Alter von über 65 Jahren mit
einer geschätzten Gesamtzahl von weltweit 4,5 Millionen Patienten.
Aufgrund der steigenden Lebenserwartung der Bevölkerung wird
erwartet, dass sich die Zahl der Patienten mit Morbus Parkinson bis
zum Jahr 2030 voraussichtlich auf 9 Millionen verdoppelt.
An Parkinson erkrankte Patienten verlieren allmählich die Kontrolle
über ihre Muskeln. Dies äußert sich in Zittern, Steifheit, langsamen
Bewegungen sowie fehlender Koordination und somit in einem
erheblichen Verlust an Lebensqualität. Die Parkinson-Krankheit wird
durch Degeneration und Absterben von Nervenzellen in einem bestimmten
Teil des Gehirns hervorgerufen. Diese Zellen produzieren den
Botenstoff Dopamin, der für die Kommunikation zwischen den an der
Koordination von Bewegungen beteiligten Nervenzellen verantwortlich
ist.. Aktuelle Therapieangebote beschränken sich auf die Behandlung
der Symptome; bisher gibt es noch keine Therapien, die das
Fortschreiten der Erkrankung verzögern oder aufhalten.
Ein neuer Weg für die Bereitstellung des GDNF-Gens
Ronald Lorijn, CEO von AMT, sagt: "Die Lizenz von Amgen bietet uns
die einmalige Gelegenheit, unsere Gentechnologie und unser Know-how
mit dem GDNF-Gen zu kombinieren und mit diesem Instrument einen
möglichen Durchbruch in der Behandlung dieser äußerst zehrenden
Krankheit zu schaffen, die so viele Menschen betrifft. Wir glauben,
dass unsere Gentherapie ein wirksamer Weg sein könnte, das Gen in die
von der Parkinsonschen Krankheit betroffenen Regionen im Gehirn
einzuschleusen."
Nervenzellen mit GDNF schützen und stärken
Das GDNF-Gen enthält die Information für ein Protein, das für die
Entwicklung und das Überleben der Nervenzellen maßgeblich ist. AMT
will dieses Gen mit seiner eigenen Technologie kombinieren um eine
Gentherapie zu entwickeln, die darauf ausgerichtet ist, die Funktion
der Dopamin produzierenden Nervenzellen zu schützen und zu
verbessern. Der positive Effekt von GDNF auf Nervenzellen wurde in
verschiedenen Tierversuchen beobachtet und so konnte GDNF als
attraktiver Kandidat für die Behandlung von Morbus Parkinson
identifiziert werden. AMT glaubt, dass ihre Gentherapie-Plattform
eine vielversprechende Lösung für die effiziente Bereitstellung von
GDNF im Gehirn sein könnte.
Über Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT ist im Besitz einer einzigartigen Plattform für Gentherapie, die
offenbar einen überwältigenden Teil der Hindernisse überwindet,
welche bisher verhindert haben, dass sich die Gentherapie zu einer
Hauptstütze der klinischen Medizin entwickeln konnte. Durch die
Anwendung von adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV) als
Transport-Vehikel für therapeutische Gene war das Unternehmen in der
Lage, die wahrscheinlich erste stabile und skalierbare
Produktionsplattform für AAV zu entwickeln und zu validieren. Somit
verspricht diese Plattform von AMT von immenser Bedeutung für die
Heilung von Patienten zu werden, die an einer von tausenden seltenen,
insbesondere durch ein fehlerhaftes Gen verursachten Krankheiten
leiden. AMT verfügt derzeit über eine Produktpipeline mit sieben
Wirkstoffen in verschiedenen Entwicklungsstadien.
Über Amgen
Amgen erforscht, entwickelt und vermarktet innovative Therapien für
den Menschen. Als Pionier in der Biotechnologie hat das 1980
gegründete Unternehmen als eines der ersten die neuen Perspektiven
der Wissenschaft genutzt, indem es sichere und effektive Medikamente
aus dem Labor in die Produktion überführte und dem Patienten zur
Verfügung stellte. Die Therapien von Amgen haben die medizinische
Praxis verändert und helfen weltweit Millionen von Menschen, Krebs,
Nierenleiden, rheumatische Arthritis und andere schwere Krankheiten
zu bekämpfen. Mit einer Vielzahl von Medikamenten in der Entwicklung
stellt sich Amgen weiterhin der wissenschaftlichen Herausforderung,
das Leben der Menschen deutlich zu verbessern.
Für weitere Informationen:
André Rob Janssen
Verwe
CFO Director Corporate
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meaning are intended to identify such forward-looking statements.
Such statements are based on the current expectations of the
management of Amsterdam Molecular Therapeutics only. Undue reliance
should not be placed on these statements because, by their nature,
they are subject to known and unknown risks and can be affected by
factors that are beyond the control of AMT. Actual results could
differ materially from current expectations due to a number of
factors and uncertainties affecting AMT's business, including, but
not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical
trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug
Administration or other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health
Canada), market acceptance of AMT's products, effectiveness of AMT's
marketing and sales efforts, development of competing therapies
and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the
need for additional capital, the inability to obtain, or meet,
conditions imposed for required governmental and regulatory approvals
and consents. AMT expressly disclaims any intent or obligation to
update these forward-looking statements except as required by law.
For a more detailed description of the risk factors and uncertainties
affecting AMT, refer to the prospectus of AMT's initial public
offering on June 20, 2007, and AMT's public announcements made from
time to time.
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